| id | ESTADO | NOMBRE ENSAYO | FARMACÉUTICA | COMPUESTO | OBJETIVO | POBLACIÓN | EN ESPAÑA | FUERA DE ESPAÑA | PARTICIPACION | DATOS | ENLACES |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 2 | ENSAYOS DE PRÓXIMA APERTURA RECLUTAMIENTO A PACIENTES: PENDIENTE DE EMPEZAR | STEER | NOVARTIS | ZOLGENSMA® | Evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Zolgensma a través de punción lumbar. | Niños entre 2 y 10 años con AME que puedan caminar de forma independiente | Se desconocen las ubicaciones por el momento, no obstante, y por motivos éticos, no se espera que el ensayo pueda desarrollarse en España (ver DATOS DE INTERÉS) | Se desconoce por el momento. | NO | El ensayo cuenta con un grupo placebo (pacientes que NO recibe terapia) durante las 52 semanas de duración del ensayo. | https://www.fundame.net/investigacion-ame/ultimas-noticias/561-nuevo-ensayo-clinico-ame-novartis.html https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05089656 |
| 3 | ENSAYOS DE PRÓXIMA APERTURA RECLUTAMIENTO A PACIENTES: PENDIENTE DE EMPEZAR | ASCEND | BIOGEN | SPINRAZA® | Evaluar la eficacia de Nusinersen en dosis más altas (las aplicadas en ensayo DEVOTE) en pacientes previamente tratados con Risdiplam. | AME tipos 2,3 no ambulantes, de entre 5 y 39 años, previamente tratados con Risdiplam. | Se desconoce por el momento. | Se desconoce por el momento. | SI: SPINRAZA® RISDIPLAM® ZOLGENSMA® | Se espera que los primeros pacientes sean reclutados próximamente | https://www.fundame.net/investigacion-ame/ultimas-noticias/565-ensayo-ascend-ame.html https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05067790 |
| 4 | ENSAYOS DE PRÓXIMA APERTURA RECLUTAMIENTO A PACIENTES: PENDIENTE DE EMPEZAR | TOPAZ | SCHOLAR ROCK | APITEGROMAB | Evaluar la eficacia de Apitegromab | AME tipos 2,3 no ambulantes | Sí, ubicaciones por confirmar | Se desconoce por el momento. | SI: SPINRAZA® RISDIPLAM® ZOLGENSMA® | Se espera que los primeros pacientes sean reclutados próximamente | https://www.fundame.net/investigacion-ame/ultimas-noticias/567-ensayo-clinico-topaz-scholar-rock.html |
| 5 | ENSAYOS DE PRÓXIMA APERTURA RECLUTAMIENTO A PACIENTES: PENDIENTE DE EMPEZAR | MANATEE | ROCHE | GYM329 | Evaluar la eficacia del tratamiento combinado de Evrysdi (Risdiplam) con una terapia muscular y en qué dosis | Niños entre 2 y 10 años con AME que puedan caminar de forma independiente | No en la primera Fase Se desconoce en la segunda fase | Bélgica, Alemania, Italia, Polonia, Holanda, Gran Bretaña y EEUU | SI: SPINRAZA® RISDIPLAM® ZOLGENSMA® | Se espera que los primeros pacientes sean reclutados próximamente | https://www.fundame.net/investigacion-ame/ultimas-noticias/573-ensayo-clinico-manatee-roche.html https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05115110?recrs=b&cond=SMA&age=0&draw=2&rank=2#contacts |
| 6 | ENSAYOS DE PRÓXIMA APERTURA RECLUTAMIENTO A PACIENTES: PENDIENTE DE EMPEZAR | SAPPHIRE | SCHOLAR ROCK | APITEGROMAB | Evaluar la eficacia de Apitegromab combinado con Nusinersen (Spinraza) o Evrysdi (Risdiplam) | Pacientes con AME entre 2 y 21 años con AME tipo 2 y 3 que no puedan caminar de forma independiente. | Sí, ubicaciones por confirmar | Sí, ubicaciones por confirmar | SI: SPINRAZA® RISDIPLAM® ZOLGENSMA® | Se espera que los primeros pacientes sean reclutados próximamente | https://www.fundame.net/investigacion-ame/ultimas-noticias/581-ensayo-clinico-sapphire-scholar-rock.html |
| 7 | ENSAYOS ABIERTOS RECLUTAMIENTO A PACIENTES: ABIERTO O MUY PRÓXIMO A ABRIRSE. | DEVOTE | BIOEN | SPINAZA® | Establecer la eficacia de nusinersen en dosis más elevadas | PARTE A DEL ENSAYO: AME tipo 2 de entre 2 y 15 años. | -Hospital Universitari Vall d'Hebron -Hospital Sant Joan de Déu | NO | NO | Nusinersen (Spinraza)® está siendo comercializado en España desde marzo 2018 pero en dosis inferiores a las propuestas en el ensayo. | https://www.fundame.net/investigacion-ame/ultimas-noticias/502-biogen-desarrollara-un-nuevo-ensayo-cli-nico-para-evaluar-dosis-ma-s-elevadas-de-spinraza-nusinersen-y-otros-datos-adicionales-en-un-amplio-rango-de-pacientes-afectados-por-ame.html https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04089566 |
| 8 | ENSAYOS ABIERTOS RECLUTAMIENTO A PACIENTES: ABIERTO O MUY PRÓXIMO A ABRIRSE. | DEVOTE | BIOEN | SPINAZA® | Establecer la eficacia de nusinersen en dosis más elevadas | PARTE B DEL ENSAYO: AME tipo 1 de entre 1 semana y 7 meses. AME tipo 2, de entre 2 y 10 años | -Hospital Universitario La Paz -Hospital Universitari i Politecnic La Fe | NO | NO | Nusinersen (Spinraza)® está siendo comercializado en España desde marzo 2018 pero en dosis inferiores a las propuestas en el ensayo. | https://www.fundame.net/investigacion-ame/ultimas-noticias/502-biogen-desarrollara-un-nuevo-ensayo-cli-nico-para-evaluar-dosis-ma-s-elevadas-de-spinraza-nusinersen-y-otros-datos-adicionales-en-un-amplio-rango-de-pacientes-afectados-por-ame.html https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04089566 |
| 9 | ENSAYOS ABIERTOS RECLUTAMIENTO A PACIENTES: ABIERTO O MUY PRÓXIMO A ABRIRSE. | DEVOTE | BIOEN | SPINAZA® | Establecer la eficacia de nusinersen en dosis más elevadas | PARTE C DEL ENSAYO: AME de cualquier edad, adultos (desde 18 años) ambulantes y tratados con Spinraza. | NO | NO | NO | Nusinersen (Spinraza)® está siendo comercializado en España desde marzo 2018 pero en dosis inferiores a las propuestas en el ensayo. | https://www.fundame.net/investigacion-ame/ultimas-noticias/502-biogen-desarrollara-un-nuevo-ensayo-cli-nico-para-evaluar-dosis-ma-s-elevadas-de-spinraza-nusinersen-y-otros-datos-adicionales-en-un-amplio-rango-de-pacientes-afectados-por-ame.html https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04089566 |
| 10 | ENSAYOS ABIERTOS RECLUTAMIENTO A PACIENTES: ABIERTO O MUY PRÓXIMO A ABRIRSE. | RESPOND | BIOGEN | SPINRAZA® | Estudiar la evolución clínica de pacientes que han sido tratados previamente con terapia génica. | AME entre 3 y 36 meses previamente tratados con ZOLGENSMA® | -Hospital Vall d´Hebrón -Hospital Universitario La Paz -Hospital Sant Joan de Déu | NO | SI, ZOLGENSMA® | Este ensayo supone la combinación de terapias. | https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04488133 |
| 11 | ENSAYOS ABIERTOS RECLUTAMIENTO A PACIENTES: ABIERTO O MUY PRÓXIMO A ABRIRSE. | RAINBOWFISH | ROCHE | RISDIPLAM® | Establecer a eficacia del tratamiento en bebés que aún no han desarrollado sintomatología de AME. | Presintomáticos de hasta 6 semanas | NO | NO | NO | Risdiplam se encuentra en fase de evaluación y negociación de precio reembolso en España para ser comercializado desde febrero de 2021. | https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03779334?term=Rainbowfish&draw=2&rank=1 |
| NOMBRE ENSAYO | FARMACÉUTICA | COMPUESTO |
