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Para mejorar nuestras vidas y curar la AME

Recomendaciones COVID-19 (Coronavirus) – Recomendaciones especificas para pacientes con AME

         Madrid, 10 de marzo de 2020   Estimadas familias, De unas semanas a esta parte estamos siendo testigos de la incesante aparición de noticias vinculadas al COVID-19 (Coronavirus) en nuestros entornos. Ésta es una situación novedosa para todos y que está generando en mayor o menor medida pr…

Actualización del estado de reclutamiento de los ensayos JEWELFISH y RAINBOWFISH (Laboratorios Roche)

27 de febrero de 2020 Estimados miembros de SMA Europe, Como parte de nuestra colaboración y tras vuestra solicitud de información sobre el programa de desarrollo clínico de Risdiplam, nos complace hacerles saber que ha concluido la fase de reclutamiento para el ensayo clínico JEWELFISH. Con …

RISDIPLAM, DE ROCHE, MOSTRÓ UNA MEJORA SIGNIFICATIVA EN LA FUNCIÓN MOTORA EN PERSONAS DE 2 A 25 AÑOS CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL (AME) TIPO 2 Ó 3

Es el primer ensayo con grupo control que incluye pacientes adultos con AME, que demuestran que Risdiplam mejora o estabiliza la función motora Los resultados son estadística y clínicamente significativos en los objetivos primarios y secundarios clave La población del estudio de referencia SUNFISH P…

RISDIPLAM ALCANZA EL OBJETIVO PRIMARIO DEL ESTUDIO PIVOTAL FIREFISH EN LACTANTES CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL TIPO 1

Risdiplam demostró una mejora estadística y clínicamente significativa en los hitos motores de los lactantes con AME tipo 1   Hasta la fecha, no se ha observado ningún hallazgo de seguridad relacionado con el tratamiento que haya conducido a la paralización de los ensayos clínicos llevados a ca…

Uso Compasivo para pacientes afectados de AME, tipos I y II Risdiplam – Laboratorios Roche

  14 de enero de 2020   Queridos miembros de Atrofia Muscular Espinal Europa, En respuesta a su reciente solicitud de información sobre los planes de Roche de acceso a la preaprobación/uso compasivo (PA/UC) para el medicamento en investigación Risdiplam, nos gustaría proporcionarle la siguient…

Comunicado ROCHE 25-nov-2019

25 de noviembre de 2019 Estimados miembros de la comunidad SMA, Como parte de nuestra colaboración continuada y de acuerdo a su solicitud para recibir información oportuna sobre la situación del programa de desarrollo clínico Risdiplam, nos complace compartir con ustedes que la Administración para …

LA FDA CONCEDE LA REVISIÓN PRIORITARIA A RISDIPLAM PARA EL TRATAMIENTO DE LA ATROFIA MUSCULAR ESPINAL (AME)

LA FDA CONCEDE LA REVISIÓN PRIORITARIA A RISDIPLAM PARA EL TRATAMIENTO DE LA ATROFIA MUSCULAR ESPINAL (AME) La documentación presentada para solicitar su aprobación incluye datos de 12 meses de los ensayos fundamentales FIREFISH y SUNFISH en una amplia población de personas que viven con los tipos…

Scholar Rock informa datos farmacocinéticos y farmacodinámicos preliminares del ensayo en fase 2 del SRK-015 TOPAZ para el tratamiento de pacientes con atrofia muscular espinal (AME)

Scholar Rock informa datos farmacocinéticos y farmacodinámicos preliminares del ensayo en fase 2 del SRK-015 TOPAZ para el tratamiento de pacientes con atrofia muscular espinal (AME)   19 de noviembre de 2019. Los resultados del biomarcador confirman la presencia de miostatina latente en pacien…

EL ENSAYO PIVOTAL SUNFISH CON RISDIPLAM CUMPLE SU OBJETIVO PRIMARIO EN PERSONAS CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL (AME) TIPO 2 O 3

· El estudio demostró mejoras estadísticamente significativas en la población general del estudio con AME tipo 2 ó 3 · No se han observado resultados de seguridad relacionados con el tratamiento que lleven a la retirada de risdiplam en los ensayos realizados hasta la fecha · Los datos se compartir…

Anuncio de actualización del ensayo intratecal AVXS-101

Noticia original publicada en https://www.globenewswire.com/news-release/2019/10/30/1937566/0/en/Novartis-announces-AVXS-101-intrathecal-study-update.html A continuación, traducción de la noticia original realizada por FundAME: 31 de Octubre de 2019.- La FDA ha suspendido parcialmente los ensayos…

19 Jornadas de

FAMILIAS

Madrid, 26 y 27 de septiembre

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Después de tantas dudas, ya tenéis el diagnóstico de AME y os sentís asustados, desorientados… queréis saberlo todo, conocer las mejores opciones. No estáis solos, en FundAME os informaremos, apoyaremos y acompañaremos paso a paso en este nuevo camino.