Finalizado el reclutamiento para el ensayo clínico Rainbowfish de Risdiplam (Evrysdi)
Roche ha informado que ha finalizado el reclutamiento mundial para el ensayo clínico Rainbowfish, que investiga la eficacia y seguridad de risdiplam para el tratamiento de bebés con AME Tipo 1 presintomática. Se han realizado 26 inscripciones de participantes de todo el mundo.
¿Cuál es el siguiente paso del ensayo clínico Rainbowfish?
Todos los participantes serán tratados con Risdiplam durante 2 años y tendrán la posibilidad de entrar en una fase de extensión que se prolongará durante al menos 3 años más.
¿Cuándo conoceremos resultados del estudio Rainbowfish?
En 2023 se espera conocer los primeros resultados, una vez que todos los participantes hayan completado 12 meses de tratamiento. Sin embargo, ya están disponibles los datos provisionales (preliminares y se han presentado a la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para la solicitud de ampliar la indicación actualmente aprobada de risdiplam en Europa para pacientes menores de 2 meses. Esta solicitud fue aceptada por la EMA el 17 de enero, lo que significa que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA realizará ahora una evaluación científica formal. Una decisión positiva del CHMP ampliaría el uso aprobado de Risdiplam a los bebés con AME en los 27 estados miembros de la Unión Europea, así como en Islandia, Noruega y Liechtenstein. Además, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha concedido la revisión prioritaria a la ampliación del tratamiento con Risdiplam (Evrysdi) a bebés menores de 2 meses.
¿Hay otros estudios clínicos de risdiplam?
Manatee es ahora el único ensayo clínico mundial patrocinado por Roche que reclutará a pacientes en 2022. El objetivo de Manatee es evaluar si la combinación de Risdiplam, un tratamiento modificador de la enfermedad, con la molécula GYM329, una terapia muscular ofrece resultamos positivos y en qué dosis debe administrarse. El ensayo reclutará niños entre 2 y 10 años con Atrofia Muscular espinal que puedan caminar de forma independiente.
Ensayos clínicos en marcha de Risdiplam (Evrysdi)
Actualmente Roche tiene 4 ensayos clínicos en marcha:
Firefish para AME tipo 1 en bebés entre 1 y 7 meses
Sunfish para AME tipo 2 y 3 en personas entre 2 y 27 años
Jewelfish para AME tipo 1, 2 y 3 desde los 6 meses hasta los 60 años que hayan recibido Nursinersen o participado en otros ensayos.
Rainbowfish para recién nacidos de hasta 6 semanas de edad con un diagnóstico genético de AME que aún no han mostrado síntomas.
Puedes consultar todos los ensayos clínicos para la AME 5q en nuestra web en https://www.fundame.net/investigacion-ame/tratamientos-y-ensayos-clinicos-en-espana.html
Una razón más para acelerar la inclusión de la Atrofia Muscular Espinal (AME) en el cribado neonatal
Detectar la AME mediante el cribado neonatal en el momento del nacimiento permitiría iniciar el tratamiento de las nuevas generaciones de niños con esta enfermedad en fases presintomáticas, logrando salvar vidas y un desarrollo motor más semejante a la normalidad, reduciendo la discapacidad y el impacto de la enfermedad.
