¡Buena noticia! Los resultados obtenidos en pacientes adultos con AME tratados con Nusinersen (Spinraza) respaldan la eficacia y seguridad del tratamiento y demuestran que se mantienen en el tiempo y son independientes de la edad.
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha actualizado la ficha técnica de Nusinersen (Spinraza), tras una revisión sistemática y meta-análisis de la bibliografía publicada.
El protocolo fármaco-clínico que regula en España la administración de Nusinersen (Spinraza) no limita la edad del paciente, sin embargo, en otros países europeos sí sucedía así y la actualización de esta ficha, ayudará a eliminar las limitaciones de acceso a tratamiento para los adultos con AME.
¿Qué resultados avalan la eficacia de Nusinersen (Spinraza) en adultos?
Los resultados clínicos en la práctica real respaldan la eficacia de Nusinersen para estabilizar o mejorar la función motora en ciertos pacientes adultos con AME de tipo II y III.
En el mes 14 de tratamiento con Nusinersen, el número de pacientes con una mejora clínicamente significativa desde la puntuación basal en HFMSE (≥ 3 puntos) fue 53 de 129 pacientes, el número de pacientes con una mejora clínicamente significativa en el RULM (≥ 2 puntos) fue 28 de 70 y entre los pacientes que caminan fue 25 de 49 para la 6MWT (≥ 30 metros).
Estos resultados no tienen en cuenta criterios ajenos a las escalas de medición de la función motora. En FundAME a través de PROFuture estamos trabajando para que se incluyan otros conceptos que los pacientes consideran importantes para su calidad de vida, como la mejora en la fatiga, el dolor, la movilidad…
Los datos de seguridad en la población adulta son consistentes con el perfil de seguridad conocido de Nurinersen y con las comorbilidades asociadas a la enfermedad subyacente de AME.
Nusinersen (Spinraza) el primer tratamiento aprobado y comercializado en España
Comienzan ensayos clínicos el año: 2015
La EMA recomienda comercialización: en 2017
Se comercializa en España: en 2018
Tratamiento indicado para: AME 5q
En tratamiento: bebés, niños, jóvenes y adultos
Empresa farmacéutica: Biogen
El primer tratamiento indicado para la atrofia muscular espinal (AME), tipo 5q, aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Está disponible en más de 40 países.
¿En qué consiste Nusinersen (Spinraza)?
La Atrofia Muscular Espinal es causada por una mutación en el gen SMN1, el encargado de producir la proteína SMN (neurona motora de supervivencia). Esta proteína también es producida en el gen SMN2, pero solamente una pequeña proporción (10 %) de la proteína SMN que produce es totalmente funcional.
Al carecer del gen SMN1 y ser poco funcional la producción de la proteína SMN del gen SMN2, los niveles son insuficientes y provocan que las motoneuronas (neuronas responsables del movimiento ubicadas en la médula espinal) se deterioren y mueran, perdiendo a su vez la musculatura.
Nusinersen es un oligonucleótido antisentido (ASO) diseñado para aumentar la cantidad de proteína de SMN producida por el gen SMN2.
¿Cómo funciona Nusinersen (Spinraza)?
Estas pequeñas moléculas «parchean» el SMN2 para producir la cantidad necesaria de la proteína SMN.
El tratamiento se administra mediante inyección intratecal, en el líquido que rodea la médula espinal, donde residen las neuronas motoras.
En España el tratamiento con Nusinsersen se rige por un protocolo fármaco-clínico donde se establecen los criterios para su acceso o mantenimiento. Tanto FundAME como los especialistas clínicos consideramos que el protocolo debe actualizarse regularmente y adaptarse a las necesidades individuales de cada paciente, por lo que se está solicitando su modificación. Recientemente se publicó el consenso RET-AME en la prestigiosa revista Neurología, de la Sociedad Española de Neurología (SEN).
