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Tratamientos combinados para la AME y cambios de tratamiento en la vida real

Ahora que existen 3 tratamientos capaces de frenan la evolución de la atrofia muscular espinal, muchas personas con AME y sus familias buscan información sobre el cambio de tratamiento o los tratamientos combinados.  En este artículo recogemos los ensayos clínicos que se están realizando actualmente y la experiencia en la vida real.

Es necesario contar con evidencia científica sobre el cambio de tratamiento para la AME o la eficacia y seguridad de los tratamientos combinados, ahora que existen 3 tratamientos que frenan la evolución de esta enfermedad rara.

Actualmente, se están llevando a cabo numerosos ensayos clínicos con este objetivo y cada farmacéutica tiene su propio diseño de ensayo. No obstante, antes de que se conozcan los resultados de estos estudios, las necesidades y las incertidumbres de las personas con AME y sus familias están impulsando a la combinación o a los cambios de tratamientos.

En agosto de 2023,  los primeros resultados de estos ensayos o la experiencia en la vida real sugieren que los cambios o combinación de tratamientos parecen ser seguros.

Modalidades de tratamiento para la AME

Hay varias modalidades de tratamientos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y la Administración de EEUU de comida y medicamentos (FDA) (con nusinersen, risdiplam o terapia génica con onasemnogene abeparvovec):

Tratamiento Único cuando el paciente ha recibido un solo tratamiento para la AME.

Tratamiento Puente este término se utiliza para describir la transición del tratamiento con nusinersen (Spinraza) o risdiplam (Evrysdi) al tratamiento de terapia génica (Zolgensma), con la suspensión del primer tratamiento. Esta denominación se utiliza comúnmente cuando el primer tratamiento se implementa de manera temporal mientras se espera la disponibilidad de la terapia génica.

Tratamiento Secuencial o Switch se emplea para describir el cambio de un tratamiento a otro, sin mantener dos tratamientos simultáneos. Uno de los tratamientos se discontinua y se cambia por otro. Por ejemplo, se podría realizar un cambio de nusinersen a risdiplam. En este contexto, el “Tratamiento Puente” también puede considerarse como un tipo de tratamiento secuencial.

Tratamiento Concurrente o Same cuando se administra de forma simultánea dos tratamientos. Por ejemplo, un paciente que ha recibido terapia génica e inicia un tratamiento con nusinersen o risdiplam.

Actualmente en España algunos pacientes están recibiendo tratamiento combinado o concurrente (al acceder a través de un ensayo clínico al segundo tratamiento). Fuera de los ensayos clínicos en España no se está autorizado el tratamiento concurrente.

Resultados en la vida real de la combinación o cambio de tratamientos en EEUU

Según una encuesta de CURE SMA, presentada en el último congreso anual, aproximadamente el 30% de los pacientes tratados en EEUU han recibido dos o más tratamientos modificadores de la enfermedad. De estos, el 40% estaban recibiendo un tratamiento concurrente y el 60% tratamiento secuencial. Las razones para recibir más de un tratamiento, según la encuesta eran:

72% Mi médico tratante me recomendó terapia combinada

73% Quería todos los tratamientos posibles para la AME

17% Estaba perdiendo funciones motoras

42% No estaba ganando funciones motoras como esperaba

Al consultar a los especialistas las razones por las que estaban prescribiendo la combinación o de los cambios de tratamientos, la persistencia de los síntomas, junto con el empeoramiento de los mismos, eran las razones principales.

Razones para dejar un tratamiento para la AME

En la encuesta de CURE SMA, el 36% de los pacientes discontinuó al menos un tratamiento para la AME.

76% por cambio de terapia

22% por complicaciones con el procedimiento

21% por complicaciones con el tratamiento

8% por acceder a un ensayo clínic

5% por problemas con el seguro privado

5% por sentir falta de eficacia

Ensayos actuales sobre tratamientos combinados

Varios ensayos clínicos están valorando la seguridad y eficacia de la combinación de tratamientos.

En el congreso de CURE SMA se presentaron algunos resultados y se anunciaron nuevos ensayos.

Inicio del ensayo Hinalea de Roche.

Hinalea valuará la seguridad y eficacia del risdiplam en pacientes menores de dos años, que previamente recibieron terapia génica. Todavía no hay información sobre los países o centros donde abrirán este ensayo.

Resultados provisionales del ensayo Respond de Biogen

Respond es un estudio en curso, fase 4, multicéntrico, que evalúa los resultados clínicos y la seguridad del tratamiento con nusinersen en lactantes y niños pequeños con AME que previamente recibieron tratamiento con terapia génica con onasemnogene abeparvovec (Zolgensma).

Los resultados provisionales del estudio RESPOND mostraron que la mayoría de los participantes con función motora subóptima al inicio del estudio experimentaron mejoras a los seis meses después de recibir tratamiento con nusinersen.

Las evidencias actuales sugieren que la combinación de estos dos tratamientos es segura, ya que no se identificaron efectos secundarios graves que llevaran a la retirada del estudio.

Este estudio se está realizando también en España y todavía está en fase de reclutamiento. Más información en: https://www.fundame.net/ensayos-clinicos/

Otros ensayos clínicos de terapias combinadas para la AME

Estos ensayos clínicos están todavía en fases muy tempranas y, por lo tanto, no presentan resultados:

Ensayo Strength de Novartis
Ensayo de fase IIIb, multicéntrico para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la terapia génica onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) administrado de forma intratecal a personas con AME que han interrumpido el tratamiento con nusinersen o risdiplam. Este ensayo también se está realizando en España. Más información https://www.fundame.net/ensayos-clinicos/.

Ensayo Ascend de Biogen

Estudio de fase IIIb para evaluar una dosis más alta de nusinersén (BIIB058) en pacientes con atrofia muscular espinal tratados previamente con risdiplam. Este ensayo también se está realizando en España. Más información https://www.fundame.net/ensayos-clinicos/.

 

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