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La Agencia Sanitaria de los EEUU (FDA) aprueba el primer tratamiento para la Atrofia Muscular Espinal: SPINRAZATM de Biogen (Nusinersen)

Traducción al castellano de FundAME de la nota de prensa emitida por laboratorios Biogen el 23 de diciembre de 2017

Original en http://newsroom.biogen.com/press-release/neurodegenerative-diseases/us-fda-approves-biogens-spinraza-nusinersen-first-treatment

La Agencia Sanitaria de los EEUU (FDA) aprueba el primer tratamiento para la Atrofia Muscular Espinal: SPINRAZATM de Biogen (Nusinersen)

Se ha aprobado para su uso en un amplio rango de pacientes de AME

SPINRAZA mejora las funciones motoras en pacientes con AME; un alto porcentaje con AME de inicio infantil (tipo I) tratados con SPINRAZA han sobrevivido.

La Aprobación de la FDA ha llegado a los tres meses del Proceso Regulatorio

 

Viernes, 23 de diciembre de 2016. 4:51 pm EST

“SPINRAZA ofrece nuevas esperanzas para la comunidad AME y ejemplifica nuestra misión en la aplicación de ciencia de vanguardia para conseguir significativas diferencias en las vidas de pacientes con enfermedades devastadoras que amenazan su supervivencia”

CAMBRIDGE, Massachusetts – (BUSINESS WIRE) – The Food and Drug Administration  (FDA) de los EEUU ha aprobado SPINRAZATM (Nusinersen) de Biogen (NASDAQ:BIIB), bajo evaluación prioritaria para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) en pacientes adultos y pediátricos. SPINRAZA es el primer y único tratamiento aprobado en los EEUU para la AME, la principal causa genética de muerte en bebés y niños, marcada por una debilidad muscular progresiva y debilitante.

En ENDEAR, un ensayo clínico pivotante controlado sobre pacientes con AME de inicio infantil tratados con SPINRAZA, se alcanzaron mejoras sostenidas y clínicamente significativas en su función motora, en comparación con los participantes del ensayo no tratados. Adicionalmente, un mayor porcentaje de pacientes tratados con SPINRAZA sobrevivieron en comparación de los no tratados. En los ensayos de tipo abierto, algunos de los participantes alcanzaron hitos motores como la habilidad de sentarse sin ayuda, permanecer en pie o caminar cuando de otro modo serían hitos inesperados de alcanzar o mantener y, por el contrario, lo esperado sería la pérdida de dichas habilidades motoras. Los hallazgos generales de estos ensayos sostienen la efectividad de SPINZARA en un amplio rango de pacientes AME, y parecen apoyar el inicio temprano del tratamiento.

“SPINRAZA ofrece nuevas esperanzas para la comunidad AME y ejemplifica nuestra misión en la aplicación de ciencia de vanguardia para conseguir significativas diferencias en las vidas de pacientes con enfermedades devastadoras que amenazan la supervivencia”, comentó George A. Scangos, Ph.D., Consejero Delegado de Biogen. “Estamos agradecidos por el compromiso de los pacientes y familias que participaron en el programa de ensayos clínicos de SPINRAZA, por los continuos e infatigables esfuerzos de nuestros investigadores, y la urgencia mostrada por la FDA en su ágil revisión, valoración y aprobación de este tratamiento. También queremos reconocer el importante trabajo de nuestros colegas de Ionis, que iniciaron este programa”.

La aprobación de SPINRAZA por la FDA se ha basado en los resultados positivos de múltiples ensayos clínicos en más de 170 pacientes. Los datos presentados incluyeron resultados preliminares del análisis de ENDEAR, un estudio en Fase 3 controlado para la valoración de SPINRAZA en AME de inicio infantil, así como datos abiertos en pacientes presintomáticos, sintomáticos, o con probable desarrollo de AME tipos 1, 2 y 3.

 “Con la aprobación de SPINRAZA hoy, el futuro de aquellos afectados con AME ha cambiado. Estamos especialmente complacidos de que este sofisticado y riguroso plan de desarrollo clínico se haya resuelto en una amplia prescripción que permita el acceso a un amplio espectro de pacientes”, dijo Kenneth Hobby, presidente de Cure SMA. “Esta ha sido la historia que han escrito todos los grupos – familias, investigadores, empresas y la FDA – que han colaborado juntos como una única comunidad”.

SPINRAZA estará disponible para su envío a los proveedores del sistema sanitario de los EEUU en aproximadamente una semana. Biogen anticipa que puede haber algunas variaciones en los tiempos de accesibilidad al tratamiento por el conocimiento que deban adquirir las instituciones y centros de tratamiento sobre SPINRAZA.

 

Fase 3 del ensayo de Registro de SPINRAZA, ENDEAR.

ENDEAR fue un ensayo aleatorio, doble ciego, con brazo control en pacientes con AME de comienzo infantil (que en su mayoría desarrollan Tipo 1). En un análisis provisional planificado de ENDEAR, un alto porcentaje de los niños tratados con SPINRAZA alcanzaron respuesta en hitos motores en comparación con aquellos que no recibieron tratamiento (40% vs 0%; p<0.0001), medida la respuesta mediante el examen Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE). Adicionalmente, fallecieron un menor porcentaje de pacientes tratados con SPINRAZA (23%) en comparación con los no tratados (43%). Los datos de otros resultados finales de eficacia analizados fueron consistentes en favor de los bebés que recibieron el tratamiento.

Los resultados preliminares detallados de ENDEAR se presentarán en la Conferencia Anual de la BPNA: British Paediatric Neurology Association en enero de 2017.

Actualizaciones del Programa SPINRAZA

Biogén ha adquirido la licencia y los derechos globales para el desarrollo, fabricación y comercialización de SPINRAZA de Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONIS), líder en terapias antisentido. Biogen e Ionis han dirigido un programa de desarrollo clínico innovador que ha conducido SPINRAZA desde su primera dosificación en humanos en 2011 hasta su primera aprobación regulatoria en cinco años. En base a la aprobación de la FDA de SPINRAZA, Ionis recibirá un pago de 60 millones de dólares americanos (USD). Ionis también podrá recibir pagos hasta un porcentaje en los próximos 15 años por el uso de su patente en base a ventas potenciales de SPINRAZA.

En octubre, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) validó la Solicitud de Autorización de Comercialización de Biogen (MAA) para SPINRAZA como tratamiento para la AME, y el Comité de la EMA para el Uso Humano de Productos Médicos (CHMP) le otorgó el estatus de Evaluación Acelerada. Adicionalmente, Biogen ha remitido la solicitud a los reguladores de Japón, Canadá y Australia, y comenzará solicitudes adicionales en otros países en 2017.

La FDA otorgó a Biogen la revisión prioritaria para enfermedades pediátricas raras con la aprobación de SPINRAZA, que confiere una revisión prioritaria a otra solicitud de fármaco posterior que, de otro modo no se calificaría para revisión prioritaria. El programa de valoración de enfermedad pediátrica rara se ha diseñado para alentar el desarrollo de nuevos medicamentos para la prevención o tratamiento de enfermedades pediátricas raras.

Para más información sobre SPINRAZA e información prescrita por los EEUU, visiten www.SPINRAZA.com

 

Acerca del Apoyo al Paciente

Como parte del compromiso de Biogen con los pacientes y familias que conviven con AME, la compañía ha lanzado SMA360ºTM, que proporciona ciertos servicios dirigidos a barreras no médicas al acceso en los EEUU. Estos incluyen asistencia logística, formación sobre el producto, investigaciones de beneficios de seguros y asistencia financiera. Una lista de la oferta SMA360º estará disponible en los próximos días en www.SPINRAZA.com.

El servicio SMA360º de Biogen está disponible sólo para aquellos a los que se ha prescrito SPINRAZA. Para más información del programa y recepción de información adicional sobre los servicios, por favor, contacten con SMA Support Coordinator en 1-844-4SPINRAZA (1-844-477-4672) de Lunes a Viernes 8:30 – 8:00 p.m. EST.

Acerca de la AME1-5

La Atrofia Muscular Espinal (AME) se caracteriza por la pérdida de neuronas motoras en la espina dorsal y el tallo cerebral bajo, lo que produce un severa y progresiva atrofia y debilidad muscular. Finalmente, los individuos afectados con el tipo más severo de AME pueden llegar a paralizarse y tener dificultades en el desarrollo de las funciones vitales básicas, como respirar y tragar.

Debido a la falta, o defecto en el gen SMN1, los afectados por AME no producen suficiente proteína para la supervivencia neuronal (SMN), lo cual es crítico para el mantenimiento de las neuronas motoras. La severidad de la AME está relacionada con la cantidad de proteína SMN. Los afectados con AME Tipo 1, la forma más severa y de amenaza vital, producen muy poca proteína SMN y no alcanzan la habilidad de sentarse sin ayuda o de sobrevivir más allá de los dos años sin asistencia respiratoria. Los afectados por AME Tipo 2 y 3 producen mayores cantidades de proteína SMA y tienen unas formas menos severas pero que pueden alterar su supervivencia.

Para apoyar el conocimiento y educación sobre la AME, Biogen ha lanzado, “Juntos en la AME” en los EEUU. “Juntos en la AME” es un programa creado para proporcionar materiales, información y recursos a la comunidad AME. Más información en www.TogetherinSMA.com.

 

Acerca de SPINRAZATM (nusinersen)

SPINRAZA se está desarrollando globalmente para el tratamiento de la AME.

SPINRAZA es un oligonucleótido antisentido (ASO) que se ha diseñado para tratar la AME causada por mutaciones en el cromosoma 5q que genera deficiencia de la proteína SMN. SPINRAZA altera el empalme génico del pre-mRNA del SMN2 para incrementar la producción de proteína SMN completa6. Los ASOs son unas cadenas cortas sintéticas de nucleótidos diseñados para unirse selectivamente a sus dianas en el ARN y regular la expresión génica. Mediante el uso de esta tecnología, SPINRAZA tiene el potencial de incrementar la cantidad de proteína SMN completa en pacientes con AME.

SPINRAZA se administra mediante inyección intratecal, por lo que se entrega la terapia directamente al Fluido Cerebroespinal (CSF) alrededor de la espina dorsal7, donde las motoneuronas degeneran en pacientes con AME debido a los niveles insuficientes de proteína SMN8.

Las reacciones adversas más comunes reportadas de SPINRAZA fueron infecciones en las vías respiratorias altas, infecciones en las vías respiratorias bajas y estreñimiento. Reacciones serias adversas de atelectasia fueron más frecuentes en los pacientes tratados con SPINRAZA. Se han observado anomalías en la coagulación y trombocitopenia, incluyendo trombocitopenia aguda grave, después de la administración de algunos oligonucleótidos antisentido. Se ha observado toxicidad renal, incluyendo glomerulonefritis potencialmente fatal, después de la administración de algunos oligonucleótidos antisentido.

Para información completa del prospecto de SPINRAZA, por favor, visiten www.SPINRAZA.com.

 

Acerca de Biogen.

A través de ciencia de vanguardia y medicina, Biogen descubre, desarrolla y distribuye a lo largo del mundo terapias innovadoras para las personas afectadas por enfermedades serias neurológicas, autoinmunes y enfermedades raras. Fundada en 1978, Biogen es una de las compañías independientes biotecnológicas más antiguas y pacientes alrededor del mundo se benefician de su liderazgo en terapias para la esclerosis múltiple y hemofilia. Para más información, por favor, visiten www.biogen.com. Síguenos en Twitter.

Reglamentación Biogen

Esta nota de prensa contiene todas las declaraciones prospectivas, incluyendo la declaración relativa al potencial, seguridad y eficacia de SPINRAZA, solicitudes regulatorias y aprobaciones en otras jurisdicciones, y planificación y fechas para el lanzamiento comercial. Dichas declaraciones puede identificarse por el contenido de palabras como “creemos”,  “excepto”, “puede”, “plan”, “potencial”, “será” y expresiones similares, se basan en suposiciones y expectativas. No deben considerarse indebidamente estas declaraciones. Dichas declaraciones incluyen riesgos e incertidumbres que podrían tener como consecuencia que la realidad difiera materialmente de lo reflejado en dichas declaraciones, incluido incertidumbres de éxito en la comercialización de la SPINRAZA, lo cual podría impactar, entre otras cosas, el nivel de preparación de los sistemas sanitarios para tratar a los paciente, dificultades en la obtención o cambios en la disponibilidad del reintegro de SPINRAZA, la efectividad de los esfuerzos de ventas y comercialización, problemas en el proceso de fabricación de SPINRAZA, la incidencia de eventos de seguridad adversos, fallos en la obtención de aprobaciones regulatorias en otras jurisdicciones, fallos en la protección de la propiedad intelectual y derechos de propiedad, quejas de responsabilidad del producto, riesgos derivados de la colaboración de terceras partes, y otros riesgos e incertidumbres descritos en la sección de Factores de Riesgo de Biogen más reciente informe anual o trimestral y en otros informes de Biogen que ha cumplimentado con la US Securities y Exchage Commission (SEC) de los EEUUU.
Todas las declaraciones prospectivas son vigentes sólo a partir de la fecha de este comunicado de prensa y no asumimos ninguna obligación de actualizar ninguna declaración en el futuro

  1. Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Chapter 8 - Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD, ed. Neuromuscular Disorders of Infancy, Childhood, and Adolescence (Second Edition). San Diego: Academic Press; 2015:117-145.
  2. Lefebvre S, Burglen L, Reboullet S, et al. Identification and characterization of a spinal muscular atrophy-determining gene. Cell. 1995;80(1):155-165.
  3. Mailman MD, Heinz JW, Papp AC, et al. Molecular analysis of spinal muscular atrophy and modification of the phenotype by SMN2. Genet Med. 2002;4(1):20-26.
  4. Monani UR, Lorson CL, Parsons DW, et al. A single nucleotide difference that alters splicing patterns distinguishes the SMA gene SMN1 from the copy gene SMN2. Hum Mol Genet. 1999;8(7):1177-1183.
  5. Peeters K, Chamova T, Jordanova A. Clinical and genetic diversity of SMN1-negative proximal spinal muscular atrophies. Brain. 2014;137(Pt 11):2879-2896.
  6. Hua Y, Sahashi K, Hung G, Rigo F, Passini MA, Bennett CF, Krainer AR. Antisense correction of SMN2 splicing in the CNS rescues necrosis in a type III SMA mouse model. Genes Dev. 2010 Aug 1; 24(15):16344-44
  7. Evers MM, Toonen LJ, van Roon-Mom WM. Antisense oligonucleotides in therapy for neurodegenerative disorders. Adv Drug Deliv Rev. 2015;87:90-103.
  8. Lunn MR, Wang CH. Spinal muscular atrophy. Lancet. 2008;371(9630):2120-2133.

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