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TRATAMIENTO DE LA ATROFIA MUSCULAR ESPINAL DE INICIO INFANTIL CON NUSINERSEN: ESTUDIO DE FASE 2, ABIERTO, DOSIS ESCALONADA

Artículo publicado en el Lancet on-line del 6 de diciembre, sobre un ensayo clínico abierto  fase II, dosis escalonada, para evaluar la tolerabilidad, seguridad, farmacocinética y la eficacia clínica de múltiples dosis intratecales de Nusinersen en los pacientes afectos de AME tipo I.  El estudio muestra una eficacia clínica prometedora, evidenciada por mejoras en la […]

Comunicado ofrecido por Laboratorios Roche acerca del estado del programa de ensayos clínicos de RG7916, y traducido al castellano por FundAME.

21 de Diciembre de 2016 Estimados miembros de la comunidad AME, Roche, junto con su socio colaborador PTC Therapeutics y SMA Foundation, les gustaría ofrecerles una actualización sobre nuestro programa en investigación para el desarrollo de RG7916 (RO7034067), nuestro modificador oral de empalme génico SMN2 para la AME. Estamos enteramente centrados y dirigidos hacia las […]

19 Jornadas de

FAMILIAS

Madrid, 26 y 27 de septiembre

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Después de tantas dudas, ya tenéis el diagnóstico de AME y os sentís asustados, desorientados… queréis saberlo todo, conocer las mejores opciones. No estáis solos, en FundAME os informaremos, apoyaremos y acompañaremos paso a paso en este nuevo camino.