La Agencia del medicamento y producto sanitario de EE.UU. (FDA) ha rechazado la aprobación de apitegromab, la terapia muscular desarrollada por Scholar Rock, para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME).
Según el comunicado publicado por Scholar Rock, la negación se ha debido a un problema en la planta de llenado y acabado de Catalent en Indiana y volverán a presentar la solicitud para su aprobación una vez que Catalent haya solucionado las deficiencias marcadas por la FDA. Señalan que las observaciones de la FDA no estaban relacionadas específicamente con el medicamento, sino con su fabricación.
Apitegromab en Europa
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) está todavía evaluando el fármaco y se espera que publique un veredicto a mediados de 2026.
Evidencia clínica: resultados de los estudios Topaz y Sapphire
En el estudio Topaz, se observó que personas con AME tipo II y III no deambulantes (sitters) lograron mejoras sostenidas en fuerza y función muscular tras 48 semanas de tratamiento con apitegromab. Los efectos beneficiosos se mantuvieron hasta los 36 meses de seguimiento.
En este estudio participaron 35 personas con una media de edad de 7,3 años y que habían recibido previamente tratamiento durante 24,1 meses con nusinersen (Spinraza).
En el estudio pivotal de fase 3, Sapphire, se evaluó la eficacia de apitegromab en combinación con nusinersen o risdiplam. El 30 % de los pacientes tratados con apitegromab alcanzaron una mejoría clínicamente significativa, frente al 12,5 % en el grupo placebo, tras 52 semanas de tratamiento.
Participaron 204 pacientes con AME tipo II y III que no podían caminar de forma independiente (Sitters): 156 de ellos tenían entre 2 y 12 años y 48 entre 13 y 21 años.
¿Cómo funciona apitegromab?
La miostatina es una proteína que limita el crecimiento muscular. Apitegromab inhibe su activación de forma selectiva, permitiendo una mejora significativa en la función motora de las personas con AME.
¿Cómo ayuda a las personas con AME?
La disminución de la función motora asociada a la debilidad muscular afecta a la respiración, la alimentación y el cuidado personal de las personas con AME, limitando su autonomía y su calidad de vida.
Apitegromab permitirá complementar a las terapias existentes para potenciar su efecto funcional, especialmente en personas que presentan debilidad muscular significativa.