Como respuesta a vuestras solicitudes de información, emitimos esta actualización del Programa de Acceso Temprano (EAP) de Biogen.
Dadas las altas necesidades insatisfechas para la AME, y para trazar un puente entre el cierre del ensayo ENDEAR con brazo placebo en fase 3 y la aprobación regulatoria en la UE, Biogen está patrocinando un Programa de Acceso Temprano para individuos seleccionables con AME de inicio infantil (en su mayoría con desarrollo del tipo I). Este programa habilita el acceso amplio a nusinersen durante el periodo previo a la potencial aprobación regulatoria, y está sujeto a la aplicación de los criterios de inclusión establecidos y a la autorización de las autoridades pertinentes. La apertura del EAP para AME de inicio infantil ha llevado más tiempo del esperado en muchos países debido a las complejidades operativas de la apertura y puesta marcha de un EAP de una enfermedad sin tratamiento previo. A pesar de ello, debido al incremento de la demanda de afectados con AME de inicio infantil, y como respuesta a la solicitud de los facultativos, estamos actualmente expandiendo el acceso de nusinersen para AME de inicio infantil a múltiples países. Esta expansión está sujeta a regulaciones locales, y tiene lugar en aquellos sitios donde existe capacidad para hacerlo, y donde existe una vía para la disponibilidad a largo plazo y el reembolso del nusinersen. Incluso con esta expansión, hay todavía muchos niños pendientes de recibir el tratamiento.
Dadas estas complejidades y la aceleración anticipada de la autorización de comercialización en la UE, el EAP global de Biogen no se extenderá más allá de la población de inicio infantil (Tipo I) , basando esta decisión en la severidad y el alto riesgo de mortalidad y la posibilidad de los centros de satisfacer las demandas actuales de esos pacientes. Mediante la autorización de comercialización en Europa, lo gobiernos comenzarán el proceso de reembolso para que los ciudadanos locales puedan acceder al nusinersen mediante el reembolso por parte de sus sistemas sanitarios.
Adicionalmente, los emplazamientos clínicos están trabajando diligentemente para incrementar la capacidad y asegurar que la infraestructura es suficiente para cubrir las necesidades actuales y futuras de individuos con AME que buscan tratamiento.
Los pacientes que en la actualidad se encuentran reclutados en este EAP permanecerán en el programa hasta que se tenga lugar la aprobación y el acceso al tratamiento en sus países. En ese momento, los médicos que los tratan comenzarán la transición de los pacientes incluidos en el EAP hacia un reembolso del medicamento. Tras la autorización de comercialización de la UE, se determinarán los cambios en el EAP, incluida la inscripción de nuevos pacientes o la terminación del programa.
Comprendemos que la EAP de Biogen no cubrirá las necesidades de toda la comunidad AME. La obtención de la aprobación global regulatoria continúa siendo nuestra principal prioridad, ya que consideramos que es el mejor modo de acceso sostenible a largo plazo del nusinersen para la mayoría de la comunidad AME. Continuamos trabajando con agencias regulatorias locales, incluyendo la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para conseguir la aprobación. Sujeto a la opinión positiva del Comité para el Uso de Productos para Humanos (CHMP) y la aprobación de la Comisión Europea (EC), el acceso al tratamiento variará en distintos países en base a la vía
de reembolso local establecida. También estamos centrados en colaborar con las agencias gubernamentales para acelerar el reembolso y el acceso amplio a lo largo de Europa.
Estamos agradecidos a la comunidad AME por su apoyo continuo y, particularmente, a los sujetos de la familiar que han participado en nuestros ensayos a apoyado el programa de nusinersen.
Permanecemos comprometidos con la transparencia y Comunicaciones oportunas y seguirá disponible para proporcionar las actualizaciones solicitadas.
Atentamente
Biogen.
In response to your request for information, we would like to provide you with an update on Biogen’s global Expanded Access Program (EAP).
Based on the high unmet need in SMA, and to bridge the gap between the closure of the sham- controlled phase 3 ENDEAR study and regulatory approval across the EU+, Biogen is sponsoring an EAP for eligible individuals with infantile-onset SMA (most likely to develop Type 1). This program enables wide access to nusinersen, subject to applicable inclusion criteria and as permitted according to local laws and regulations, during the time before a potential regulatory approval.
Opening an EAP in infantile-onset SMA has taken longer than expected in many countries due to the operational complexities in opening and running an EAP in a previously untreated disease. Despite this, as the demand from individuals with infantile-onset SMA increased, and in response to requests from clinicians, we are currently further expanding the nusinersen infantile-onset EAP to multiple countries. This expansion is subject to local laws and regulations, where it can be operationalized and where there is a path to long-term availability and reimbursement of nusinersen. Even with this expansion, there are still many more infants to be treated.
Given these complexities and the anticipated accelerated marketing authorization in the EU, Biogen’s global EAP will not extend beyond the infantile-onset (most likely to develop Type 1) SMA population. We will continue to focus on the urgent treatment of individuals with infantile-onset SMA, based on the severity and high risk of mortality and the ability for centers to meet the current demand from these patients. At the time of marketing authorization in Europe, governments will begin their reimbursement processes so that local citizens can gain access through reimbursement to nusinersen within their healthcare system.
In addition, clinical sites are working diligently to increase capacity and ensure infrastructure is in place to accommodate the current and future needs of individuals with SMA seeking treatment.
Patients currently enrolled in this EAP will remain in the program until local approval and access in their country is established. At that time, their treating physician will begin to transition patients enrolled in the EAP to the reimbursed medicine. Upon EU marketing authorization, changes to the EAP, including the ongoing enrollment of new patients or termination of the program, will be determined.
We understand the Biogen EAP will not meet the needs of the entire SMA community. Obtaining regulatory approval across the globe remains our number one priority, as we believe it is the best route to long-term sustainable access to nusinersen for the greater SMA community. We will continue to work with local regulatory agencies including the European Medicine Agency (EMA) to expedite approval. Subject to a positive Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) opinion and approval by the European Commission (EC), access to the treatment will vary between countries based on the local reimbursement pathway. We are also deeply focused on collaborating with government agencies to accelerate reimbursement and broad access across Europe.
We are thankful to the entire SMA community for your continued support, and in particular, the individuals and families who have participated in our studies and supported the nusinersen program.
We remain committed to transparent and timely communications and will continue to be available to provide requested updates.
Sincerely, Biogen
