Se acaba de abrir el reclutamiento en España del ensayo clínico Manatte para niños con AME entre 2 y 4 años que caminen de forma independiente al menos 10 metros en 30 segundos. Este ensayo combina Risdiplam con la terapia muscular basada en la molécula RO7204239.

Datos del ensayo clínico Manatee

Estado: Reclutando
El ensayo tiene varias partes y cohortes, actualmente está reclutando la cohorte C de la primera parte.

Población que se está reclutando: Niños con AME entre 2 y 4 años que caminen de forma independiente (Walkers) al menos 10 metros en 30 segundos.

En España: se recluta en 4 hospitales: Hospital Sant Joan de Déu. Hospital Universitario La Paz, Hospital Universitario Vall d’Hebron y Hospital Universitario y politécnico La Fe. El reclutamiento se realiza en varios hospitales a nivel internacional y es competitivo.

Admite personas sin tratamiento previo o actualmente en otros tratamientos para la AME, como la terapia génica con onasemnogén abeparvovec (Zolgensma), nusinersen (Spinraza) o risdiplam (Evrysdi). Todos pasarán al tratamiento con risdiplam.

Compuesto: Risdiplam combinado con la terapia muscular RO7204239
Todos los pacientes recibirán tratamiento con Risdiplam y con la terapia muscular RO7204239, aunque un grupo recibirá el tratamiento muscular en la primera etapa y el otro en la segunda.

Objetivo: Evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de RO7204239 en Combinación con Risdiplam (RO7034067) en Pacientes que caminen con Atrofia Muscular.

Compañía farmacéutica: Roche

Duración: Aquellos que participen en la primera parte del ensayo clínico recibirán tratamiento 24 semanas + 72 semanas. Si participan en la segunda parte lo recibirán durante 8 semanas +72 semanas. En ambos casos se permitirá, a los participantes que lo deseen, continuar con Risdiplam junto a la terapia muscular durante 2 años más a partir de la finalización del ensayo.

¿Cómo funciona RO7204239?

La miostatina es una proteína de nuestro cuerpo que limita el crecimiento de los músculos. RO7204239 se administra con inyecciones subcutáneas, de forma similar a la insulina. que inhibe la activación de forma selectiva de la miostatina y se está evaluando si permitirá el crecimiento y fortalecimiento de los músculos esqueléticos, logrando una mejora significativa en la función motora de los pacientes con AME.

¿Cómo funciona risidplam?

Risdiplam, el principio activo de Evrysdi ha demostrado que puede lograr que el gen SMN2 produzca una proteína SMN de longitud completa, que pueda funcionar normalmente. Actualmente risdiplam está autorizado en España para todos los pacientes con AME.

¿Cómo puedo inscribirme en el ensayo clínico con Manatee?

Si estás interesado en participar en el ensayo clínico Manatee desde FundAME te recomendamos que contactes lo antes posible con tu médico de referencia en el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal y le informes de la existencia de este ensayo y tu interés en participar, para que medie en el proceso.

La evaluación y selección de pacientes la realizan los investigadores principales de los centros de ensayo clínico participantes, siguiendo los criterios marcados por la empresa farmacéutica que promueve el ensayo.

Desde FundAME también te recordamos que antes de ingresar en cualquier ensayo es importante:

Leer con detenimiento el consentimiento informado y hablar con el equipo de investigadores y tu especialista tratante antes de su firma. Ellos te deben explicar claramente en qué consiste el tratamiento, qué significa entrar en el ensayo, el plan terapéutico tanto durante el ensayo como una vez que haya finalizado.

Una vez que hayan respondido a todas tus dudas e incertidumbres, podrás tomar la decisión de entrar en el ensayo con toda la información y valorar si es conveniente para ti.

El Registro Nacional de Pacientes AME de FundAME (www.registroame.org) es una herramienta de consulta al servicio de investigadores y médicos responsables del desarrollo de ensayos clínicos en España. Ha demostrado ser una base de datos de utilidad para identificar perfiles de pacientes aptos y que han sido reclutados en ensayos clínicos que se han desarrollado en España. La inscripción y actualización de datos por parte del paciente es requisito necesario para la óptima identificación y localización de estos perfiles.

En nuestra web encontrarás información actualizada sobre los ensayos clínicos de Atrofia Muscular Espinal 5q. Incluye los que se abrirán próximamente, los que ya están abiertos y reclutando pacientes o se abrirán próximamente y los que están en curso o finalizados y ya no reclutan pacientes.

Más información en:

Clinical Trials: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05115110?term=risdiplam&cond=spinal+muscular+atrophy&draw=2#contacts

Reec: https://reec.aemps.es/reec/public/detail.html (buscar RO7204239 en combinación con risdiplam. Atrofia Muscular Espinal)

EMA: https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2021-003417-19/ES