El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) ha concedido un dictamen favorable a Itvisma, la terapia génica intratecal de Novartis indicada para personas con atrofia muscular espinal (AME) mayores de 2 años. Cada año contamos con más opciones terapéuticas para la AME, algo que hace solo una década era impensable.
La aprobación de Itvisma se suma a un abanico de tratamientos en crecimiento, lo que significa más alternativas, más flexibilidad y mayores posibilidades de personalizar el cuidado de cada persona. Cada nuevo avance amplía la esperanza y refuerza el compromiso de la comunidad científica y médica por seguir mejorando la calidad de vida de quienes conviven con la AME.
¿Qué es Itvisma?
Es una terapia génica de Novartis basada en el mismo producto que Zolgensma, pero administrado por vía intratecal (a través de la punción lumbar)
Se administra en una única dosis, independientemente del peso y la edad. Presenta menos efectos secundarios que la formulación intravenosa de Zolgensma.
Evidencia clínica: Ensayos STEER y STRENGTH
La aprobación por parte de la FDA de Itvisma, la terapia génica intratecal de Novartis se ha basado en los resultados de los ensayos clínicos STEER y STRENGTH.
Ensayo clínico STEER
En este ensayo participaron más de 100 personas con AME tipo II, de entre 2 y 18 años que no habían recibido tratamiento previo para la atrofia muscular espinal (pacientes naïve).
El objetivo del estudio era evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia.
Ensayo clínico STRENGTH
En este ensayo participaron 28 personas con AME entre 2 y 18, que ya estaban recibiendo tratamiento previo (risdiplam o nusinersen).
¿Cuáles son los próximos pasos?
Ahora comenzará el proceso para su comercialización en España.
¿Qué significa todo esto para la Comunidad AME?
La aprobación de Itvisma representa una buena noticia: disponer de más tratamientos amplía las opciones terapéuticas, permite abordar la AME desde distintos enfoques y abre la puerta a estrategias más personalizadas según la situación de cada persona.