Si bien los resultados finales se esperan para junio 2017, Eugenio Mercuri, MD de la Universidad Cattolica del Sacro Cuore Roma Italia presentó los hallazgos interinos del ensayo CHERISH durante la sesión de ciencias emergentes del Meeting anual de la academia americana de Neurología, este 25 de abril en Boston.
Este estudio fase 3, multicentrico, randomizado, doble ciego, procedimiento simulado, en el cual los pacientes recibieron nusinersen en 4 inyecciones intratecales vs procedimiento simulado.
En CHERISH, 126 participantes con AME de 2 a 12 años y confirmación genética, con inicio de los síntomas después de los 6 meses de edad, fueron asignados al azar de 2: 1 a 4 dosis de 12 mg de nusinersen intratecal no escalonados (n = 84) o a un procedimiento simulado(n = 42) durante 9 meses.
Se realizó evaluación a los 15 meses del estudio.
Se demostró que aquellos que recibieron 4 dosis de nusinersen intratecal a lo largo de 9 meses tuvieron una mejoría significativamente mayor en las puntuaciones de la escala motora funcional expandida de Hammersmith (HFMSE) en comparación con aquellos que recibieron un procedimiento simulado. Además, el grupo de tratamiento activo tuvo más mejoras en la función de las extremidades superiores y se consiguió un mayor número de nuevos hitos motores. Ningún niño suspendió el tratamiento debido a eventos adversos (EA). Los eventos adversos observados fueron relacionados a la punción lumbar o a la AME.
Los resultados mostraron que el grupo que recibía nusinersen tenía cambios significativamente mayores en el HFMSE y RULM al compararlo al grupo de procedimientos simulados.
Se evidencia que en más del 57% de los pacientes tratados, la escala HFMSE mejoraba en 3 o más puntos a los 15 meses, en comparación al 20% de los controles.
Los niños con Nusinersen mostraron una mejoría estadísticamente significativa en la función motora, con evidencia de una diferencia de 4,9 puntos en la escala HFMSE. Al evaluar los cambios desde la evaluación inicial, los niños que recibieron nusinersen mostraron una mejoría de 3.9 puntos de media en mejoría en comparación con los no tratados quienes decayeron 1 punto.
Los hallazgos evidencian que el Nusinersen puede mejorar la función motora también en la AME de inicio tardío.