| id | ESTADO | NOMBRE ENSAYO | FARMACÉUTICA | COMPUESTO | OBJETIVO | POBLACIÓN | EN ESPAÑA | FUERA DE ESPAÑA | PARTICIPACION | DATOS | ENLACES |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 62 | ENSAYOS ABIERTOS A RECLUTAMIENTO A PACIENTES O MUY PRÓXIMO A ABRIRSE | OPAL | SCHOLAR ROCK | APITEGROMAB | Valorar seguridad, eficacia, farmacocinética y farmacodinámica | Menores de 2 años que estén recibiendo tratamiento con terapia génica, nusinersen o risdiplam | Sí | SI: SPINRAZA® RISDIPLAM® ZOLGENSMA® | |||
| 60 | ENSAYOS ABIERTOS A RECLUTAMIENTO A PACIENTES O MUY PRÓXIMO A ABRIRSE | Pierre | Alcyone Therapeutics | Sistema ThecaFlex DRx™ | Valorar la eficacia del sistema ThecaFlex DRx™ en la administración de nusinersen en personas con atrofia muscular espinal | Personas con AME mayores de 3 años que estén recibiendo o recibirán tratamiento con nusinersen | -Hospital Universitario y Policlínico la Fe de Valencia | Sí | SI: SPINRAZA® RISDIPLAM® | https://clinicaltrials.gov/study/NCT05866419?cond=spinal%20muscular%20atrophy&term=pierre&rank=2 |
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| 59 | ENSAYOS EN CURSO O FINALIZADOS. RECLUTAMIENTO CERRADO A PACIENTES | ONWARD | BIOGEN | SPINRAZA® | Estudio de extensión para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de nusinersen a dosis más altas | Personas que participaron en el ensayo clínico de Biogen 232SM203 | - Hospital Sant Joan de Déu Barcelona - Hospital U. La Fe, Valencia - Hospital Universitario La Paz, Madrid |
Sí | |||
| 58 | ENSAYOS EN CURSO O FINALIZADOS. RECLUTAMIENTO CERRADO A PACIENTES | ONYX | SCHOLAR ROCK | APITEGROMAB | Estudio de extensión que evaluará la seguridad y eficacia a largo plazo de Apitegromab | Personas con AME tipo 2 y 3 que hayan completado TOPAZ o SAPPHIRE. | -Hospital Universitario y Policlínico la Fe de Valencia -Hospital Sant Joan de Déu | SI | SI: SPINRAZA® RISDIPLAM® ZOLGENSMA® | ||
| 57 | ENSAYO FINALIZADO | MANATEE 2ª P | ROCHE | EVRISDY® | Confirmar la eficacia y seguridad del tratamiento | Personas entre 2 y 25 años con capacidad de caminar | Por confirmar | Por confirmar | SI: SPINRAZA® RISDIPLAM® ZOLGENSMA® | Segunda parte del ensayo MANATEE | https://www.fundame.net/nicio-en-espana-ensayo-clinico-manatee-ame/ |
| 56 | ENSAYOS FINALIZADOS | SCSinSMA | Universidad de Pittsburgh | Estimulación medular | Confirmar que la estimulación medular aumenta fuerza muscular en los miembros superiores y mejora motora | Personas entre 16 y 64 años con AME II, III y IV que puedan permanecer sentados de forma independiente | No |
En la Universidad de Pittsburgh (EEUU) | |||
| 55 | ENSAYOS FINALIZADOS | SCSinSMA | Universidad de Pittsburgh | Estimulación medular | Confirmar que la estimulación medular aumenta fuerza muscular en la cadera y mejora control motor | Personas entre 16 y 64 años con AME II, III y IV que puedan permanecer de pie de forma independiente | No | En la Universidad de Pittsburgh (EEUU) | https://clinicaltrials.gov/study/NCT05430113?cond=spinal%20muscular%20atrophy&term=scs&rank=1 |
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| 54 | ENSAYOS EN CURSO O FINALIZADOS. RECLUTAMIENTO CERRADO A PACIENTES | SYNAPSE SMA | NMD PHARMA | NMD670 | Evaluar los cambios en la fuerza y función musculares tras la administración de NMD670 en comparación con placebo | Adultos deambulantes con atrofia espinal muscular de tipo 3 | - Hospital U. Vall d'Hebron. Barcelona - hospital U. y P. La Fe, Valencia -Hospital La Paz, Madrid -Hospital Donostia, País Vasco |
Sí | Un grupo recibirá placebo | https://clinicaltrials.gov/study/NCT05794139?cond=spinal%20muscular%20atrophy&term=nmd&rank=3 |
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| 53 | ENSAYOS ABIERTOS RECLUTAMIENTO A PACIENTES: ABIERTO O MUY PRÓXIMO A ABRIRSE | PIERRE PK | BIOGEN | SPINRAZA | Demostrar la seguridad y eficacia del sistema ThecaFlex DRx™ en la administración de nusinersen | Pacientes con AME de 3 años o mayores con resistencia a la punción lumbar, | -Hospital U. y P. La Fe, Valencia |
Sí | SI: SPINRAZA® | ||
| 52 | ENSAYOS ABIERTOS A RECLUTAMIENTO A PACIENTES O MUY PRÓXIMO A ABRIRSE | BIIB115 | BIOGEN | BIIB115 | Evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética del tratamiento | Población A: Adultos sanos Población B: Niños entre 6 meses y 12 años que han recibido onasemnogene abeparvovec-xii | No |
Sí | ZOLGENSMA® | En el grupo de pacientes sanos, una parte recibirán placebo. En el grupo de personas con AME todos recibirán tratamiento | |
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| 50 | ENSAYOS EN CURSO O FINALIZADOS. RECLUTAMIENTO CERRADO A PACIENTES | TALDEFGROPEB | BIOHAVEN PHARMACEUTICALS, | TALDEFGROPEB | Evaluar la eficacia de taldefgrobep alfa en participantes que ya toman nusinersen, risdiplam o OA | Pacientes con AME 5q entre 4 y 21 años, en tratamiento con nusinersen o risdiplam o que han recibido onasemnogene abeparvovec-xii | -Hospital Materno Infantil del H.U.R. de Málaga -Hospital Universitario La Fe de Valencia -Hospital Sant Joan de Deu -Hospital Universitario de Donosti |
SI: SPINRAZA® RISDIPLAM® ZOLGENSMA® | Un grupo recibirá placebo | https://www.fundame.net/dos-nuevos-ensayos-clinicos-autorizados-en-espana/ |
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| 48 | ENSAYOS FINALIZADOS | MANATEE | ROCHE | RISDIPLAM + RO7204239 | Evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de RO7204239 en combinación con Risdiplam | Personas con AME que caminen de forma independiente (Walkers) entre 2 y 10 años | - Hospital Sant Joan de Déu Barcelona -Hospital Vall dHebron, Barcelona - Hospital U. La Fe, Valencia - Hospital Universitario La Paz, Madrid |
SÍ | SPINRAZA® RISDIPLAM® ZOLGENSMA® | Un grupo recibirá placebo | https://www.fundame.net/nicio-en-espana-ensayo-clinico-manatee-ame/ |
| 47 | ENSAYOS FINALIZADOS | STRENGTH | NOVARTIS | ZOLGENSMA | Evalúa la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de OAV101 administrado intratecalmente | Pacientes con AME entre participantes de 2 a 12 años de edadq ue hayan discontinuado el tratamiento con nusinersen o risdiplam | Hospital Universitario Vall D'Hebron | SI: SPINRAZA® RISDIPLAM® | https://www.fundame.net/dos-nuevos-ensayos-clinicos-autorizados-en-espana/ | ||
| 46 | |||||||||||
| 45 | ENSAYOS FINALIZADOS. | SPR1NT | NOVARTIS | ZOLGENSMA® | Estudiar la seguridad y eficacia de Zolgensma vía intravenosa. | Bebés de hasta 6 semanas presintomáticos con 2 ó 3 copias de SMN2. | Hospital Universitario Vall d´Hebrón | NO | NO | Zolgensma® se comercializó en España en diciembre de 2021 | |
| 44 | ENSAYOS FINALIZADOS. | STRIVE EUROPA | NOVARTIS | ZOLGENSMA® | Estudiar la seguridad y eficacia de Zolgensma vía intravenosa. | AME tipo 1 con 2 copias SMN2, menores de 6 meses. | NO | SI | NO | Zolgensma® se comercializó en España en diciembre de 2021 | |
| 43 | ENSAYOS FINALIZADOS. | STRONG | NOVARTIS | ZOLGENSMA® | Estudiar la seguridad y tolerabilidad de Zolgensma vía punción lumbar. | AME no ambulantes de entre 6 y 60 meses de edad. | NO | NO | NO | Ensayo suspendido | |
| 42 | ENSAYOS FINALIZADOS | SUNFISH | ROCHE | EVRISDY® | Establecer seguridad y eficacia de Risdiplam | AME tipo 2 y 3, de entre 2 y 25 años | -Hospital Universitario Virgen del Rocío -Hospital Universitario Vall de´Hebrón -Hospital Sant Joan de Déu | NO | NO | Risdiplam se encuentra en fase de evaluación y negociación de precio reembolso en España para ser comercializado desde febrero de 2021 | |
| 41 | ENSAYOS FINALIZADOS | FIREFISH | ROCHE | EVRISDY® | Establecer seguridad y eficacia de Risdiplam | AME tipo 1 de entre 1 y 7 meses de edad | Sí, pero NO se reclutaron pacientes | NO | NO | Risdiplam se encuentra en fase de evaluación y negociación de precio reembolso en España para ser comercializado desde febrero de 2021 | |
| 40 | ENSAYOS FINALIZADOS | EMBRACE | BIOGEN | SPINRAZA® | Establecer seguridad y eficacia de nusinersen | AME tipo 1, 2 y 3 | NO | NO | NO | Spinraza® está siendo comercializado en España, con la dosis estudiada en este ensayo desde marzo 2018 | |
| 39 | ENSAYOS FINALIZADOS. | NURTURE | BIOGEN | SPINRAZA® | Establecer seguridad y eficacia de nusinersen | Presintomáticos | NO | NO | NO | Spinraza® está siendo comercializado en España, con la dosis estudiada en este ensayo, desde marzo 2018 | |
| 38 | ENSAYOS FINALIZADOS. | CHERISH | BIOGEN | SPINRAZA® | Establecer seguridad y eficacia de nusinersen | AME tipo 2 de entre 2 y 12 años. | Hospital Sant Joan de Déu. | NO | NO | El ensayo se encuentra en fase de extensión (SHINE). Spinraza® está siendo comercializado en España, con la dosis estudiada en este ensayo, desde marzo 2018 | |
| 37 | ENSAYOS FINALIZADOS. | ENDEAR | BIOGEN | SPINRAZA® | Establecer seguridad y eficacia de nusinersen | AME tipo 1, con hasta 7 meses de edad. | -Hospital Universitario La Paz -Hospital Universitario Vall d´Hebrón | NO | NO | El ensayo se encuentra en fase de extensión (SHINE). Spinraza® está siendo comercializado en España, con la dosis estudiada en este ensayo desde marzo 2018 | |
| 36 | ENSAYOS FINALIZADOS |
TOPAZ | SCHOLAR ROCK | SRK-015 | Estudiar la seguridad y eficacia. | AME tipo 3 ambulantes AME tipo 2 Y 3 NO ambulantes AME tipo 2 de entre 2 y 21 años de edad. | -Hospital Universitario y Policlínico la Fe de Valencia -Hospital Sant Joan de Déu | NO | SI: SPINRAZA® RISDIPLAM® ZOLGENSMA® | Tratamiento en estudio en Fase 2. En 2021 se lanzó la fase 3 | |
| 35 | ENSAYOS FINALIZADOS | AMIFAMPRIDIN | CATALYST PHARMACEUTICALS ,Inc. | FOSFATO DE AMIFAMPRIDIN A | AME tipo 3 de entre 6 a 50 años, ambulantes. | NO | La información oficial orienta a que el ensayo está abierto a reclutar mediante invitación, habiendo participado previamente en otro ensayo. | _ | Finalizado prematuramente | https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03304054 |
|
| 34 | ENSAYOS EN CURSO O FINALIZADOS. RECLUTAMIENTO CERRADO A PACIENTES | SMART | NOVARTIS | ZOLGENSMA® | Establecer seguridad y eficacia en pacientes de mayor peso. | AME de entre 3 meses y 17 años, con entre 8,5 a 21 kg. No tratados o que han descontinuado su tratamiento (Nusinersen o Risdiplam) | NO | NO | SI: SPINRAZA® RISDIPLAM® ZOLGENSMA® | Zolgensma® se comercializó en España en diciembre de 2021 No está actualmente | https://www.fundame.net/se-anuncia-un-nuevo-ensayo-para-establecer-la-seguridad-de-la-terapia-genica-en-pacientes-de-mayor-peso-y-edad https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04851873 |
| 33 | ENSAYOS FINALIZADOS | RAINBOWFISH | ROCHE | RISDIPLAM® | Establecer a eficacia del tratamiento en bebés que aún no han desarrollado sintomatología de AME. | Presintomáticos de hasta 6 semanas | NO | NO | NO | Risdiplam se encuentra en fase de evaluación y negociación de precio reembolso en España para ser comercializado desde febrero de 2021. | https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03779334?term=Rainbowfish&draw=2&rank=1 |
| 32 | ENSAYOS EN CURSO O FINALIZADOS. RECLUTAMIENTO CERRADO A PACIENTES | RESPOND | BIOGEN | SPINRAZA® | Estudiar la evolución clínica de pacientes que han sido tratados previamente con terapia génica. | AME entre 3 y 36 meses previamente tratados con ZOLGENSMA® | -Hospital Vall d´Hebrón -Hospital Universitario La Paz -Hospital Sant Joan de Déu | NO | SI, ZOLGENSMA® | Este ensayo supone la combinación de terapias. | |
| 31 | ENSAYOS FINALIZADOS | DEVOTE | BIOGEN | SPINRAZA® | Establecer la eficacia de nusinersen en dosis más elevadas | PARTE C DEL ENSAYO: AME de cualquier edad, adultos (desde 18 años) ambulantes y tratados con Spinraza. | NO | NO | NO | Nusinersen (Spinraza)® está siendo comercializado en España desde marzo 2018 pero en dosis inferiores a las propuestas en el ensayo. | https://www.fundame.net/investigacion-ame/ultimas-noticias/502-biogen-desarrollara-un-nuevo-ensayo-cli-nico-para-evaluar-dosis-ma-s-elevadas-de-spinraza-nusinersen-y-otros-datos-adicionales-en-un-amplio-rango-de-pacientes-afectados-por-ame.html https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04089566 |
| 30 | ENSAYOS FINALIZADOS | DEVOTE | BIOGEN | SPINRAZA® | Establecer la eficacia de nusinersen en dosis más elevadas | PARTE B DEL ENSAYO: AME tipo 1 de entre 1 semana y 7 meses. AME tipo 2, de entre 2 y 10 años | -Hospital Universitario La Paz -Hospital Universitari i Politecnic La Fe | NO | NO | Nusinersen (Spinraza)® está siendo comercializado en España desde marzo 2018 pero en dosis inferiores a las propuestas en el ensayo. | https://www.fundame.net/investigacion-ame/ultimas-noticias/502-biogen-desarrollara-un-nuevo-ensayo-cli-nico-para-evaluar-dosis-ma-s-elevadas-de-spinraza-nusinersen-y-otros-datos-adicionales-en-un-amplio-rango-de-pacientes-afectados-por-ame.html https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04089566 |
| 29 | ENSAYOS FINALIZADOS | DEVOTE | BIOGEN | SPINRAZA® | Establecer la eficacia de nusinersen en dosis más elevadas | PARTE A DEL ENSAYO: AME tipo 2 de entre 2 y 15 años. | -Hospital Universitari Vall d'Hebron -Hospital Sant Joan de Déu | NO | NO | Nusinersen (Spinraza)® está siendo comercializado en España desde marzo 2018 pero en dosis inferiores a las propuestas en el ensayo. | https://www.fundame.net/biogen-desarrollara-un-nuevo-ensayo-clinico-para-evaluar-dosis-mas-elevadas-de-spinraza-nusinersen-y-otros-datos-adicionales-en-un-amplio-rango-de-pacientes-afectados-por-ame/ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04089566 |
| 28 | ENSAYOS EN CURSO O FINALIZADOS. RECLUTAMIENTO CERRADO A PACIENTES | SAPPHIRE | SCHOLAR ROCK | APITEGROMAB | Evaluar la eficacia de Apitegromab combinado con Nusinersen (Spinraza) o Evrysdi (Risdiplam) | Pacientes con AME entre 2 y 21 años con AME tipo 2 y 3 que no puedan caminar de forma independiente. | - Hospital Universitario La Fe de Valencia - Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona. |
Sí, EEUU y Europa | SI: SPINRAZA® RISDIPLAM® | Se espera que los primeros pacientes sean reclutados próximamente | https://www.fundame.net/ensayo-clinico-sapphire-de-scholar-rock/ |
| 27 | ENSAYOS FINALIZADOS. | MANATEE | ROCHE | GYM329 | Evaluar la eficacia del tratamiento combinado de Evrysdi (Risdiplam) con una terapia muscular y en qué dosis | Niños entre 2 y 10 años con AME que puedan caminar de forma independiente | No en la primera Fase Se desconoce en la segunda fase | Bélgica, Alemania, Italia, Polonia, Holanda, Gran Bretaña y EEUU | SI: SPINRAZA® RISDIPLAM® ZOLGENSMA® | Se espera que los primeros pacientes sean reclutados próximamente | https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05115110?recrs=b&cond=SMA&age=0&draw=2&rank=2#contacts |
| 26 | ENSAYOS FINALIZADOS | TOPAZ | SCHOLAR ROCK | APITEGROMAB | Evaluar la eficacia de Apitegromab | AME tipos 2,3 no ambulantes | Sí, ubicaciones por confirmar | Se desconoce por el momento. | SI: SPINRAZA® RISDIPLAM® ZOLGENSMA® | Se espera que los primeros pacientes sean reclutados próximamente | |
| 25 | ENSAYOS ABIERTOS RECLUTAMIENTO A PACIENTES: ABIERTO O MUY PRÓXIMO A ABRIRSE | ASCEND | BIOGEN | SPINRAZA® | Evaluar la eficacia de Nusinersen en dosis más altas (las aplicadas en ensayo DEVOTE) en pacientes previamente tratados con Risdiplam. | AME tipos 2,3 no ambulantes, de entre 5 y 39 años, previamente tratados con Risdiplam. | - Hospital U. Sant Joan de Déu, Barcelona - Hospital Universitario y Politécnico La Fe, Valencia |
Se desconoce por el momento. | SI: SPINRAZA® RISDIPLAM® ZOLGENSMA® | Se espera que los primeros pacientes sean reclutados próximamente | |
| 24 | ENSAYOS EN CURSO O FINALIZADOS. RECLUTAMIENTO CERRADO A PACIENTES | STEER | NOVARTIS | ZOLGENSMA® | Evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Zolgensma a través de punción lumbar. | Niños entre 2 y 10 años con AME que puedan caminar de forma independiente | Se desconocen las ubicaciones por el momento, no obstante, y por motivos éticos, no se espera que el ensayo pueda desarrollarse en España (ver DATOS DE INTERÉS) | Se desconoce por el momento. | NO | El ensayo cuenta con un grupo placebo (pacientes que NO recibe terapia) durante las 52 semanas de duración del ensayo. | |
| NOMBRE ENSAYO | FARMACÉUTICA | COMPUESTO |
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