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Noticias AME

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Biogen e Ionis firman un nuevo acuerdo de colaboración para identificar nuevas terapias para el tratamiento de la atrofia muscular espinal

  Biogen e Ionis firman un nuevo acuerdo de colaboración para identificar nuevas terapias para el tratamiento de la atrofia muscular espinal Traducción de la noticia original, realizado por FundAME. Publicación original en http://media.biogen.com/press-release/corporate/biogen-and-ionis-enter-new-co…
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AveXis anuncia un programa ampliado de desarrollo clínico para AVXS-101 en la atrofia muscular espinal

Resumen introductorio a la noticia de FundAME:   Además de los dos ensayos en fase 1 actualmente en desarrollo, el primero (STR1VE) en pacientes tipo 1 y el segundo (STRONG) en pacientes tipo 2, AveXis anuncia planes de realizar tres ensayos más, a iniciarse probablemente en el primer semestre de 20…
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AveXis anuncia el inicio de un ensayo clínico en fase 1 en EEUU para afectados de AME tipo 2, a través de administración intratecal de AVXS-101

Resumen de la noticia, elaborado por FundAME: Tras la publicación de los esperanzadores resultados del estudio de reemplazo génico en pacientes con atrofia muscular espinal tipo 1 y el inicio de la fase 3 -también en pacientes con AME tipo I-, AveXis anuncia el inicio de un ensayo clínico en fase 1 …
Últimas novedades

AveXis anuncia el inicio del ensayo fase 1 en AME tipo 2 utilizando la administración intratecal de AVXS-101.

Luego de la publicación de los resultados del estudio de reemplazo génico en los pacientes con atrofia muscular espinal tipo 1 (ver), y el inicio de la fase 3 -también en pacientes con AME tipo I-, AveXis anuncia el inicio del ensayo fase 1 en pacientes con AME tipo II. A diferencia de los paciente…
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Presentaciones de la reunión sobre “tratamiento central y periférico de la AME” de la Fundación SMA 10 de noviembre

El 10 de noviembre, la Fundación SMA celebró una reunión sobre el tratamiento central y periférico de la AME con más de 100 investigadores en AME, médicos y representantes de pacientes para discutir el impacto potencial de  la proteína SMN fuera del sistema nervioso central SMA as a Whole Body Disea…
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European Conference on Rare Diseases and Orphan Products 10 al 12 mayo Viena

ECRD - la Conferencia Europea de Enfermedades Raras y Productos Huérfanos es la mayor reunión multidisciplinar en Europa para la comunidad de las enfermedades raras. Se tratará sobre la Investigación, el desarrollo de nuevos tratamientos, la asistencia sanitaria, la asistencia social, políticas de s…
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Curso Online: Una visión 360° de la Medicina Genómica

Curso Online, del Instituto de Medicina Genómica (Imegen) y la Revista Genética Médica…
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CONFERENCIA: EL JUEGO EN EL NIÑO CON DISCAPACIDAD FT: ASCEN MARITN DIAZ Miembro de la junta de la SEFIP y de Efisiopediatric

[youtube height="360" width="640"]https://www.youtube.com/watch?v=yLW07-XrK5o&feature=youtu.be[/youtube]…
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CONFERENCIA: LA IMPORTANCIA DEL JUEGO EN LA INFANCIA FT: ASCEN MARITN DIAZ Miembro de la junta de la SEFIP y de Efisiopediatric

[youtube height="360" width="640"]https://www.youtube.com/watch?v=YYbv49ogXks&feature=youtu.be[/youtube]      …
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Ensayo clínico que evalúa la seguridad, tolerabilidad y eficacia de Firdapse® (fosfato de amifampridina) como tratamiento sintomático para pacientes con atrofia muscular espinal (AME) tipo 3

Los estudios en modelos animales y en pacientes con AME han demostrado que la unión neuromuscular (UNM) muestra defectos estructurales y funcionales significativos que preceden a los síntomas evidentes de la enfermedad. Estos defectos se han observado tanto en los componentes pre como en los postsin…

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Hotel Ilunion Pío XII (Madrid),
18 y 19 de septiembre.

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