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LA FDA CONCEDE LA REVISIÓN PRIORITARIA A RISDIPLAM PARA EL TRATAMIENTO DE LA ATROFIA MUSCULAR ESPINAL (AME)

LA FDA CONCEDE LA REVISIÓN PRIORITARIA A RISDIPLAM PARA EL TRATAMIENTO DE LA ATROFIA MUSCULAR ESPINAL (AME) La documentación presentada para solicitar su aprobación incluye datos de 12 meses de los ensayos fundamentales FIREFISH y SUNFISH en una amplia población de personas que viven con los tipos…

Scholar Rock informa datos farmacocinéticos y farmacodinámicos preliminares del ensayo en fase 2 del SRK-015 TOPAZ para el tratamiento de pacientes con atrofia muscular espinal (AME)

Scholar Rock informa datos farmacocinéticos y farmacodinámicos preliminares del ensayo en fase 2 del SRK-015 TOPAZ para el tratamiento de pacientes con atrofia muscular espinal (AME)   19 de noviembre de 2019. Los resultados del biomarcador confirman la presencia de miostatina latente en pacien…

EL ENSAYO PIVOTAL SUNFISH CON RISDIPLAM CUMPLE SU OBJETIVO PRIMARIO EN PERSONAS CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL (AME) TIPO 2 O 3

· El estudio demostró mejoras estadísticamente significativas en la población general del estudio con AME tipo 2 ó 3 · No se han observado resultados de seguridad relacionados con el tratamiento que lleven a la retirada de risdiplam en los ensayos realizados hasta la fecha · Los datos se compartir…

Anuncio de actualización del ensayo intratecal AVXS-101

Noticia original publicada en https://www.globenewswire.com/news-release/2019/10/30/1937566/0/en/Novartis-announces-AVXS-101-intrathecal-study-update.html A continuación, traducción de la noticia original realizada por FundAME: 31 de Octubre de 2019.- La FDA ha suspendido parcialmente los ensayos…

BIOGEN ACTUALIZA INFORMACIÓN ACERCA DEL ENSAYO NURTURE CON PACIENTES PRESINTOMÁTICOS DIAGNOSTICADOS DE ATROFIA MUSCULAR ESPINAL.

Traducción realiazada por FundAME de la circular remitida por la compañía. 2 de septiembre de 2019   Estimados miembros del Comité de SMA Europe,   En respuesta a su solicitud de información relativa a los ensayos en marcha de Biogen para la Atrofia Muscular Espinal (AME), estamos complacidos de com…

BIOGEN INFORMA SOBRE EL ESTADO DE ACCESOS A TRATAMIENTO CON SPINRAZA (nusinersen)

Traducción de la circular que recibe SMA Europe al respecto:  9 de Septiembre de 2019   Estimados miembros del Consejo de SMA Europe,   Como respuesta su solicitud de información, a continuación les remitimos una actualización sobre el acceso a SPINRAZA (nusinersen) en Europa.   Acceso a tratamiento…

BIOGEN DESARROLLARÁ UN NUEVO ENSAYO CLÍNICO PARA EVALUAR DOSIS MÁS ELEVADAS DE SPINRAZA® (NUSINERSEN) Y OTROS DATOS ADICIONALES EN UN AMPLIO RANGO DE PACIENTES AFECTADOS POR AME

Noticia original publicada en http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-advances-spinal-muscular-atrophy-sma-clinical-research   A continuación, traducción de la noticia original realizada por FundAME: 18 de Septiembre de 2019 DEVOTE será un ensayo clínico para valora…

Problemas en la precisión de los datos de la terapia génica aprobada recientemente en EEUU Zolgensma®

Resumen realizado por FundAME de los comunicados de la FDA, AveXis y Novartis La agencia de alimentos y medicamentos estadounidense (FDA, de sus siglas en inglés) revela un problema en el manejo de información por parte de Novartis que afecta la precisión de ciertos datos. Según la FDA Novartis no…

La Agencia Sanitaria de los EEUU (FDA) aprueba ZOLGENSMA® para niños de hasta dos años afectados por Atrofia Muscular Espinal (AME)

Madrid, 24 de mayo de 2019 Estimados amigos,   Con muchísima emoción os informamos de que en el día de hoy la Agencia Sanitaria de los EEUU (FDA) ha aprobado la comercialización de ZOLGENSMA® en EEUU para los menores de 2 años afectados por AME. Se trata de la primera terapia génica para tratar la A…

AveXis presenta datos sólidos en la AAN que demuestran la eficacia de Zolgensma® en un amplio espectro de pacientes con atrofia muscular espinal (AME)

05 de mayo de 2019   Los datos preliminares informados por primera vez de STRONG en afectados de AME Tipo 2 revelaron unos rápidos incrementos en la función motora e importantes logros con Zolgensma intratecal (onasemnogene abeparvovec-xioi; AVXS-101). Los nuevos datos provisionales de STR1VE en A…

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Madrid, 26 y 27 de septiembre

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