Nos gustaría informarles acerca de las últimas noticias relativas al
desarrollo clínico de la RG7800, modificador del SMN2 que está siendo
estudiado como tratamiento potencial para la Atrfia Muscular Espinal
(AME). Este compuesto es el resultado de una colaboración entre
laboratorios Roche, PTC Therapeutics, y SMA Foundation.
Laboratorios Roche inició en noviembre de 2014 el ensayo
“Moonfish”(fases 1b/2ª), en base a los resultados obtenidos en un ensayo
previo con voluntarios sanos y estudios toxicológicos realizados con
animales durante más de 13 semanas. El objetivo principal de este ensayo
era el investigar la seguridad y la tolerancia de la RG7800, a la par de
medir la tolerancia de la concentración del compuesto en el cuerpo a lo
largo del tiempo (farmacocinética), así como el efecto sobre el enlace
de SMN2 ARNm y la producción de la proteína SMN.
En paralelo al ensayo denominado “Moonfish”, hemos estado investigando
los efectos en el uso a largo plazo de la RG7800 en animales. El
realizar estos estudios en animales es un requisito estandarizado para
desarrollar nuevos medicamentos. En este estudio, hemos observado un
hallazgo inesperado relativo a la seguridad de los ojos de los
animales. Al ser de suma importancia para nosotros la seguridad de
nuestros pacientes, hemos suspendido inmediatamente la dosificación del
ensayo Moonfish como medida cautelar.
Es importante subrayar que se ha realizado una revisión a todos los
pacientes involucrados en el ensayo Moonfish y que no se han hallado
indicios de irregularidades relativas a su bienestar. Los animales cuyos
ojos se vieron afectados recibieron dosis con concentraciones superiores
de la RG7800 administrados a pacientes. Estamos en estos momentos
estudiando a fondo estos hallazgos observados en los animales para poder
confirmar cuáles serán los próximos pasos a dar en relación al ensayo
Moonfish en un futuro cercano.
Todos los pacientes incluidos en el ensayo Moonfish están siendo
informados de este hallazgo y serán objeto de seguimiento de acuerdo al
protocolo establecido por el estudio. En el momento de suspensión de las
dosis, la primera cohorte del ensayo había completado el tratamiento, y
tres pacientes habían comenzado a recibir tratamiento en una segunda
cohorte de la dosis. Ninguna afectación negativa había sido observada
relacionada con a la RG7800. Nos gustaría hacer hincapié en que la
decisión de suspender las dosificaciones se ha tomado como medida de
precaución, dada la importancia que tiene para nosotros la seguridad de
los pacientes.
Nos gustaría agradecer el apoyo continuo a nuestro programa de AME.
Tanto Laboratorios Roche, PTC Therapeutics y SMA Foundation están
plenamente comprometidos con el desarrollo de tratamientos para la AME y
os mantendrán informados de los próximos pasos del estudio “Moonfish”.
Atentamente,
El equipo de desarrollo de RG7800.
Luca Santarelli, PhD, MD Stuart Peltz, PhD Loreng Eng