Novartis prevé iniciar un nuevo ensayo clínico para AME (STEER) con terapia génica

La compañía farmacéutica Novartis prevé iniciar un nuevo ensayo clínico con terapia génica aplicada de manera intratecal. Este nuevo ensayo clínico de fase 3 (denominado STEER), evaluará la eficacia, seguridad y tolerabilidad de su terapia génica en pacientes afectados de AME tipo 2, que no hayan recibido tratamiento específico para la AME con anterioridad y tengan […]

Es posible contigo. Campaña Mes de Concienciación de la AME

Agosto es el Mes de la Concienciación Mundial de la Atrofia Muscular Espinal (AME) y FundAME lanza su campaña “Es posible” para hacer realidad el sueño de los pacientes con AME y sus familias, encontrar la cura para esta enfermedad hereditaria y poco frecuente que afecta a un bebé entre cada 6.000 y 8.000. Lo que […]

RegistrAME. El Registro Nacional de Pacientes AME de FundAME

Recogida de datos longitudinal de pacientes con Atrofia Muscular Espinal (AME) en España, actualizados semestralmente por los propios pacientes y depurados al 100% por especialistas. Desde 2017 la Fundación Atrofia Muscular Espinal (FundAME) introdujo modificaciones en el registro, garantizando su independencia, la relevancia del paciente a través de su informe genético, la curación de sus […]