comercializar a futuro el compuesto en investigación ISIS-SMNRx, para el tratamiento de AME. Bajo los términos del acuerdo firmado en enero de 2012, Isis es responsable de desarrollo global y Biogen tiene la opción de adquirir la licencia del compuesto.
Isis está llevando a cabo dos estudios de fase 3 de ISIS-SMNRx: Un estudio en Fase 3 en bebés con AME Tipo 1 (ENDEAR) y un segundo estudio en Fase 3 (CHERISH), en menores no ambulantes con AME. España está participando en ambos estudios.
El estudio ENDEAR es un estudio de 13 meses aleatorizado, doble ciego, controlado por procedimiento simulado en aproximadamente 110 bebés 
diagnosticados con AME. El estudio evaluará la eficacia y seguridad de ISIS-SMNRx con un criterio de valoración principal de supervivencia libre de eventos.
El estudio CHERISH es un estudio de 15 meses aleatorizado, doble ciego, controlado por procedimiento de simulación, en aproximadamente 120 niños no ambulantes con AME. El estudio evaluará la eficacia y seguridad de ISIS-SMNRx con un criterio de valoración principal de un cambio en la escala motora funcional Hammersmith Ampliada.
Igualmente, Biogen está llevando a cabo otros dos estudios en Fase 2: NURTURE y EMBRACE (estos ensayos no están aún en España).
NURTURE: ensayo en Fase II con bebés predispuestos a desarrollar AME pero que aún no han mostrado sintomatología.
EMBRACE: ensayo en Fase 2 en otros grupos de población.
Para más información de los estudio, visiten www.clinicaltrials.gov (opción de búsqueda: ISIS-SMNRx) o www.smastudy.com.