FundAME tiene conocimiento de la información que está circulando en los últimos días sobre la terapia génica Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma) y sobre la notificación de casos de tumores en niños que habían recibido previamente este tratamiento.
Somos conscientes de la preocupación que esta información puede generar entre las familias. Por ello, consideramos fundamental que la comunidad de AME pueda disponer de información rigurosa y contrastada.
Como miembros de SMA Europe, estamos informados de los pasos que se están dando a nivel europeo y del seguimiento que se está realizando de esta situación. Desde FundAME estamos también realizando las gestiones oportunas en España para recabar información y trasladar las dudas y preocupaciones de las familias a los organismos y entidades correspondientes.
A continuación, compartimos en castellano la información publicada por SMA Europe sobre la situación actual:
Información publicada por SMA Europe y traducida
SMA Europe tiene conocimiento de la información que está circulando actualmente sobre Zolgensma y sobre la notificación de tumores en niños que habían recibido previamente este tratamiento.
Sabemos que esta información puede generar una gran preocupación entre las familias, especialmente entre aquellas cuyos hijos ya han recibido Zolgensma o están considerando actualmente este tratamiento. Las familias necesitan información clara, fiable y comprensible, y no deberían tener que recurrir a redes sociales, rumores o informaciones incompletas para entender qué está ocurriendo
Entendemos que las autoridades reguladoras competentes están participando activamente y que actualmente están evaluando la evidencia disponible y determinando qué medidas adicionales podrían ser necesarias. Confiamos en los procedimientos regulatorios establecidos para evaluar las señales de seguridad y adoptar las medidas necesarias para proteger a las personas con AME y garantizar que los medicamentos comercializados sigan utilizándose de forma segura.
SMA Europe ha recibido información sobre esta situación a través de canales confidenciales y ha trasladado a Novartis que la comunidad de personas con AME necesita una comunicación pública y oportuna. Ha instado firmemente a la compañía a proporcionar información clara sobre qué se sabe hasta el momento, qué aspectos siguen siendo inciertos, qué implicaciones puede tener esta situación para las personas que ya han recibido el tratamiento y si se recomienda algún seguimiento o medida adicional.
Novartis ha facilitado a SMA Europe la siguiente declaración para compartirla con la comunidad:
«Más de 6.000 pacientes han sido tratados con Zolgensma® en ensayos clínicos, programas de acceso gestionado y tratamiento comercial. Como parte del compromiso continuo de Novartis con la vigilancia de la seguridad de nuestros medicamentos, evaluamos de forma continua la nueva información de seguridad y analizamos todos los casos notificados.
Desde su primera aprobación en 2019, Novartis ha recibido 9 notificaciones de tumores en pacientes previamente tratados con Zolgensma. De estos, hasta la fecha, en dos casos se ha encontrado evidencia de integración del ADN del vector en el ADN de los pacientes. En ambos casos, los pacientes han recibido tratamiento y continúan en seguimiento. El posible riesgo de aparición de tumores debido a la integración del vector está actualmente incluido en la información de prescripción de Zolgensma.
La seguridad de los pacientes es nuestra prioridad. En cada caso, informamos a las autoridades sanitarias de forma oportuna y adecuada, y continuaremos trabajando con ellas para determinar los próximos pasos. Agradecemos la oportunidad de responder a las preguntas de la comunidad.»
Por el momento, SMA UK ha publicado información adicional a partir de la facilitada por el Equipo Multidisciplinar Nacional de Zolgensma del Reino Unido. Puede consultarse aquí: SMA UK – Zolgensma.
Es importante señalar que las recomendaciones clínicas incluidas en esta actualización se refieren específicamente al contexto del Reino Unido. Las familias que tengan dudas o preocupaciones sobre su situación particular deberían consultarlas con el equipo sanitario responsable de su tratamiento.
SMA Europe está recopilando las preguntas de las familias y de sus organizaciones miembro y las trasladará directamente a Novartis. Si hay cuestiones que consideráis que deberían ser respondidas, os animamos a compartirlas con nosotros.
Nuestra prioridad es apoyar a la comunidad de personas con AME ante esta situación, promover una comunicación transparente y oportuna y garantizar que las preocupaciones y preguntas de los pacientes y sus familias sean escuchadas. Compartiremos nueva información fiable tan pronto como esté disponible.
Información de SMA Europe en Inglés: https://www.sma-europe.eu/news/information-regarding-recent-zolgensma-safety-concerns?ref=/news