8 de mayo de 2018
Estimada comunidad AME,
En respuesta a su solicitud de actualización a continuación, encontrará más información sobre el programa de desarrollo clínico en curso.
AveXis, la compañía de terapia genética que desarrolla un nuevo enfoque para tratar la AME conocido como AVXS-101, recientemente trató al primer paciente en un nuevo estudio conocido como SPR1NT. SPR1NT es un estudio multinacional que evaluará AVXS-101 en aproximadamente 44 pacientes de menos de seis semanas de edad con AME de los tipos 1, 2 o 3 que tienen 2, 3 o 4 copias de SMN2 -también conocido como el gen de respaldo de la AME- que aún no hayan mostrado síntomas de la enfermedad, condición conocida como «pre-sintomática».
Al igual que con todos nuestros estudios, la intención de SPR1NT es ampliar nuestra comprensión tanto de la seguridad de AVXS-101, y estudiar cómo puede funcionar AVXS-101 en pacientes con AME. Este estudio es específico para observar pacientes pre sintomáticos y con menos de 6 semanas de vida. Estamos entusiasmados con el progreso que estamos logrando, acercándonos cada vez más a nuestro objetivo de hacer que AVXS-101 esté disponible para los pacientes y sus familias.
Para obtener más información sobre el estudio, visite https://avexis.com/ o consulte el listado en ClinicalTrials.gov. Si tiene alguna pregunta sobre SPR1NT, contáctenos en medinfo@avexis.com.
Sinceramente,
El equipo AveXis
SOBRE SPR1NT
RESUMEN: SPR1NT es una prueba multinacional en pacientes pre-sintomáticos con AME de los tipos 1, 2 y 3 que tienen 2, 3 o 4 copias de SMN2 y tienen menos de 6 semanas de edad.
ADMINISTRACIÓN: en SPR1NT, AVXS-101 se administra a través de una infusión intravenosa (también conocida como IV).
QUIEN: SPR1NT inscribirá a aproximadamente 44 pacientes con dos, tres o cuatro copias de SMN2 que tengan menos de seis semanas de edad y sean pre-sintomáticos en el momento de la administración de la terapia génica.