Genentech proporcionó recientemente una actualización sobre el desarrollo clínico de RG7800, un modificador de empalme SMN2 en investigación que se está estudiando como posible tratamiento para la atrofia muscular espinal (SMA):
«Moonfish estudia RG7800, un modificador de SMN2 empalme en investigación que Genentech (Roche) se está desarrollando para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (SMA). Este programa se realiza en colaboración con la Fundación SMA y PTC Therapeutics.
Un hallazgo inesperado en los ojos se observó en un estudio en animales para evaluar la seguridad a largo plazo de RG7800. Como precaución, Genentech (Roche) suspendió la dosificación en el ensayo Moonfish en abril de 2015. La Food and Drug Administration de EE.UU. (FDA) está de acuerdo con nuestra decisión y el plan de acción para evaluar más a fondo este hallazgo seguridad preclínica, y se coloca el ensayo Moonfish en espera clínica. Estado de retención clínica significa que debemos informar y obtener el acuerdo de los EE.UU. FDA y las autoridades sanitarias nacionales en países europeos antes de reanudar el ensayo.
«Hemos llevado a cabo una revisión exhaustiva de la información de seguridad, con la ayuda de expertos científicos y clínicos independientes. Esta revisión no identificó problema de seguridad en ninguno de los pacientes que fueron dosificados con RG7800 en el ensayo y posteriormente un seguimiento durante dos meses después de terminar el tratamiento .
«A medida que la seguridad del paciente es de suma importancia, seguimos para evaluar a fondo el hallazgo de seguridad en estudios con animales en curso. En este momento, todavía no podemos llegar a una conclusión definitiva en relación con el hallazgo de seguridad preclínica o un reinicio potencial del ensayo.
«Seguimos plenamente comprometidos con el desarrollo de tratamientos para la AME y el apoyo a la comunidad de SMA. Le proporcionaremos una actualización sobre el ensayo Moonfish y nuestro programa modificador SMN2 empalme a finales de este año, a más tardar.»
FUENTE: CureSMA
