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Roche presenta datos de los estudios pivotantes del Risdiplam: FIREFISH y SUNFISH.

COMUNICADO DE PRENSA. Basilea, 7 de mayo 2019 Traducción al castellano del comunicado original realizada por FundAME Ir al comunicado original    Roche presenta datos de los estudios pivotantes del Risdiplam: FIREFISH y SUNFISH en la atrofia muscular espinal en la Reunión Anual de la Academia Ameri…

Scholar Rock anuncia el inicio de su ensayo clínico en fase 2 con SRK-015 para la Atrofia Muscular Espinal (AME)

Traducción de la nota de prensa original ofrecida por FundAME   • Comienza el ensayo clínico en fase 2 denominado TOPAZ, que busca la dosificación óptima en pacientes afectados de AME tipos 2 y 3 con SRK-015. • Los datos preliminares de PK / PD para un subconjunto de pacientes se pronostican para fi…

TRATAMIENTO CON NUSINERSEN A LARGO PLAZO EN LOS NIÑOS CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL DE INICIO TARDÍO

El 24 de abril del presente año, en la prestigiosa revista Neurology se publicaron los resultados del tratamiento con Nusinersen a largo plazo en niños con atrofia muscular espinal de inicio tardío. Título original: “Nusinersen in later-onset spinal muscular atrophy. Long-term results from the …

Scholar Rock anuncia resultados provisionales positivos de la Fase 1 del Ensayo SRK-015 en voluntarios sanos y actualizaciones sobre futuros planes de desarrollo

Resumen de la noticia realizada por FundAME: La compañía Scholar Rock anuncia los resultados provisionales de la Fase 1 del ensayo de SRK-015 en voluntarios sanos, evidenciando un perfil de seguridad favorable y comunicando el inicio de la fase 2 en pacientes con AME. Scholar Rock planea iniciar un…

Declaración relativa al acceso a tratamientos para la Atrofia Muscular Espinal

Declaración realizada por la Asociación Europea SMA Europe, formada por 17 organizaciones de pacientes nacionales, entre las que se encuentra FundAME representando a los afectados españoles. La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad genética que causa debilidad muscular y una gran discapa…

Biogen alerta de presuntas estafas en redes sociales

Estimados amigos, Les compartimos traducción al castellano de un comunicado enviado por Biogen a SMA Europe en fecha 20 de diciembre de 2018, alertando de estafas detectadas en redes sociales en las que se publicitan suministros gratuitos de Spinraza:   20 de diciembre de 2018, Estimados miembros d…

Designación PRIME otorgada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) a risdiplam (Laboratorios Roche) para el tratamiento de la AME

Traducción de la noticia original ofrecida por FundAME • El Risdiplam tiene el potencial de ser el primer medicamento oral para el tratamiento de la AME tipos 1, 2 y 3; Una enfermedad genética rara y debilitante diagnosticada más usualmente en niños. • El estatus PRIME (PRIority Medicines o Me…

El ensayo clínico de Fase 1 del AVXS-101 en AME tipo 2 completa su reclutamiento de pacientes

Noticia publicada en SMA NEWS TODAY smanewstoday.com Traducción al castellano realizada por FundAME. Madrid, 5 de diciembre de 2018 Se ha completado el reclutamiento de pacientes para el ensayo clínico de fase 1 de AveXis para evaluar su gen AVXS-101 como terapia candidata para pacientes afectado…

La compañía Scholar Rock anuncia una opinión positiva de la Agencia Europea del Medicamento sobre la designación de fármaco huérfano para el SRK-015.

El día de ayer, el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) adoptó una opinión positiva en la que recomienda el SRK-015 (anticuerpo monoclonal anti-promiostatina humano) para su designación como medicamento huérfano para el tratamiento de la Atrofia Muscula…

Novartis anuncia la revisión de prioridad para AVXS-101 por parte de la FDA y Scholar Rock anuncia una opinión positiva de la EMA sobre la designación de fármaco huérfano para el SRK-015.

Novartis anuncia la revisión de prioridad y aceptación de presentación de la FDA para AVXS-101: Novartis anunció en el día de ayer que la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) ha aceptado la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) para AVXS-101 y se le ha otorgado …

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