A continuación incluimos el comunicado de laboratorios Novartis sobre su molécula en estudio BRANAPLAM (LMI070)
Traducción realizada por FundAme del comunicado de Novartis.
LMI070 (branaplam) en la Atrofia Muscular Espinal (AME)
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Actualización en nombre del equipo del programa branaplam |
Estimada comunidad AME:
Durante años, nuestros investigadores han estado trabajando duro para desarrollar un nuevo tratamiento para la AME. Un compuesto prometedor en nuestros proyectos de neurociencias es el LMI070, el cual se comenzó a desarrollar para el tratamiento de la AME hace unos años. En el año 2016, tuvimos que suspender la inscripción en nuestro primer estudio clínico en AMEs del tipo 1 (CLMI070X2201), porque en algunas pruebas con animales aparecieron signos de lesión nerviosa.
Desde entonces, hemos estado trabajando junto con expertos para entender mejor estos hallazgos. Ahora nos complace compartir algunas buenas noticias con ustedes: estamos ampliando la investigación clínica de esta importante molécula, que ahora se llamará branaplam.
De inmediato, siguiendo las aprobaciones respectivas de las Autoridades de Salud y del Comité de Ética, estamos reanudando la inscripción en el estudio en curso sobre AME del tipo 1 (CLMI070X2201) en nuestros sitios existentes en Bélgica, Alemania, Dinamarca e Italia. CLMI070X2201 es un estudio abierto (todos los pacientes asignados al branaplam) en el cual se están probando diferentes dosis en pacientes con AME del tipo 1 menores de 6 meses de edad. Usted puede encontrar más información sobre el ensayo clínico en curso en nuestro sitio web de ensayos clínicos, en el clinicaltrials.gov y en el Registro de ensayos clínicos de la UE.
Ahora que el reclutamiento se ha reanudado, estamos tratando de expandirnos a otros sitios y países. Les mantendremos actualizados en la medida que se abran nuevos sitios.
Específicamente para los pacientes en los Estados Unidos, podemos compartir que recientemente hemos abierto una aplicación de Investigación de Nuevos Medicamentos (IND) con la FDA. Esto significa que se nos permite inscribir a pacientes estadounidenses en el estudio. Notificaremos a la comunidad AME en la medida que los sitios de EE.UU. se abren.
Más allá de reanudar el reclutamiento, también hemos hecho algunos cambios en la forma en que se está llevando a cabo el estudio. Como recordatorio, el branaplam está diseñado para ser administrado por vía oral. A partir de ahora, los pacientes tendrán la opción de tener la dosis de fármaco semanal administrada oralmente en lugar de a través de un tubo de alimentación solamente. Hicimos este cambio – y otros – en respuesta a la retroalimentación de las familias de los pacientes y los investigadores. Esperamos sinceramente que alivien parte de la carga de participar en el ensayo.
El bienestar de cada paciente en el estudio es de suma importancia para nosotros. Por lo tanto, con el fin de controlar la seguridad de los pacientes inscritos, se agregaron al protocolo del estudio pruebas adicionales para evaluar los nervios.
Paralelamente, también estamos trabajando estrechamente con las autoridades reguladoras para definir la mejor manera de expandir el programa de ensayos clínicos del branaplam más allá de los AME tipo 1 y disponer de los ensayos para los pacientes lo más rápido posible. Recientemente, la FDA de los Estados Unidos concedió una designación de «vía rápida» para los AME del tipo 1. Todavía es un largo camino, pero estamos contentos de estar de vuelta en el camino.
Creemos que la mejor manera de producir un producto que sea más beneficioso para los pacientes con AME y sus familias es trabajando en estrecha asociación con usted. Por lo tanto, en adelante, nos aseguraremos de que la comunidad de AME sea informada regularmente en la medida que el desarrollo del branaplam avance.
Quisiéramos agradecerles a todos los que están o que van a participar en el estudio de branaplam, y aquellos de ustedes que los apoyan – su contribución en el aporte de nuevos e innovadores tratamientos para los pacientes con AME es invaluable.
Atentamente :
Novartis Relaciones con el Paciente
Jean-Pierre Malkowski
Jefe de Neurociencia Global y Oftalmología Relaciones con Pacientes
Tel: +41 61 324 4854
Móvil: +41 79 558 1525
jean-pierre.malkowski@novartis.com
Comunicado de Novartis sobre su molécula en estudio el BRANAPLAM (LMI070) para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal.
El branaplam anteriormente conocido como LMI070 es un modulador oral del empalme SMN2, que busca incrementar los niveles de proteína SMN.
Luego del análisis de los hallazgos de las lesiones observadas en los nervios de animales, que había producido una pausa en la investigación clínica en el año 2016, el laboratorio Novartis, anuncia que se retoma la investigación clínica. Se reabren los ensayos en Bélgica, Alemania, Dinamarca e Italia donde diferentes dosis se están probando en pacientes con AME del tipo 1 menores de 6 meses de edad. En esta nueva fase, se realizaron algunos cambios para facilitar la administración del fármaco. El laboratorio está tratando de expandir el ensayo a otros países, así como a otros tipos de AME.
