Les informamos de que el ensayo clínico previsto por ISIS-Biogen con el compuesto SMN-Rx, ha abierto el reclutamiento para niños y niñas afectadas por AME tipo II de entre 2 y 12 años:
Los criterios de inclusión para acceder al mismo son:
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Firma y entrega de consentimientos informados por parte de los padres/tutores del menor.
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Estar clínicamente diagnosticado de AME.
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Aparición de sintomatología en el afectado a partir de los 6 meses de edad.
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Tener entre 2 y 12 años de edad.
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Tener capacidad para sentarse de manera independiente, y no haber tenido nunca la capacidad de caminar de forma independiente.
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Puntuar entre 10 y 54 en la Escala Motora Hammersmith-ampliada.
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Comprometerse a completar todos los procedimientos del estudio, valoraciones y visitas estipuladas. El investigador valorará igualmente si el menor posee las condiciones de apoyo psicosociales adecuadas.
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Contar con una esperanza de vida estimada en más de 2 años en la fase de reclutamiento (atendiendo la valoración del investigador).
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Poder aplicar anestesia o sedantes en el procedimiento al menor en el caso de que se requiera.
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En el caso de menores que hayan alcanzado la edad reproductiva: satisfacer requisitos anticonceptivos.
El ensayo se llevará a cabo en Barcelona (Hospital San Joan de Deu); rogamos a los interesados se pongan en contacto con el Dr. Andrés Nascimento (+34 932804000 ext 70438 y 70439, email: anascimento@hsjdbcn.org) o el Dr. Eduardo Tizzano (+34 932746000 ext 6945, email:etizzano@vhebron.net).
Si desea consultar la información oficial publicada acerca de este ensayo visite
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02292537?term=isis+sma&rank=3&show_locs=Y#locn
Tal y como avanzamos en comunicados anteriores, el mismo compuesto está siendo aplicado en España a través de otro ensayo clínico en bebés afectados por AME tipo I (el ensayo se encuentra actualmente en fase 3 – internacional). Los centros hospitalarios vinculados son en este caso: Hospital Universitario La Paz (Madrid), y el Hospital Vall d´Hebrón, (Barcelona). Interesados en ampliar información sobre ensayo en bebés tipo I contacten por favor con el Dr. Eduardo Tizzano (Barcelona, Hospital Vall d´Hebrón: +34 (0) 935537369/ etizzano@vhebron.net) o Dr. Samuel P Pascual (Madrid, Hospital Universitario La Paz: +34 (0) 91-7277388/ ipascualp.hulp@salud.madrid.org).
Si desea consultar la información oficial publicada acerca de este ensayo visite: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02193074?term=isis+sma&rank=2&show_locs=Y#locn