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Roche lanza un ensayo clínico que combina Risdiplam con terapia muscular



La empresa farmacéutica Roche comenzará a principios de 2022 el reclutamiento de pacientes con Atrofia Muscular Espinal para la fase 2/3 de su ensayo clínico Manatee que combina Risdiplam con la terapia muscular basada en la molécula GYM329.
 
En la primera parte de este ensayo clínico participarán tan solo 36 pacientes y se llevará a cabo en Bélgica, Alemania, Italia, Polonia, Holanda, Gran Bretaña y EEUU.
 
En la segunda parte se ampliará el número de participantes a 140 pacientes y no se descarta que los pacientes españoles accedan al ensayo clínico, pero tendremos que esperar a 2023 para saberlo.
 
El objetivo de Manatee es evaluar si la combinación de Risdiplam, un tratamiento modificador de la enfermedad, con la molécula GYM329, una terapia muscular ofrece resultamos positivos y en qué dosis debe administrarse.
 
El ensayo reclutará niños entre 2 y 10 años con Atrofia Muscular espinal que puedan caminar de forma independiente y que no hayan sido tratados anteriormente o que sí hayan recibido terapia con Risdiplam, Nusinersen o Onasemnogene Abeparvovec (terapia génica). Por el momento se desconocen otros criterios de acceso.
 
¿Cómo funciona GYM329?
La miostatina es una proteína de nuestro cuerpo que limita el crecimiento de los músculos. GYM329 es un tratamiento subcutáneo que inhibe la activación de forma selectiva de la miostatina y se está evaluando si permitirá el crecimiento y fortalecimiento de los músculos esqueléticos, logrando una mejora significativa en la función motora de los pacientes con AME.
 
Desde FundAME hemos solicitado la apertura de la segunda parte de este ensayo en nuestro país, así como que la molécula sea estudiada en pacientes AME con otros perfiles y en combinación con otros tratamientos, no solo con Risdiplam, para evitar las limitaciones que podría ocasionar.
 
 
En nuestra web encontrarás información actualizada sobre los ensayos clínicos de Atrofia Muscular Espinal 5q. Incluye los que se abrirán próximamente, los que ya están abiertos y reclutando pacientes o se abrirán próximamente y los que están en curso o finalizados y ya no reclutan pacientes. 
 
Más información en:
 
Clinical Trials: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05115110?recrs=b&cond=SMA&age=0&draw=2&rank=2#contacts
For Patients Roche: https://forpatients.roche.com/

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