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Scholar Rock informa datos farmacocinéticos y farmacodinámicos preliminares del ensayo en fase 2 del SRK-015 TOPAZ para el tratamiento de pacientes con atrofia muscular espinal (AME)

Scholar Rock informa datos farmacocinéticos y farmacodinámicos preliminares del ensayo en fase 2 del SRK-015 TOPAZ para el tratamiento de pacientes con atrofia muscular espinal (AME)   19 de noviembre de 2019. Los resultados del biomarcador confirman la presencia de miostatina latente en pacien…

EL ENSAYO PIVOTAL SUNFISH CON RISDIPLAM CUMPLE SU OBJETIVO PRIMARIO EN PERSONAS CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL (AME) TIPO 2 O 3

· El estudio demostró mejoras estadísticamente significativas en la población general del estudio con AME tipo 2 ó 3 · No se han observado resultados de seguridad relacionados con el tratamiento que lleven a la retirada de risdiplam en los ensayos realizados hasta la fecha · Los datos se compartir…

Anuncio de actualización del ensayo intratecal AVXS-101

Noticia original publicada en https://www.globenewswire.com/news-release/2019/10/30/1937566/0/en/Novartis-announces-AVXS-101-intrathecal-study-update.html A continuación, traducción de la noticia original realizada por FundAME: 31 de Octubre de 2019.- La FDA ha suspendido parcialmente los ensayos…

BIOGEN ACTUALIZA INFORMACIÓN ACERCA DEL ENSAYO NURTURE CON PACIENTES PRESINTOMÁTICOS DIAGNOSTICADOS DE ATROFIA MUSCULAR ESPINAL.

Traducción realiazada por FundAME de la circular remitida por la compañía. 2 de septiembre de 2019   Estimados miembros del Comité de SMA Europe,   En respuesta a su solicitud de información relativa a los ensayos en marcha de Biogen para la Atrofia Muscular Espinal (AME), estamos complacidos de com…

BIOGEN INFORMA SOBRE EL ESTADO DE ACCESOS A TRATAMIENTO CON SPINRAZA (nusinersen)

Traducción de la circular que recibe SMA Europe al respecto:  9 de Septiembre de 2019   Estimados miembros del Consejo de SMA Europe,   Como respuesta su solicitud de información, a continuación les remitimos una actualización sobre el acceso a SPINRAZA (nusinersen) en Europa.   Acceso a tratamiento…

Tolerabilidad y eficacia del salbutamol en pacientes con atrofia muscular espinal tipo II, A.L. Frongia et al., Neuromuscular Disorders 29 (2019)

Salbutamol tolerability and efficacy in patients with spinal muscular atrophy type II, Frongia AL, Natera-de Benito D, Ortez C, Alarcón M, Borrás A, Medina J, Vigo M, Padrós N, Moya O, Armas J, Carrera-García L, Expósito-Escudero J, Cuadras D, Bernal S, Martorell L, Colomer J, Nascimento A. Neuromus…

Compromiso cerebral severo en la AME 5q Tipo 0, Rodrigo H. Mendonça y col., Ann Neurol. 2019 13 Jul. doi: 10.1002/ana.25549

Severe Brain Involvement in 5q Spinal Muscular Atrophy Type 0, Mendonça RH, Rocha AJ, Lozano-Arango A, Diaz AB, Castiglioni C, Silva AMS, Reed UC, Kulikowski L, Paramonov I, Cuscó I, Tizzano EF, Zanoteli E. Ann Neurol. 2019 Sep;86(3):458-462. doi: 10.1002/ana.25549. Epub 2019 Jul 24.   La AME tipo 0…

BIOGEN DESARROLLARÁ UN NUEVO ENSAYO CLÍNICO PARA EVALUAR DOSIS MÁS ELEVADAS DE SPINRAZA® (NUSINERSEN) Y OTROS DATOS ADICIONALES EN UN AMPLIO RANGO DE PACIENTES AFECTADOS POR AME

Noticia original publicada en http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-advances-spinal-muscular-atrophy-sma-clinical-research   A continuación, traducción de la noticia original realizada por FundAME: 18 de Septiembre de 2019 DEVOTE será un ensayo clínico para valora…

Curso natural de la escoliosis y el riesgo de cirugía en la atrofia muscular espinal, Camiel A. Wijngaarde et al., Neurology, 2019

Natural course of scoliosis and lifetime risk of scoliosis surgery in spinal muscular atrophy, Camiel A. Wijngaarde,MD, Rob C. Brink, MD, Floor A.S. de Kort, et al., Neurology 2019;93:1-10. doi:10.1212/WNL.0000000000007742   La escoliosis es una de las complicaciones más importantes en la AME, que s…

Problemas en la precisión de los datos de la terapia génica aprobada recientemente en EEUU Zolgensma®

Resumen realizado por FundAME de los comunicados de la FDA, AveXis y Novartis La agencia de alimentos y medicamentos estadounidense (FDA, de sus siglas en inglés) revela un problema en el manejo de información por parte de Novartis que afecta la precisión de ciertos datos. Según la FDA Novartis no…

20 Jornadas de

FAMILIAS

Hotel Ilunion Pío XII (Madrid),
18 y 19 de septiembre.

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diagnosticado

Después de tantas dudas, ya tenéis el diagnóstico de AME y os sentís asustados, desorientados… queréis saberlo todo, conocer las mejores opciones. No estáis solos, en FundAME os informaremos, apoyaremos y acompañaremos paso a paso en este nuevo camino.