La compañía farmacéutica Novartis prevé iniciar un nuevo ensayo clínico con terapia génica aplicada de manera intratecal.
Este nuevo ensayo clínico de fase 3 (denominado STEER), evaluará la eficacia, seguridad y tolerabilidad de su terapia génica en pacientes afectados de AME tipo 2, que no hayan recibido tratamiento específico para la AME con anterioridad y tengan entre 2 y 18 años. Los pacientes elegibles deberán poder sentarse (pero no haber llegado a caminar).
El ensayo, que cuenta con el beneplácito de la FDA, durará 52 semanas y tiene previsto reclutar a más de 100 pacientes. Por el momento la compañía no ha hecho público en qué centros y países, se llevará a cabo el ensayo.
Una potencial limitación para que pueda llevarse a cabo en algunos países como España – que ya cuentan con acceso a tratamiento comercializado para la AME – es que el ensayo tiene grupo placebo (es decir, un grupo de pacientes recibirá de manera simulada la terapia, y estará sin tratamiento las 52 semanas que dura del ensayo).
Os ofrecemos link a la noticia original ofrecida por Novartis, quedando a vuestra disposición para resolveros cualquier tipo de inquietud a través de los medios habituales.
