El ensayo clínico Opal estudiará la seguridad y eficacia del medicamento antimiostatínico apitegromab en niños con atrofia muscular espinal menores de 2 años que presentan retraso en la adquisición de hitos motores o alteración en las escalas motoras.
Datos del ensayo clínico
Población participante: Niños de menos de 2 años con AME 5q que hayan recibido la terapia génica (Zolgensma) o estén actualmente en tratamiento con nusinersen (Spinraza) o risdiplam (Evrysdi). Deben presentar retraso en la adquisición de algún hito motor o alteración en las escalas motoras.
El reclutamiento en España se realizará en 2 hospitales:
Hospital Sant Joan de Déu en Barcelona y Hospital Universitario y politécnico La Fe en Valencia.
Diseño del estudio: El estudio Opal es doble ciego, lo que significa que ni las familias ni los investigadores sabrán qué dosis recibe cada niño durante la fase inicial.
Todos los participantes recibirán apitegromab, distribuidos en dos grupos:
Un grupo recibirá una dosis baja,
El otro grupo una dosis alta.
El tratamiento consiste en una infusión intravenosa cada cuatro semanas, durante un periodo de 48 semanas.
Compañía farmacéutica: Scholar Rock
¿Cómo funciona apitegromab?
La miostatina es una proteína que limita el crecimiento de los músculos. Apitegromab inhibe su activación de forma selectiva y se está evaluando si permite una mejora significativa en la función motora de los pacientes con AME.
¿Cómo ayuda a las personas con AME?
La disminución de la función motora y la necesidad de revertir las pérdidas asociadas a la debilidad muscular siguen siendo necesidades no cubiertas por las tres terapias actualmente aprobadas para la AME.
Resultados de otros ensayos con apitegromab
Consulta aquí los resultados de los ensayos clínicos Topaz y Sapphire, presentados en el congreso de la World Muscle Society.
¿Cómo puedo inscribirme en el ensayo clínico?
Si estás interesado en participar en el ensayo clínico Opal, desde FundAME te recomendamos que contactes lo antes posible con tu médico de referencia en el tratamiento de la atrofia muscular espinal y le informes de la existencia de este ensayo y tu interés en participar, para que medie en el proceso.
La evaluación y selección de pacientes la realizan los investigadores principales de los centros de ensayo clínico participantes, siguiendo los criterios marcados por la empresa farmacéutica que promueve el ensayo.
Desde FundAME también te recordamos que antes de ingresar en cualquier ensayo es importante:
Leer con detenimiento el consentimiento informado y hablar con el equipo de investigadores y tu especialista tratante antes de su firma. Ellos te deben explicar claramente en qué consiste el tratamiento, qué significa entrar en el ensayo, el plan terapéutico tanto durante el ensayo como una vez que haya finalizado.
Una vez que hayan respondido a todas tus dudas e incertidumbres, podrás tomar la decisión de entrar en el ensayo con toda la información y valorar si es conveniente para ti.
El Registro Nacional de Pacientes AME de FundAME (www.registroame.org) es una herramienta de consulta al servicio de investigadores y médicos responsables del desarrollo de ensayos clínicos en España. Ha demostrado ser una base de datos de utilidad para identificar perfiles de pacientes aptos y que han sido reclutados en ensayos clínicos que se han desarrollado en España. La inscripción y actualización de datos por parte del paciente es requisito necesario para la óptima identificación y localización de estos perfiles.
En nuestra web encontrarás información actualizada sobre los ensayos clínicos de Atrofia Muscular Espinal 5q. Incluye los que se abrirán próximamente, los que ya están abiertos y reclutando pacientes o se abrirán próximamente y los que están en curso o finalizados y ya no reclutan pacientes.
Más información en:
Clinical Trials: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07047144?cond=Spinal%20Muscular%20Atrophy&term=apitegromab&rank=3
Reec: https://reec.aemps.es/reec/estudio/2024-520130-29-00