La Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) de los Estados Unidos aprobó el 23 de diciembre del 2016 SPINRAZATM (nusinersen), el primer fármaco aprobado para tratar a niños y adultos con atrofia muscular espinal (AME).
Spinraza está aprobado para su uso en todas las presentaciones clínicas de atrofia muscular espinal proximales. Spinraza es comercializado por Biogen de Cambridge, Massachusetts y fue desarrollado por Ionis Pharmaceuticals de Carlsbad, California.
La FDA otorgó a esta solicitud la “designación de vía rápida” y la de “revisión prioritaria”. El medicamento también recibió la designación de “fármaco huérfano”, que proporciona incentivos para ayudar y estimular el desarrollo de fármacos para enfermedades raras.
El patrocinador recibe un “vale de revisión prioritaria de enfermedades pediátricas raras” en un programa destinado a fomentar el desarrollo de nuevos fármacos y productos biológicos para la prevención y el tratamiento de enfermedades raras pediátricas. Este es el octavo vale de revisión de prioridad de enfermedades pediátricas emitido por la FDA desde que comenzó el programa (Noviembre 2014).
La FDA trabajó en estrecha colaboración con el patrocinador para ayudar a diseñar e implementar el análisis en el que se basó esta aprobación, sugiriendo al patrocinador de analizar los resultados del estudio antes de lo planeado.
La eficacia de Spinraza se demostró en un ensayo clínico de 121 pacientes con AME de inicio infantil que fueron diagnosticados antes de los 6 meses de edad y que tenían menos de 7 meses de edad en el momento de su primera dosis. Los pacientes fueron asignados al azar para recibir una inyección de Spinraza, en el líquido cefalorraquideo, o someterse a un simulacro de procedimiento sin inyección de drogas (pinchazo en la piel). El ensayo evaluó el porcentaje de pacientes con mejoría en los hitos motores, como el control cefálico, sedentaciòn la capacidad de patear en posición supina, rodar, gatear, bipedestación y marcha. El 40% de los pacientes tratados con Spinraza lograron mejoras en los hitos motores, mientras que ninguno de los controles lo hizo.
Adicionalmente se llevaron a cabo estudios clínicos no controlados, abiertos, en pacientes sintomáticos con edades comprendidas entre los 30 días y 15 años en el momento de la primera dosis y en pacientes presintomáticos con edades comprendidas entre 8 días y 42 días en el momento de la primera dosis. Estos estudios carecían de grupos control y por lo tanto eran más limitados, pero los hallazgos apoyaron la eficacia clínica demostrada en el ensayo clínico controlado.
FDA approves first drug for spinal muscular atrophy
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