En la reunión anual de la Academia Americana de Neurología el mes pasado y en la Conferencia Clínica de la Asociación de Distrofia Muscular en Marzo, Biogen presentó nuevos estudios que subrayan los beneficios que Spinraza® (nusinersen) ofrece para niños y adultos con AME. En general el estudio mostró que los beneficios de Spinraza se continúan en el tiempo, tanto en pacientes pre sintomáticos como en pacientes diagnosticados más tarde.
Datos a largo plazo para AME de inicio infantil: Los resultados provisionales del estudio abierto SHINE, al día 30 de Junio de 2017, muestra los beneficios a largo plazo de Spinraza en 89 niños con AME e incluye mejoras en la función motora y aumento en la posibilidad de supervivencia. Es más, los participantes de SHINE han experimentado beneficios independientemente de haber iniciado el tratamiento antes o después. El estudio confirma que aquellos pacientes que iniciaron el tratamiento antes, han visto mayores avances.
Datos acerca del impacto de Spinraza en pacientes con AME de inicio tardío: Un análisis del ensayo clínico demostró que una vez siendo tratados con Spinraza, un paciente con AME tipo 2 y 13 pacientes con AME tipo 3, que tenían entre 2 y 15 años cuando empezaron el estudio, son capaces de andar durante más tiempo, de manera más estable y cansándose menos. También se demostró que los beneficios de Spinraza continúan en el tiempo incluso en pacientes que empezaron el tratamiento más tarde.
Resultados en niños pre sintomáticos: Los resultados provisionales del estudio abierto NURTURE mostró que los 25 niños pre sintomáticos tratados con Spinraza están vivos, no requieren ventilación permanente, y han mejorado la función motora a día 5 de Julio de 2017, lo contrario a lo esperado si lo comparamos con el desarrollo natural de la enfermedad. Los beneficios también han continuado y el 100% de los participantes en NURTURE han alcanzado la meta de sentarse sin apoyo, algo nunca visto en AME tipo 1.
Más datos en adultos jóvenes: En un subgrupo de 5 pacientes del estudio CS2/CS12 de entre 17 y 19 años en el momento de su última visita, cuatro de los cuales tienen AME tipo 3 y uno AME tipo 2, se ha demostrado que con Spinraza han estabilizado e incluso mejorado ligeramente su función motora y calidad de vida. Estos resultados se observaron durante dos años de tratamiento e incluso más tiempo, con estabilidad y beneficios motores mejorados y mantenidos.
Acerca de nuestro objetivo y prioridad con Spinraza y futuras terapias para AME
Biogen está creando diferentes modalidades de tratamiento, incluyendo Spinraza, terapia génica, y nuevos oligonucleótidos antisentidos (ASOs) a través de estudios y colaboraciones:
Mecanismos de administración: Estamos examinando mecanismos para mejorar y hacer más fácil la administración intratecal de Spinraza, especialmente para pacientes con columnas complicadas. Tenemos investigaciones en curso y estamos explorando posibles colaboraciones de investigación.
Terapia Génica: A través de nuestra colaboración con la Universidad de Pensylvania, hemos conseguido buenos progresos en poco tiempo con este posible nuevo tratamiento y con el objetivo de tratar al primer paciente a mediados de 2018.
Colaboración con Ionis: Iniciada en diciembre de 2017 para explorar nuevos ASOs para AME, este programa está haciendo progresos para identificar futuros ASOs
Apreciamos profundamente vuestras contribuciones, y la participación en los diferentes ensayos clínicos, que ayudan a formar el estudio de la comunidad científica y a entender la AME. Esperamos poder compartir novedades acerca de los nuevos y los ya existentes.
Cordiales saludos,
El equipo AME Biogen
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