| id | ESTADO | NOMBRE ENSAYO | FARMACÉUTICA | COMPUESTO | OBJETIVO | POBLACIÓN | EN ESPAÑA | FUERA DE ESPAÑA | PARTICIPACION | DATOS | ENLACES |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 51 | |||||||||||
| 50 | ENSAYOS ABIERTOS RECLUTAMIENTO A PACIENTES: ABIERTO O MUY PRÓXIMO A ABRIRSE | TALDEFGROPEB | BIOHAVEN PHARMACEUTICALS, | TALDEFGROPEB | Evaluar la eficacia de taldefgrobep alfa en participantes que ya toman nusinersen, risdiplam o OA | Pacientes con AME 5q entre 4 y 21 años, en tratamiento con nusinersen o risdiplam o que han recibido onasemnogene abeparvovec-xii | -Hospital Materno Infantil del H.U.R. de Málaga -Hospital Universitario La Fe de Valencia -Hospital Sant Joan de Deu -Hospital Universitario de Donosti |
SI: SPINRAZA® RISDIPLAM® ZOLGENSMA® | Un grupo recibirá placebo | https://www.fundame.net/dos-nuevos-ensayos-clinicos-autorizados-en-espana/ |
|
| 48 | ABIERTO RECLUTAMIENTO A PACIENTES O MUY PRÓXIMO A ABRIRSE | MANATEE | ROCHE | RISDIPLAM + RO7204239 | Evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de RO7204239 en combinación con Risdiplam | Personas con AME que caminen de forma independiente (Walkers) entre 2 y 10 años | Hospital Sant Joan de Déu | SÍ | SPINRAZA® RISDIPLAM® ZOLGENSMA® | Un grupo recibirá placebo | https://www.fundame.net/nicio-en-espana-ensayo-clinico-manatee-ame/ |
| 47 | ENSAYOS ABIERTOS RECLUTAMIENTO A PACIENTES: ABIERTO O MUY PRÓXIMO A ABRIRSE | OAV101 | NOVARTIS | OAV101 | Evalúa la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de OAV101 administrado intratecalmente | Pacientes con AME entre participantes de 2 a 12 años de edadq ue hayan discontinuado el tratamiento con nusinersen o risdiplam | Hospital Universitario Vall D'Hebron | SI: SPINRAZA® RISDIPLAM® | https://www.fundame.net/dos-nuevos-ensayos-clinicos-autorizados-en-espana/ | ||
| 46 | |||||||||||
| 45 | ENSAYOS EN CURSO O FINALIZADOS. RECLUTAMIENTO CERRADO A PACIENTES | SPR1NT | NOVARTIS | ZOLGENSMA® | Estudiar la seguridad y eficacia de Zolgensma vía intravenosa. | Bebés de hasta 6 semanas presintomáticos con 2 ó 3 copias de SMN2. | Hospital Universitario Vall d´Hebrón | NO | NO | Zolgensma® se comercializó en España en diciembre de 2021 | https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03505099 |
| 44 | ENSAYOS EN CURSO O FINALIZADOS. RECLUTAMIENTO CERRADO A PACIENTES | STRIVE EUROPA | NOVARTIS | ZOLGENSMA® | Estudiar la seguridad y eficacia de Zolgensma vía intravenosa. | AME tipo 1 con 2 copias SMN2, menores de 6 meses. | NO | SI | NO | Zolgensma® se comercializó en España en diciembre de 2021 | https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03461289 |
| 43 | ENSAYOS EN CURSO O FINALIZADOS. RECLUTAMIENTO CERRADO A PACIENTES | STRONG | NOVARTIS | ZOLGENSMA® | Estudiar la seguridad y tolerabilidad de Zolgensma vía punción lumbar. | AME no ambulantes de entre 6 y 60 meses de edad. | NO | NO | NO | Ensayo suspendido | https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03381729 |
| 42 | ENSAYOS EN CURSO O FINALIZADOS. RECLUTAMIENTO CERRADO A PACIENTES | SUNFISH | ROCHE | EVRISDY® | Establecer seguridad y eficacia de Risdiplam | AME tipo 2 y 3, de entre 2 y 25 años | -Hospital Universitario Virgen del Rocío -Hospital Universitario Vall de´Hebrón -Hospital Sant Joan de Déu | NO | NO | Risdiplam se encuentra en fase de evaluación y negociación de precio reembolso en España para ser comercializado desde febrero de 2021 | https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02908685 |
| 41 | ENSAYOS EN CURSO O FINALIZADOS. RECLUTAMIENTO CERRADO A PACIENTES | FIREFISH | ROCHE | EVRISDY® | Establecer seguridad y eficacia de Risdiplam | AME tipo 1 de entre 1 y 7 meses de edad | Sí, pero NO se reclutaron pacientes | NO | NO | Risdiplam se encuentra en fase de evaluación y negociación de precio reembolso en España para ser comercializado desde febrero de 2021 | https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02913482 |
| NOMBRE ENSAYO | FARMACÉUTICA | COMPUESTO |
