EL RG7916 INCREMENTA LA PRODUCCIÓN DE PROTEÍNA SMN EN EL ENSAYO CLÍNICO SUNFISH EN PACIENTES CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL 2/3
En el 22º Congreso Internacional de la World Muscle Society (WMS) se presentaron los resultados de la Parte 1 del ensayo SUNFISH, en el cual se evalúa la molécula RG7916 en pacientes de 2 a 25 años con AME Tipo II/III. 51 personas que recibieron la molécula durante 28 días o más, presentaron un incremento medio de 2.5 veces de producción de proteína SMN. Este resultado se mantuvo durante la duración del tratamiento (hasta 250 días).
El RG7916 es un modificador de empalme SMN2 que se toma por vía oral.
El ensayo SUNFISH es un ensayo doble-ciego, de dos partes y placebo controlado. La parte 1 del ensayo SUNFISH reclutó paciente con AME Tipo 2/3 para valorar seguridad, tolerabilidad, y PK/PD en algunos niveles de dosificación. La Parte 2 Pivotante del SUNFISH, en pacientes no ambulantes con Ame 2/3, valorará seguridad y eficacia para el nivel de dosificación seleccionado en la Parte 1.
El primer grupo de participantes reclutados en la parte 1 del SUNFISH ha recibido el RG7916 durante más de 10 meses y un análisis provisional se presentó recientemente en la Conferencia Internacional de la World Muscle Society en Francia. En este análisis, todos los participantes (51 personas) habían recibido RG7916 durante 28 días o más. La proteína SMN aumentó hasta dos veces y media. Este aumento se ha mantenido a lo largo de la duración del tratamiento (hasta 250 días). Hasta la fecha, el RG7916 sigue siendo bien tolerado en todas las dosis y nadie se ha retirado de ningún estudio del RG7916 debido a los efectos secundarios relacionados con el fármaco.
La información de la parte 1 ha permitido confirmar la dosis de RG7916 para la parte 2 de SUNFISH y el primer paciente ha sido reclutado para la parte 2. En España se espera que el ensayo se inicie en el primer semestre del próximo año.