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Noticias AME

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La administración intraperitoneal de un nuevo compuesto molecular el LDN 2014 mejora la gravedad de la enfermedad en modelos de ratón con atrofia muscular espinal de grado intermedio y severo. E.Y. Osman, et al., Scientific Reports 2019.

Intraperitoneal delivery of a novel drug‐like compound improves disease severity in severe and intermediate mouse models of Spinal Muscular Atrophy La Atrofia Muscular Espinal (AME) es un trastorno neurodegenerativo autosómico recesivo, que causa debilidad muscular progresiva y que es causada por la…
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Resultados del estado de salud en la atrofia muscular espinal tipo 1 después de la terapia de reemplazo génico AVXS-101. Samiah Al-Zaidy et al. Pediatr Pulmonol. 2019

Health outcomes in spinal muscular atrophy type 1 following AVXS-101 gene replacement therapy. Samiah Al-Zaidy et al. Este estudio evaluó los resultados del ensayo abierto (Cohorte 2) de 12 niños con AME tipo 1, con deleción homocigota del gene SMN 1 y con dos copias del gen SMN2, que recibieron un…
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El test de la marcha de dos minutos muestra diferencias similares en la marcha relacionadas con la edad que una prueba de la marcha de seis minutos, Clayton W. Swanson. et al., Gait & Posture, 2019.

Swanson CW, Haigh ZJ, Fling BW, Two-minute walk tests demonstrate similar age-related gait differences as a six-minute walk test, Gait and amp; Posture (2019), https://doi.org/10.1016/j.gaitpost.2019.01.019.  El uso del test de la marcha de los seis minutos (6MWT) para el análisis de la marcha se ha…
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II Congreso Internacional científico y clínico. en Atrofia Muscular Espinal.

Save the date II Congreso Internacional científico y clínico. en Atrofia Muscular Espinal.   Estimado especialista: SMA Europe se complace en anunciar su segundo Congreso Internacional Científico y Clínico sobre Atrofia Muscular Espinal, que tendrá lugar entre el 5 y el 7 de febrero de 2020. Nuestro…
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Nusinersen en la atrofia muscular espinal de inicio tardío: resultados a largo plazo de los estudios de fase ½, Basil T. Darras et al., Neurology, 2019.

Nusinersen in later-onset spinal muscular atrophy. Long-term results from the phase 1/2 studies, Basil T. Darras, MD, Claudia A. Chiriboga, MD, MPH, Susan T. Iannaccone, MD, Kathryn J. Swoboda, MD, et al., Neurology. 2019 May 21;92 Resultados del tratamiento con nusinersen a largo plazo en los niños…
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Eficacia y seguridad del ácido valproico en la atrofia muscular espinal: una revisión sistemática y un meta análisis. Abdelrahman Elshafay er al. CNS Drugs 2019

Efficacy and Safety of Valproic Acid for Spinal Muscular Atrophy: A Systematic Review and Meta‑Analysis. Abdelrahman Elshafay, Truong Hong Hieu, Mohamed Fahmy Doheim, Mahmoud Attia Mohamed Kassem, Mohammed Fathi ELdoadoa, Sarah Keturah Holloway, Heba Abo‑elghar, Kenji Hirayama, Nguyen Tien Huy. El o…
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La Agencia Sanitaria de los EEUU (FDA) aprueba ZOLGENSMA® para niños de hasta dos años afectados por Atrofia Muscular Espinal (AME)

Madrid, 24 de mayo de 2019 Estimados amigos,   Con muchísima emoción os informamos de que en el día de hoy la Agencia Sanitaria de los EEUU (FDA) ha aprobado la comercialización de ZOLGENSMA® en EEUU para los menores de 2 años afectados por AME. Se trata de la primera terapia génica para tratar la A…
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AveXis presenta datos sólidos en la AAN que demuestran la eficacia de Zolgensma® en un amplio espectro de pacientes con atrofia muscular espinal (AME)

05 de mayo de 2019   Los datos preliminares informados por primera vez de STRONG en afectados de AME Tipo 2 revelaron unos rápidos incrementos en la función motora e importantes logros con Zolgensma intratecal (onasemnogene abeparvovec-xioi; AVXS-101). Los nuevos datos provisionales de STR1VE en A…
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Roche presenta datos de los estudios pivotantes del Risdiplam: FIREFISH y SUNFISH.

COMUNICADO DE PRENSA. Basilea, 7 de mayo 2019 Traducción al castellano del comunicado original realizada por FundAME Ir al comunicado original    Roche presenta datos de los estudios pivotantes del Risdiplam: FIREFISH y SUNFISH en la atrofia muscular espinal en la Reunión Anual de la Academia Ameri…
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Scholar Rock anuncia el inicio de su ensayo clínico en fase 2 con SRK-015 para la Atrofia Muscular Espinal (AME)

Traducción de la nota de prensa original ofrecida por FundAME   • Comienza el ensayo clínico en fase 2 denominado TOPAZ, que busca la dosificación óptima en pacientes afectados de AME tipos 2 y 3 con SRK-015. • Los datos preliminares de PK / PD para un subconjunto de pacientes se pronostican para fi…

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Hotel Ilunion Pío XII (Madrid),
18 y 19 de septiembre.

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