Neurólogos y otros profesionales sanitarios han enviado cartas al Ministerio de Sanidad para mostrar su preocupación sobre el acceso a los tratamientos de los pacientes con Atrofia Muscular Espinal (AME) y su descontento con el papel al que se les ha relegado de los médicos en la toma de decisiones terapéuticas.
Carta de la Sociedad Española de Neurología Pediátrica (SENEP)
Los expertos clínicos en la Atrofia Muscular Espinal de la SENEP enviaron esta carta para exponer su preocupación y descontento con el papel al que se ha relegado a los clínicos en la toma de decisiones terapéuticas en pacientes con atrofia muscular espinal (AME). En ella, se destaca como, a pesar de las peticiones, el protocolo fármaco-clínico y el IPT de Nusinersen (Spinraza) no se ha actualizado desde 2017.
Los neuropediatras, neurólogos y rehabilitadores expertos en AME publicaron un documento de consenso con las recomendaciones para el tratamiento de los pacientes con atrofia muscular espinal en España, que no ha sido tenido en cuenta.
También muestran su disconformidad con su participación en el Informe de posicionamiento terapéutico de risdiplam (Evrysdi) y destacan que el documento final contiene conceptos que no son respaldados por el grupo de expertos clínicos, y que no estaban incluidos en la versión que ellos habían revisado.
La escasa participación de los clínicos en el proceso de toma de decisiones resulta en una inadecuada interpretación de las evidencias más recientes y, en consecuencia, en una inadecuada valoración de las prioridades y necesidades no cubiertas de los pacientes con AME.
Uno de los puntos más relevantes es la falta de alternativa terapéutica y sin embargo, no se le ha dado el peso necesario. Más del 50% de los pacientes mayores de 15 años actualmente no están recibiendo ningún tratamiento modificador del curso de la enfermedad, en particularmente los pacientes con difícil acceso a punción lumbar.
Carta de expertos nacionales en AME y la Junta coordinadora del Grupo de Estudio de Enfermedades Neuromusculares (GEEN) de la Sociedad Española de Neurología (SEN)
Los expertos clínicos en la Atrofia Muscular Espinal exponen en esta carta al Ministerio de Sanidad su preocupación y descontento con el papel al que se ha relegado a los clínicos en la toma de decisiones terapéuticas en pacientes con AME, sin considerar la importancia de tomar decisiones individualizadas que tengan en cuenta la perspectiva de los pacientes, como sería deseable en un modelo de medicina centrada en el paciente.
También destacan que todavía no ha sido actualizado el Protocolo fármaco-clínico de nusinersen (Spinraza), primer tratamiento comercializado para la AME, pese a la abrumadora cantidad de evidencia científica acumulada desde entonces, y las reiteradas peticiones de pacientes y médicos involucrados en el seguimiento de las personas con AME.
Coinciden con los expertos de la SENEP en que el grado de participación que ha tenido el grupo de expertos clínicos en la ejecución del IPT de risdiplam (Evrysdi) ha sido inadecuado y rebaten la conclusión del informe donde señala “En el caso de los pacientes con AME tipo 2 y tipo 3 no ambulantes, no se ha constatado un efecto beneficioso con relevancia clínica frente a placebo”. Hay muchos argumentos que rebaten esta afirmación, pero el principal es que no se puede inferir la relevancia clínica de risdiplam en base al estudio SUNFISH, puesto que el estudio no tenía entre sus objetivos medir la relevancia clínica de las mejorías producidas por el tratamiento. También
Carta de los principales especialistas en AME publicada por European Journal of Neurology
Esta carta, publicada por la prestigiosa revista científica European Journal of Neurology, describe como la aprobación de 3 tratamientos modificadores de la enfermedad ha supuesto un cambio de pronóstico de los pacientes con Atrofia Muscular Espinal. Sin embargo, se está produciendo un acceso desigual en los países de la Unión Europea, a pesar de la aprobación de la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Esta desigualdad es difícil de entender para los pacientes que llevan décadas esperando estos tratamientos.
En España, ni los pacientes ni los médicos que los tratan han participado directamente en la toma de decisiones sobre el acceso a estos 3 tratamientos, lo que ha dado lugar a algunas decisiones que son difíciles de entender a la luz de la evidencia actual.
La carta destaca que en nuestro país todavía no hay un programa de cribado neonatal, como los pacientes con AME tipo 2 y 3 con puntuaciones > 54 en la Escala Funcional Motora de Hammersmith (HFMSE), incluyendo a los niños, no están siendo tratados con nusinersen, a pesar de la creciente evidencia científica y el continuo reto al que se enfrentan los pacientes, de demostrar su mejora motora en cada visita, con el riesgo de que se les retire el tratamiento si empeoran su rendimiento una sola vez, y sin tener en cuenta el beneficio reportado por el paciente en su vida diaria.
Carta firmada por más de 150 profesionales de la salud
Los profesionales del ámbito de la salud han enviado una carta abierta al Ministerio de Sanidad para mostrar su apoyo a la petición de los pacientes con Atrofia Muscular Espinal, sobre la dispensación del Evrysdi autorizado por la EMA para los pacientes con AME tipo I, II y III.
La carta explica como todas las enfermedades generan sufrimiento físico y/o psíquico, pudiendo llegar a ser devastadoras para el ser humano, pero en algunas como la AME, el deterioro progresivo de la función motora y respiratoria que forma parte de su historia natural, cuestionan desde el nacimiento su calidad de vida.
Negar a un enfermo un tratamiento disponible que ha pasado los filtros científicos de la FDA y de la EMA, cuando no existen alternativas terapéuticas en base a valoraciones personales, es negar el propio compromiso de los profesionales sanitarios.
