LA FDA CONCEDE LA REVISIÓN PRIORITARIA A RISDIPLAM PARA EL TRATAMIENTO DE LA ATROFIA MUSCULAR ESPINAL (AME)
LA FDA CONCEDE LA REVISIÓN PRIORITARIA A RISDIPLAM PARA EL TRATAMIENTO DE LA ATROFIA MUSCULAR ESPINAL (AME) La documentación presentada para solicitar su aprobación incluye datos de 12 meses de los ensayos fundamentales FIREFISH y SUNFISH en una amplia población de personas que viven con los tipos 1, 2 o 3 de AME Basilea, 26 […]
Scholar Rock informa datos farmacocinéticos y farmacodinámicos preliminares del ensayo en fase 2 del SRK-015 TOPAZ para el tratamiento de pacientes con atrofia muscular espinal (AME)
Scholar Rock informa datos farmacocinéticos y farmacodinámicos preliminares del ensayo en fase 2 del SRK-015 TOPAZ para el tratamiento de pacientes con atrofia muscular espinal (AME) 19 de noviembre de 2019. Los resultados del biomarcador confirman la presencia de miostatina latente en pacientes con AME, lo que respalda aún más su relevancia como diana […]
EL ENSAYO PIVOTAL SUNFISH CON RISDIPLAM CUMPLE SU OBJETIVO PRIMARIO EN PERSONAS CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL (AME) TIPO 2 O 3
· El estudio demostró mejoras estadísticamente significativas en la población general del estudio con AME tipo 2 ó 3 · No se han observado resultados de seguridad relacionados con el tratamiento que lleven a la retirada de risdiplam en los ensayos realizados hasta la fecha · Los datos se compartirán con las autoridades sanitarias de […]
Anuncio de actualización del ensayo intratecal AVXS-101
Noticia original publicada en https://www.globenewswire.com/news-release/2019/10/30/1937566/0/en/Novartis-announces-AVXS-101-intrathecal-study-update.html A continuación, traducción de la noticia original realizada por FundAME: 31 de Octubre de 2019.- La FDA ha suspendido parcialmente los ensayos clínicos intratecales para el AVXS-101 en pacientes con AME en base a los hallazgos en un pequeño estudio preclínico en animales. Los eventos adversos que podrían esperarse de […]