En el congreso de la World Muscle Society (WMS 2025) celebrado Viena en octubre de 2025, se presentaron los resultados de la parte C del estudio Devote, que evaluó una dosis más alta de nusinersen (50/28 mg) en personas con AME que ya habían recibido la dosis estándar (12/12 mg) durante una mediana de unos 4 años (rango entre 1–5 años).
Este estudio se ha dividido en 3 partes con diferentes tipos de población:
Participantes en la parte C del ensayo Devote
En esta parte del estudio participaron 40 personas de entre 4 y 65 años, con diferentes tipos de AME.
Resultados de ensayo Devote con dosis altas de nusinersen
De acuerdo con los resultados presentados en el congreso WMS2025, el tratamiento fue bien tolerado, tras el cambio a la dosis alta de nusinersen y mantuvo un perfil de seguridad similar al de la dosis habitual.
En cuanto a los resultados funcionales
Escala HFMSE: el 53 % de los participantes mostró mejoría en esta escala que evalúa la movilidad global, como la capacidad para sentarse o incorporarse, con una ganancia media de 2,5 puntos en los pacientes que no caminan de forma independiente y de 1,1 puntos en los que sí.
Escala RULM: un 62 % de los participantes mejoró en esta escala que mide la fuerza y destreza de los brazos, con incrementos medios de 1,8 y 0,8 puntos, respectivamente.
¿Cómo interpretar estos resultados?
Aunque los cambios pueden considerarse modestos, estudios previos han mostrado que las personas con AME tienden a estabilizarse tras dos o tres años de tratamiento con nusinersen y no seguir mejorando.
Por ello, estas pequeñas ganancias podrían ser clínicamente relevantes, al sugerir que incluso después de varios años podría existir cierto margen de respuesta.
No obstante, en FundAME echamos en falta la presentación de una comparación de los pacientes consigo mismos antes del cambio de dosis: no se muestra si previamente seguían mejorando o si ya estaban estabilizados, algo que habría ayudado a interpretar mejor el efecto de la nueva dosis.
También falta información sobre qué perfiles de pacientes mejoran, se mantienen estables o empeoran —por ejemplo, si influye el tipo de AME, la edad o el tiempo previo en tratamiento—.
Conclusión
La dosis alta de nusinersen parece segura y abre la posibilidad de que, en algunos casos, pueda ofrecer beneficios funcionales adicionales.
En el congreso de la World Muscle Society de 2024 se presentaron resultados de las partes A y B del ensayo Devote que puedes consultar aquí.