La Agencia del Medicamento y producto sanitario de EE.UU. (FDA) ha solicitado a Biogen más información para aprobar su propuesta de utilizar una dosis más alta de nusinersen (Spinraza) para la atrofia muscular espinal (AME).
En su carta, la FDA pidió a la compañía que actualizara algunos aspectos técnicos relacionados con la fabricación y el control de calidad del medicamento, pero no señaló problemas en los resultados clínicos presentados.
En el comunicado publicado por Biogen, la compañía farmacéutica ha explicado que volverá a presentar la solicitud cuando tenga lista la información adicional solicitada.
Priya Singhal, responsable de desarrollo en Biogen, ha comentado:
“Aunque la respuesta de la FDA ha sido inesperada, seguimos comprometidos con ofrecer un esquema de tratamiento con dosis más altas de nusinersen a las personas con AME. Estamos trabajando para aportar a la FDA la información necesaria lo antes posible.”
Esquema de tratamiento con dosis más altas en Europa
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) está todavía evaluando el fármaco.
Evidencia clínica: resultados del estudio Devote
El ensayo clínico Devote en el que participaron 100 personas con AME, de entre 15 días de vida y 65 años, demostró que la dosis más alta de nusinersen es segura y se observaron mejoras potenciales en la función motora, respiratoria y en la supervivencia.
¿Cómo funcionan las dosis altas de nusinersen?
El tratamiento con dosis más altas de nusinersen incluye una fase de carga más rápida, con dos dosis de 50 mg administradas con 14 días de diferencia, seguidas de una dosis de mantenimiento más alta de 28 mg cada 4 meses. Esto contrasta con el tratamiento estándar aprobado, que consiste en 12 mg/5 ml.