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II Congreso Internacional científico y clínico. en Atrofia Muscular Espinal.

Save the date II Congreso Internacional científico y clínico. en Atrofia Muscular Espinal.   Estimado especialista: SMA Europe se complace en anunciar su segundo Congreso Internacional Científico y Clínico sobre Atrofia Muscular Espinal, que tendrá lugar entre el 5 y el 7 de febrero de 2020. Nuestro…

Nusinersen en la atrofia muscular espinal de inicio tardío: resultados a largo plazo de los estudios de fase ½, Basil T. Darras et al., Neurology, 2019.

Nusinersen in later-onset spinal muscular atrophy. Long-term results from the phase 1/2 studies, Basil T. Darras, MD, Claudia A. Chiriboga, MD, MPH, Susan T. Iannaccone, MD, Kathryn J. Swoboda, MD, et al., Neurology. 2019 May 21;92 Resultados del tratamiento con nusinersen a largo plazo en los niños…

Eficacia y seguridad del ácido valproico en la atrofia muscular espinal: una revisión sistemática y un meta análisis. Abdelrahman Elshafay er al. CNS Drugs 2019

Efficacy and Safety of Valproic Acid for Spinal Muscular Atrophy: A Systematic Review and Meta‑Analysis. Abdelrahman Elshafay, Truong Hong Hieu, Mohamed Fahmy Doheim, Mahmoud Attia Mohamed Kassem, Mohammed Fathi ELdoadoa, Sarah Keturah Holloway, Heba Abo‑elghar, Kenji Hirayama, Nguyen Tien Huy. El o…

La Agencia Sanitaria de los EEUU (FDA) aprueba ZOLGENSMA® para niños de hasta dos años afectados por Atrofia Muscular Espinal (AME)

Madrid, 24 de mayo de 2019 Estimados amigos,   Con muchísima emoción os informamos de que en el día de hoy la Agencia Sanitaria de los EEUU (FDA) ha aprobado la comercialización de ZOLGENSMA® en EEUU para los menores de 2 años afectados por AME. Se trata de la primera terapia génica para tratar la A…

AveXis presenta datos sólidos en la AAN que demuestran la eficacia de Zolgensma® en un amplio espectro de pacientes con atrofia muscular espinal (AME)

05 de mayo de 2019   Los datos preliminares informados por primera vez de STRONG en afectados de AME Tipo 2 revelaron unos rápidos incrementos en la función motora e importantes logros con Zolgensma intratecal (onasemnogene abeparvovec-xioi; AVXS-101). Los nuevos datos provisionales de STR1VE en A…

Roche presenta datos de los estudios pivotantes del Risdiplam: FIREFISH y SUNFISH.

COMUNICADO DE PRENSA. Basilea, 7 de mayo 2019 Traducción al castellano del comunicado original realizada por FundAME Ir al comunicado original    Roche presenta datos de los estudios pivotantes del Risdiplam: FIREFISH y SUNFISH en la atrofia muscular espinal en la Reunión Anual de la Academia Ameri…

Scholar Rock anuncia el inicio de su ensayo clínico en fase 2 con SRK-015 para la Atrofia Muscular Espinal (AME)

Traducción de la nota de prensa original ofrecida por FundAME   • Comienza el ensayo clínico en fase 2 denominado TOPAZ, que busca la dosificación óptima en pacientes afectados de AME tipos 2 y 3 con SRK-015. • Los datos preliminares de PK / PD para un subconjunto de pacientes se pronostican para fi…

TRATAMIENTO CON NUSINERSEN A LARGO PLAZO EN LOS NIÑOS CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL DE INICIO TARDÍO

El 24 de abril del presente año, en la prestigiosa revista Neurology se publicaron los resultados del tratamiento con Nusinersen a largo plazo en niños con atrofia muscular espinal de inicio tardío. Título original: “Nusinersen in later-onset spinal muscular atrophy. Long-term results from the …

III JORNADA RED DE ESPECIALISTAS EN AME DE FundAME, Madrid viernes 26 de abril. Tratamientos, screening neonatal, nuevos ensayos, rehabilitación, ortopedia, paliativos

Estimado miembro de la Red de Especialistas en AME: Nos complace anunciarle que el próximo día 26 de abril tendrá lugar la III jornada anual de especialistas en atrofia muscular espinal de FundAME en Madrid - Auditorio del IMSERSO (Av. de la Ilustración S/N, Barrio del Pilar)-. La inscripción es g…

Scholar Rock anuncia resultados provisionales positivos de la Fase 1 del Ensayo SRK-015 en voluntarios sanos y actualizaciones sobre futuros planes de desarrollo

Resumen de la noticia realizada por FundAME: La compañía Scholar Rock anuncia los resultados provisionales de la Fase 1 del ensayo de SRK-015 en voluntarios sanos, evidenciando un perfil de seguridad favorable y comunicando el inicio de la fase 2 en pacientes con AME. Scholar Rock planea iniciar un…

19 Jornadas de

FAMILIAS

Madrid, 26 y 27 de septiembre

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Después de tantas dudas, ya tenéis el diagnóstico de AME y os sentís asustados, desorientados… queréis saberlo todo, conocer las mejores opciones. No estáis solos, en FundAME os informaremos, apoyaremos y acompañaremos paso a paso en este nuevo camino.