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Para mejorar nuestras vidas y curar la AME

> Ensayos en España

Mejoras en la función motora y mayor supervivencia sin ventilación de los bebés con AME tipo 1 tratados con Risdiplam

Mejoras en la función motora, entre ellas conseguir sentarse sin apoyo durante 5 segundos o más y una mayor tasa de supervivencia sin ventilación permanente, fueron algunos de los esperanzadores hitos publicados recientemente en el The New England Journal of Medicine sobre el estudio Firefish en beb…

Novartis prevé iniciar un nuevo ensayo clínico para AME (STEER) con terapia génica

La compañía farmacéutica Novartis prevé iniciar un nuevo ensayo clínico con terapia génica aplicada de manera intratecal. Este nuevo ensayo clínico de fase 3 (denominado STEER), evaluará la eficacia, seguridad y tolerabilidad de su terapia génica en pacientes afectados de AME tipo 2, que no hayan r…

Risdiplam muestra alentadores resultados en el tratamiento de los bebés con AME presintomáticos

La Dra. María Grazia Cattinari, directora médica de FundAME considera realmente alentadores los resultados del estudio Rainbowfish realizado a bebés con AME presintomáticos, presentados por el Dr. Richard Finkel, en el congreso científico CureSMA, aunque hay que tener en cuenta que el número de caso…

SE ANUNCIA UN NUEVO ENSAYO PARA ESTABLECER LA SEGURIDAD DE LA TERAPIA GÉNICA EN PACIENTES DE MAYOR PESO Y EDAD

La terapia génica Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma©) del laboratorio Novartis Gene Therapies ha sido recomendada en Europa por la EMA (Agencia Europea del Medicamento) para el tratamiento intravenoso en pacientes de hasta 21 kg; sin embargo, se requiere mayor evidencia de la seguridad y eficacia …

Carta a SMA Europe resultados FIREFISH Roche Abril 2021

(Traducción realizada por FundAME) 15 de abril de 2021      Estimados miembros de SMA Europe,     Nos complace compartir nuevos datos de dos años de la parte 2 del estudio FIREFISH, que evalúa Evrysdi™ (risdiplam) en el tratamiento de bebés de 1 a 7 meses de edad en el momento de la inscripción con…

Scholar Rock Anuncia resultados positivos en TOPAZ, el ensayo clínico en fase 2 orientado a pacientes con Atrofia Muscular Espinal (AME) tipos 2 y 3

Scholar Rock la empresa farmacéutica desarrolladora de Apitegromab (SRK-015), presentó el pasado 6 de abril los resultados de 12 meses del ensayo clínico TOPAZ. Este ensayo clínico fase 2, se está llevando a cabo en 16 centros, incluyendo 2 hospitales españoles (Hospital Universitari i Politecnic La…

Scholar Rock anuncia datos provisionales positivos del ensayo TOPAZ Fase 2 de SRK-015 en pacientes con atrofia muscular espinal Tipo 2 y Tipo 3

Madrid, 4 de noviembre de 2020   Estimados amigos,   La compañía biofarmacéutica Scholar Rock publicó los resultados provisionales tras 6 meses de su ensayo clínico TOPAZ con SRK-015 en personas afectadas por atrofia muscular espinal (AME).   El SRK-015 es un inhibidor selectivo de la activaci…

Reclutamiento AME tipo 2

      Les informamos de que el ensayo clínico previsto por ISIS-Biogen con el compuesto SMN-Rx, ha abierto el reclutamiento para niños y niñas afectadas por AME tipo II de entre 2 y 12 años:   Los criterios de inclusión para acceder al mismo son:   Firma y entrega de consentimientos informados por…

Aclaración sobre ensayos en España

rofia muscular espinal hay una serie de ensayos que han superado la fase I en pacientes y se encuentran entre la fase II y III.     ENSAYO ISIS ¡¡Abiertos reclutamientos tipo I y II!!   Concretamente se ha realizado en EEUU un ensayo clínico piloto fase II  en pacientes  AME con un oligonucleotido…

Reclutamiento AME tipo 1

2. Que los síntomas de la AME se apreciaran antes de los 6 meses de vida;3. Que tenga AME por deleción o mutación en SMN1 y dos copias de SMN2. POR FAVOR, QUIEN TENGA UN HIJO EN ESTA SITUACIÓN Y ESTÉ INTERESADO EN PARTICIPAR EN EL ENSAYO, SE PONGA EN CONTACTO CON ALGUNO DE ESTOS CENTROS: Eduardo Ti…

19 Jornadas de

FAMILIAS

Madrid, 26 y 27 de septiembre

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Después de tantas dudas, ya tenéis el diagnóstico de AME y os sentís asustados, desorientados… queréis saberlo todo, conocer las mejores opciones. No estáis solos, en FundAME os informaremos, apoyaremos y acompañaremos paso a paso en este nuevo camino.