La Comisión Europea ha autorizado un nuevo régimen de dosis altas de nusinersen (Spinraza) para la atrofia muscular espinal (AME).
Evidencia clínica: resultados del estudio Devote
El ensayo clínico Devote en el que participaron 100 personas con AME, de entre 15 días de vida y 65 años, demostró que la dosis más alta de nusinersen es segura y se observaron mejoras potenciales en la función motora, respiratoria y en la supervivencia.
¿Cómo funcionan las dosis altas de nusinersen?
El tratamiento con dosis más altas de nusinersen incluye una fase de carga más rápida, con dos dosis de 50 mg administradas con 14 días de diferencia, seguidas de una dosis de mantenimiento más alta de 28 mg cada 4 meses. Esto contrasta con el tratamiento estándar aprobado, que consiste en 12 mg/5 ml.