La tercera fase del ensayo clínico Sapphire de Scholar Rock se realizará en numerosos países, entre ellos España y su objetivo es  evaluar la seguridad y eficacia de la terapia muscular con Apitegromab.

Centros hospitalarios españoles seleccionados para el ensayo clínico Sapphire

Los centros hospitalarios seleccionados son el Hospital Universitario La Fe de Valencia y en el Hospital Sant Joan de Déu en Barcelona.  El ensayo clínico Sapphire reclutará pacientes entre 2 y 21 años con AME tipo 2 y 3 que no puedan caminar de forma independiente. Si estás interesado en participar, comunícaselo a tu neurólogo.

La duración del ensayo será de 12 meses

Durante ese periodo, los participantes recibirán apitegromab o el placebo. Continuará con un periodo de 20 semanas de seguimiento en el que dejarán de tomar apitegromab o el placebo, pero continuarán con su tratamiento con Nusinersen (Spinraza) o Evrysdi (Risdiplam).

Los participantes recibirán la opción de inscribirse en un estudio de extensión, en el que todos ellos recibirán apitegromab mientras continúan su tratamiento con Nusinersen (Spinraza) o Evrysdi (Risdiplam).

¿Cómo puedo inscribirme en SAPPHIRE?

Si estás interesado en participar en el ensayo clínico de Scholar Rock, desde FundAME te recomendamos que contactes con tu médico de referencia en el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal lo antes posible y le informes de la existencia de este ensayo y tu interés en participar, para que medie en el proceso.

La evaluación y selección de pacientes la realizan los investigadores principales de los centros de ensayo clínico del Hospital Universitario La Fe y Sant Joan de Déu, siguiendo los criterios marcados por la empresa farmacéutica que promueve el ensayo.

Desde FundAME también te recordamos que antes de ingresar en cualquier ensayo es importante:

Leer con detenimiento el consentimiento informado y hablar con el equipo de investigadores y tu especialista tratante antes de su firma. Ellos te deben explicar claramente en qué consiste el tratamiento, qué significa entrar en el ensayo, el plan terapéutico tanto durante el ensayo como una vez que haya finalizado.

Una vez que hayan respondido a todas tus dudas e incertidumbres, podrás tomar la decisión de entrar en el ensayo con toda la información y valorar si es conveniente para ti.

El Registro Nacional de Pacientes AME de FundAME (www.registroame.org) es una herramienta de consulta al servicio de investigadores y médicos responsables del desarrollo de ensayos clínicos en España.  Ha demostrado ser una base de datos de utilidad para identificar perfiles de pacientes aptos y que han sido reclutados en ensayos clínicos que se han desarrollado en España. La inscripción y actualización de datos por parte del paciente es requisito necesario para la óptima identificación y localización de estos perfiles.

En nuestra web encontrarás información actualizada sobre los ensayos clínicos de Atrofia Muscular Espinal 5q. Incluye los que se abrirán próximamente, los que ya están abiertos y reclutando pacientes o se abrirán próximamente y los que están en curso o finalizados y ya no reclutan pacientes.