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Tolerabilidad y eficacia del salbutamol en pacientes con atrofia muscular espinal tipo II, A.L. Frongia et al., Neuromuscular Disorders 29 (2019)

Salbutamol tolerability and efficacy in patients with spinal muscular atrophy type II, Frongia AL, Natera-de Benito D, Ortez C, Alarcón M, Borrás A, Medina J, Vigo M, Padrós N, Moya O, Armas J, Carrera-García L, Expósito-Escudero J, Cuadras D, Bernal S, Martorell L, Colomer J, Nascimento A. Neuromuscul Disord. 2019 Jul;29(7):517-524. doi: 10.1016/j.nmd.2019.04.003. Epub 2019 Apr 18.
 
A pesar de la ausencia de ensayos clínicos aleatorizados, controlados con placebo, el salbutamol se ha usado durante años en el tratamiento de los pacientes con AME. Además del efecto beneficioso sobre el músculo esquelético y de su efecto sobre la unión neuromuscular, se ha referido en varios estudios diferentes que el salbutamol incrementa los niveles de proteína SMN en los fibroblastos.
 
En este trabajo del hospital universitario Sant Joan de Déu de Barcelona se describe la respuesta al salbutamol oral en 48 pacientes con AME tipo II que no estaban recibiendo ningún otro tratamiento.  
 
Se valoraron de manera prospectiva las funciones motoras a los 18 meses del tratamiento y se compararon con la historia natural.
 
La función motora se evaluó utilizando la escala motora funcional de Hammersmith expandida  (HFMSE), la escala Escala Revisada de Extremidades Superiores (Revised Upper Limb Module – RULM), y la escala de Egen Klassifikation 2 (EK2).
 
Se valoraron además otros aspectos como la fatiga, síntomas respiratorios (dificultad para toser / eliminar secreciones pulmonares, infecciones respiratorias, dificultades para respirar), dificultades para comer, problemas para dormir, dificultades en las transferencias silla de ruedas – cama – inodoro. También tomaron en cuenta otras variables como el peso, las variaciones en el ángulo de Cobb, las hospitalizaciones y las intervenciones quirúrgicas.
 
La dosis de salbutamol oral se fue incrementado progresivamente durante cinco semanas hasta la dosis diaria deseada de 6 mg / día (2 mg tres veces al día).
 
La edad media al inicio del tratamiento fue de 10,1 años con un intervalo entre 2 y 21,4 años. Trece niños tenían <6 años y 35 pacientes tenían ≥ 6 años.
 
Se informó de efectos adversos en el 38,3% de los pacientes, siendo la taquicardia y el temblor en las manos los más frecuentes. Estos, desaparecieron a los pocos meses del tratamiento, no requiriendo reajustar la dosis. Solo 2 pacientes suspendieron el tratamiento por los efectos secundarios. No se reportó ningún evento serio.  Se retiraron 6 pacientes de manera prematura, por falta de percepción de respuesta.
 
A pesar de no contar con un grupo control, este estudio probablemente sea el que, de manera prospectiva, cuenta con un mayor número de pacientes y con un seguimiento a más largo plazo, de los se han realizado hasta el momento para valorar el efecto del salbutamol.
 
Observaron un efecto beneficioso en las escalas funcionales, sobre todo en los niños menores de 6 años, especialmente en la HFMSE durante los primeros 6 meses de tratamiento (+ 4,35 puntos). La puntuación en la escala RULM mostró mejores resultados al mes 18, sugiriendo que el beneficio en las extremidades superiores es más sostenido con el tiempo.
 
Los mejores resultados se observaron en los niños menores de 6 años. Sin embargo, esta conclusión debe considerarse con precaución, ya que los niños con AME pueden experimentar mejoras en la función motora durante sus primeros años de vida.
 
La mayoría de los pacientes y de las familias de todas las edades refirieron algún tipo de efecto positivo subjetivo asociado con el tratamiento, consistente con los beneficios clínicos observados.
 
Los autores concluyen que los resultados del presente estudio, consistentes con los obtenidos en estudios previos, sugieren que la administración oral de salbutamol podría ser útil en el mantenimiento de la función motora en los pacientes con AME tipo II.

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