Traducción realiazada por FundAME de la circular remitida por la compañía.
2 de septiembre de 2019
Estimados miembros del Comité de SMA Europe,
En respuesta a su solicitud de información relativa a los ensayos en marcha de Biogen para la Atrofia Muscular Espinal (AME), estamos complacidos de compartir con ustedes información relativa a los resultados presentados del ensayo NURTURE. El ensayo NURTURE es un estudio abierto en fase 2, de 25 pacientes presintomáticos diagnosticados de AME y que recibieron su primera dosis antes de las seis semanas de edad.
En el estudio nusinersen se administró a bebés de seis semanas o menores (n=25), en etapa presintomática, diagnosticados genéticamente con AME y desarrollo clínico aparente de Tipo 1 ó 2.
Los resultados actualizados se presentaron en la Conferencia Anual de AME de Cure SMA en Anaheim, California (28 Junio – 1 Julio de 2019) y en el 5º congreso de la Academia Europea de Neurología (EAN) en Oslo, Noruega (29 Junio – 2 Julio, 2019).
Todos los participantes en el ensayo continúan vivos sin necesidad de ventilación permanente, y pueden sentarse independientemente -en comparación con la historia natural de la enfermedad donde ningún paciente AME tipo 1 podría hacerlo y los pacientes AME Tipo 2 necesitarían asistencia-. Por lo general, el estudio demostró que nusinersen fue bien tolerado, sin problemas relativos a seguridad identificados, tras casi cuatro años de tratamiento.
Como el ensayo NURTURE continúa, remarcamos que estos resultados intermedios se añaden al estudio mayor de AME en bebés presintomáticos de 45.1 meses de análisis; nusinersen continúa demostrando su eficacia y seguridad en comparación con la historia natural de la AME. La edad media en el ensayo fue de cerca de tres años, con el 88% de los pacientes del ensayo capaces de caminar de manera independiente, con muchos de ellos lográndolo en la edad habitual para un bebé. Como sabe la comunidad, en la historia natural de la AME los pacientes con AME Tipo 1 o 2 nunca llegan a caminar de manera independiente. Estos nuevos datos muestran cómo lo pacientes tratados con nusinersen mejoraron de manera continuada en la capacidad de sentarse y caminar de manera independiente, y una enorme mayoría de los pacientes alcanzaron hitos motores normales en el tiempo habitual.
Nos gustaría agradecer a las familias AME, cuidadores e investigadores, que continúan ayudándonos a recabar estos datos e informaciones vitales. Nos gustaría también agradecer a SMA Europe su colaboración continuada. Como un equipo, permanecemos comprometidos como socios de esta comunidad y continuaremos disponible proporcionando actualizaciones cuando se soliciten.
Cordialmente,
El equipo Biogen SMA
FundAME – Fundación Atrofia Muscular Espinal. CIF: G- 99075087 C/ Calle Antonio Miró Valverde nº 7. Madrid 28055.
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