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Scholar Rock anuncia la publicación de datos preclínicos sobre el beneficio terapéutico de inhibir la activación de la miostatina en modelos de atrofia muscular espinal

Traducción al castellano realizada por FundAME 27 de noviembre de 2018   Los datos publicados en Human Molecular Genetics demuestran que un inhibidor altamente específico de la activación de la miostatina, aumenta eficazmente la masa muscular y la función en modelos preclínicos para la intervenci…

La compañía AveXis solicita la evaluación del AVXS-101 a las agencias sanitarias de Europa, EEUU y Japón.

Traducción al castellano del comunicado de actualización recibido por SMA Europe, realizada por FundAME. 18 de octubre de 2018 Estimados miembros de la comunidad AME, AveXis, una compañía de Novartis, se complace en informaros que hemos remitido las solicitudes reglamentarias para la aprobaci…

Roche anuncia nuevos datos sobre el Risdiplam para la Atrofia Muscular Espinal (AME) en el Congreso World Muscle Society

Traducción al castellano del comunicado original realizada por FundAME. Basilea, 03 de octubre de 2018 Los hallazgos preliminares de la Parte 1 del estudio FIREFISH muestran que los bebés con AME Tipo 1 están cumpliendo con los hitos del desarrollo, incluyendo sentarse sin apoyo. Los datos prelim…

Programa de desarrollo clínico AVXS-101 (desde septiembre de 2018)

En respuesta a la solicitud de SMA Europe, AveXis envía una actualización de los programas de desarrollo clínico en curso. A continuación el comunicado: (Traducción al castellano ofrecida por FundAME) 26 de septiembre de 2018 Estimada comunidad AME, AveXis, ahora una compañía de Novartis,…

BUENAS NOTICIAS: DOS CENTROS DEL ENSAYO FIREFISH DE ROCHE YA ACTIVOS EN ESPAÑA.

El laboratorio Roche, anunció que dos de los centros en los cuales se llevará a cabo el ensayo FIREFISH, ya están activos en España. Tanto el hospital Sant Joan de Déu a cargo del Dr. Andrés Nascimento, como el Virgen del Rocío a cargo del Dr. Marcos Madruga, están activos para iniciar con la Parte …

COMUNICADO DE FundAME A LA COMUNIDAD DE AFECTADOS POR ATROFIA MUSCULAR ESPINAL, A RAÍZ DE LA INFORMACIÓN TRANSMITIDA POR BIOGEN SOBRE LOS CASOS REPORTADOS DE HIDROCEFALIA

Tras la difusión de la información el pasado día 27 y hoy 28 de julio, por parte de Biogen, sobre los casos reportados de hidrocefalia en pacientes bajo tratamiento con nusinersen (Spinraza®), la dirección médica de FundAME ha preparado la siguiente información al respecto: Biogen ha comunicado a l…

COMUNICADO DE BIOGEN A PACIENTES SOBRE HIDROCEFALIA

  Estimados miembros de FundAME, a continuación les remitimos la traducción realizada por FundAME del comunicado remitido esta mañana por Biogen a la comunidad de afectados. Pueden encontrar el original pinchando en este link:    28 de julio de 2018  Estimada Comunidad AME:    En respuesta a su…

COMUNICADO DE ROCHE A LA COMUNIDAD AME SOBRE SUS ENSAYOS EN CURSO

Laboratorios Roche actualiza a la comunidad AME sobre los ensayos en curso con la molécula RISDIPLAM, anteriormente conocida como RG7916.  El RISDIPLAM es un modificador del empalme genético del SMN2 que se administra oralmente y ha sido diseñado para ayudar al gen SMN2 a producir más proteína SMN. …

BIOGEN PUBLICA NUEVOS DATOS SOBRE NUSINERSEN

Parte del comunicado de Biogen publicado en la web de CURE SMA el 22 de Mayo Traducción ofrecida por FundAME   Nuevos estudios presentan los beneficios de Spinraza  en pacientes, tanto adultos como niños En la reunión anual de la Academia Americana de Neurología el mes pasado y en la Conferencia …

COMUNICADO DE ROCHE A LA COMUNIDAD AME

Traducción ofrecida por FundAME          30 de Mayo 2018 Queridos miembros de la comunidad AME, Queremos comunicaros una actualización acerca de olesoxime, una molécula en investigación para AME. Desde que nos hicimos con olesoxime de Trophos en 2015, hemos tenido muchas dificultades en el desa…

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