El Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación de nusinersen (Spinraza®️), en un régimen de dosis altas, para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME).
Desde FundAME celebramos esta decisión que puede ofrecer beneficios funcionales adicionales y menor fatiga muscular a determinados pacientes.
¿Cómo funcionan las dosis altas de nusinersen?
El tratamiento con dosis más altas de nusinersen incluye una fase de carga más rápida, con dos dosis de 50 mg administradas con 14 días de diferencia, seguidas de una dosis de mantenimiento de 28 mg cada 4 meses. Este esquema supone un incremento respecto a la pauta estándar, que establece una dosis de 12 mg por administración.
Las personas con AME que actualmente reciben tratamiento con Spinraza 12 mg pueden pasar a la pauta posológica de 50/28 mg con una dosis de carga de 50 mg que se administrará al menos 4 meses (+/– 14 días) después de la última dosis de 12 mg. A partir de entonces, se debe administrar la dosis de mantenimiento de 28 mg una vez cada 4 meses.
¿Debes solicitarlo?
Pide cita a tu neurólogo o médico tratante para evaluar conjuntamente la conveniencia o no del cambio de dosis en tu caso particular. En caso positivo, podrá prescribírtelo en cuanto haya sido incluido en el Nomenclátor.
Evidencia clínica: resultados del estudio Devote
El ensayo clínico Devote incluyó 100 personas con AME, con edades comprendidas entre 15 días y 65 años, y mostró que el régimen de dosis altas es seguro, con mejoras observadas en la función motora, respiratoria y en la supervivencia a lo largo de 183 semanas de seguimiento.
Los resultados funcionales de la parte C del ensayo, donde participaron 40 personas de entre 4 y 65 años, fueron:
53% de los participantes mostraron mejoría en la escala HFMSE (que evalúa la movilidad global, como la capacidad para sentarse o incorporarse), con una ganancia media de 2,5 puntos en los pacientes no ambulatorios y de 1,1 puntos en los ambulatorios.
62% de los participantes mejoraron, con incrementos medios de 1,8 y 0,8 puntos, respectivamente en la escala RULM (que mide la fuerza y destreza de los brazos).
Esta aprobación es un paso importante para la comunidad AME en España. Desde FundAME continuaremos trabajando para que el acceso a los tratamientos disponibles sea equitativo y ágil en todo el territorio.
Ficha técnica de la Agencia Española del Medicamento y productos Sanitarios (CIMA) https://cima.aemps.es/cima/dochtml/ft/1171188003/FT_1171188003.html
Ficha técnica de la EMA en castellano https://www.ema.europa.eu/es/documents/product-information/spinraza-epar-product-information_es.pdf