La Agencia Sanitaria de los EEUU (FDA) aprueba ZOLGENSMA® para niños de hasta dos años afectados por Atrofia Muscular Espinal (AME)
Madrid, 24 de mayo de 2019 Estimados amigos, Con muchísima emoción os informamos de que en el día de hoy la Agencia Sanitaria de los EEUU (FDA) ha aprobado la comercialización de ZOLGENSMA® en EEUU para los menores de 2 años afectados por AME. Se trata de la primera terapia génica para tratar la […]
AveXis presenta datos sólidos en la AAN que demuestran la eficacia de Zolgensma® en un amplio espectro de pacientes con atrofia muscular espinal (AME)
05 de mayo de 2019 Los datos preliminares informados por primera vez de STRONG en afectados de AME Tipo 2 revelaron unos rápidos incrementos en la función motora e importantes logros con Zolgensma intratecal (onasemnogene abeparvovec-xioi; AVXS-101). Los nuevos datos provisionales de STR1VE en AME Tipo 1 continuaron mostrando una supervivencia prolongada libre de […]
Roche presenta datos de los estudios pivotantes del Risdiplam: FIREFISH y SUNFISH.
COMUNICADO DE PRENSA. Basilea, 7 de mayo 2019 Traducción al castellano del comunicado original realizada por FundAME Ir al comunicado original Roche presenta datos de los estudios pivotantes del Risdiplam: FIREFISH y SUNFISH en la atrofia muscular espinal en la Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología del 2019. • En la primera […]
Scholar Rock anuncia el inicio de su ensayo clínico en fase 2 con SRK-015 para la Atrofia Muscular Espinal (AME)
Traducción de la nota de prensa original ofrecida por FundAME • Comienza el ensayo clínico en fase 2 denominado TOPAZ, que busca la dosificación óptima en pacientes afectados de AME tipos 2 y 3 con SRK-015. • Los datos preliminares de PK / PD para un subconjunto de pacientes se pronostican para finales de […]
TRATAMIENTO CON NUSINERSEN A LARGO PLAZO EN LOS NIÑOS CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL DE INICIO TARDÍO
El 24 de abril del presente año, en la prestigiosa revista Neurology se publicaron los resultados del tratamiento con Nusinersen a largo plazo en niños con atrofia muscular espinal de inicio tardío. Título original: “Nusinersen in later-onset spinal muscular atrophy. Long-term results from the phase 1/2 studies” de Basil T. Darras y colaboradores. […]