FIREFISH es un ensayo para valorar la seguridad y eficacia del RISDIPLAM en niños entre 1 y 7 meses afectados de AME tipo 1. Es un ensayo de etiqueta abierta, lo que significa que todos los bebés recibirán RISDIPLAM y no habrá placebo. Los resultados preliminares de la Parte 1 del FIREFISH mostraron un incremento de la proteína SMN y un desarrollo de los hitos motores en comparación con el comienzo del ensayo. La Parte 2 valorará la seguridad y eficacia de RISDIPLAM, en niños entre 1 y 7 meses de edad. Los principales análisis sobre eficacia y seguridad se harán después de que todos los bebés hayan completado un año de tratamiento, y la eficacia se determinará por el número de bebés que puedan sentarse, sin asistencia, tras un año de tratamiento.
La molécula RISDIPLAM, anteriormente conocida como RG7916, es un modificador del empalme genético del SMN2 que se administra diariamente por vía oral o mediante sonda gástrica. El RISDIPLAM ha sido diseñado para ayudar al gen SMN2 a producir más proteína SMN en afectados de AME con reducida producción de la proteína SMN.
Si quiere leer más sobre FIREFISH hágalo aquí: noticias FundAME. También puede consultar: clinicaltrials.gov.
Para mayor información puede contactar al laboratorio Roche: spain.medinfo@roche.com, o al Dr. Marcos Madruga: mmadruga@us.es