El laboratorio Roche, anunció este 12 de septiembre el inicio de la segunda parte del estudio SUNFISH. Se espera que el reclutamiento de la segunda parte del SUNFISH comience en septiembre de 2017 en Francia y Bélgica. En Italia, Suiza, Alemania y España comenzarán a finales de año. En otros países y sitios de Europa y en los EEUU se abrirá después de las aprobaciones de la Autoridad Sanitaria y de los Comités de Éticas respectivos.
El estudio Sunfish investiga el RG7916 en personas con AME. El RG7916 forman parte de una serie de modificadores orales del empalme del SMN2 en investigación, desarrollados por Roche, PTC Therapeutics y la Fundación SMA.
La parte 1 del estudio SUNFISH ha completado el reclutamiento. La parte 1 de SUNFISH evaluó la seguridad y tolerancia del RG7916 a diferentes dosis en 51 pacientes AME (2 a 25 años) del tipo II y del tipo III con marcha, en un ensayo doble ciego, con grupo control, aleatorizado. También evaluó, entre otros, los efectos del RG7916, en los niveles de ARNm y de proteína SMN. Los resultados preliminares de la parte 1 del ensayo demostraron un aumento en la transcripción completa del SMN2 en un 400% en los pacientes con AME comparándolos con el inicio del estudio. Un análisis de la Parte 1 del SUNFISH será presentado en la conferencia de la World Muscle Society en octubre de 2017.
Basándose en la información de la Parte 1, han seleccionado la dosis óptima a estudiar en la segunda parte. El principal objetivo de la segunda parte es el de evaluar la seguridad y eficacia de la dosis óptima del RG7916 en unos 150 pacientes con AME del tipo II y III no ambulantes, tanto pediátricos como adultos jóvenes. Al finalizar los 12 meses de la fase 2, los dos grupos tanto placebo como control, pasarán a tratamiento, completando 24 meses. Se espera finalizar con el ensayo a finales del 2019.