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Designación PRIME otorgada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) a risdiplam (Laboratorios Roche) para el tratamiento de la AME

Traducción de la noticia original ofrecida por FundAME • El Risdiplam tiene el potencial de ser el primer medicamento oral para el tratamiento de la AME tipos 1, 2 y 3; Una enfermedad genética rara y debilitante diagnosticada más usualmente en niños. • El estatus PRIME (PRIority Medicines o Me…

El ensayo clínico de Fase 1 del AVXS-101 en AME tipo 2 completa su reclutamiento de pacientes

Noticia publicada en SMA NEWS TODAY smanewstoday.com Traducción al castellano realizada por FundAME. Madrid, 5 de diciembre de 2018 Se ha completado el reclutamiento de pacientes para el ensayo clínico de fase 1 de AveXis para evaluar su gen AVXS-101 como terapia candidata para pacientes afectado…

El ensayo clínico de Fase 1 del AVXS-101 en AME tipo 2 completa su reclutamiento de pacientes

Noticia publicada en SMA NEWS TODAY smanewstoday.com  Madrid, 5 de diciembre de 2018   Se ha completado el reclutamiento de pacientes para el ensayo clínico de fase 1 de AveXis para evaluar su gen AVXS-101 como terapia candidata para pacientes afectados de Atrofia muscular espinal (AME) tipo 2. …

Designación PRIME otorgada por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el risdiplam de Roche para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME)

• El Risdiplam tiene el potencial de ser el primer medicamento oral para el tratamiento de la AME Tipos 1, 2 y 3; Una enfermedad genética rara y debilitante diagnosticada más usualmente en niños. • El estatus PRIME (PRIority Medicines o Medicamentos Prioritarios en español) de la Agencia Europea de…

Punción cervical guiada por ultrasonido para la administración de nusinersen en adolescentes. Ortiz C et al., Pediatric Radiology agosto 2018.

Ultrasound-guided cervical puncture for nusinersen administration in adolescents, Carlos B. Ortiz, Kamlesh U. Kukreja, Timothy E. Lotze, Alex Chau   El tratamiento con nusinersen intratecal es el único tratamiento aprobado para la AME. Las deformidades de la columna y la instrumentación vertebral so…

Dispositivos paralelos a la columna vertebral controlados magnéticamente en niños con atrofia muscular espinal, Heiko M. Lorenz et al. JB JS Open Access diciembre 2017.

Magnetically Controlled Devices Parallel to the Spine in Children with Spinal Muscular Atrophy, Heiko M. Lorenz, Batoul Badwan, Marina M. Hecker, Konstantinos Tsaknakis, Katharina Groenefeld, Lena Braunschweig,  Ana K. Hell. Los niños con deformidad espinal grave con frecuencia se tratan con implan…

Toma de decisión sobre el soporte ventilatorio en niños con AME tipo 1- Una encuesta prospectiva transversal realizada por facultativos alemanes, Pechmann A, Langer T, Kirschner J, Neuropediatrics, 2018.

Decision Making Regarding Ventilator Support in Children with SMA type 1—A Cross-sectional Survey among German Physicians, Astrid Pechmann, Thorsten Langer, Janbernd Kirschner, Neuropediatrics, 2018   El cuidado clínico de los pacientes con AME es muy heterogéneo. En los niños con AME tipo 1 en esta…

CASO CLÍNICO. Hiponatremia una nueva complicación del tratamiento con Nusinersen, Coban Y Journal of Clinical Intensive Care and Medicine, octubre 2018

Coban Y. Novel Complication of Nusinersen Treatment: Hyponatremia. J Clin Intensive Care Med. 2018; 3: 020-022. https://doi.org/10.29328/journal.jcicm.1001014   El tratamiento con Nusinersen es una terapia novedosa para la atrofia muscular espinal, en consecuencia, las reacciones adversas de la tera…

La compañía Scholar Rock anuncia una opinión positiva de la Agencia Europea del Medicamento sobre la designación de fármaco huérfano para el SRK-015.

El día de ayer, el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) adoptó una opinión positiva en la que recomienda el SRK-015 (anticuerpo monoclonal anti-promiostatina humano) para su designación como medicamento huérfano para el tratamiento de la Atrofia Muscula…

Novartis anuncia la revisión de prioridad para AVXS-101 por parte de la FDA y Scholar Rock anuncia una opinión positiva de la EMA sobre la designación de fármaco huérfano para el SRK-015.

Novartis anuncia la revisión de prioridad y aceptación de presentación de la FDA para AVXS-101: Novartis anunció en el día de ayer que la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) ha aceptado la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) para AVXS-101 y se le ha otorgado …

20 Jornadas de

FAMILIAS

Hotel Ilunion Pío XII (Madrid),
18 y 19 de septiembre.

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diagnosticado

Después de tantas dudas, ya tenéis el diagnóstico de AME y os sentís asustados, desorientados… queréis saberlo todo, conocer las mejores opciones. No estáis solos, en FundAME os informaremos, apoyaremos y acompañaremos paso a paso en este nuevo camino.