La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) ha propuesto la financiación de extensión de indicación de risdiplam (Evrysdi), que incluiría también a los bebés de cero a 2 meses.
Desde FundAME celebramos la extensión de risdiplam a los bebés menores de 2 meses, ya que abrirá nuevas opciones terapéuticas a los neuropediatras y a las familias afectadas.
Risdipam (Evrysdi) en España
Desde enero de 2023, risdiplam ya es accesible en España para la población con AME tipos I, II y III, a partir de 2 meses de edad, no obstante, todavía no se ha publicado el protocolo farmacoclínico.
Desde FundAME seguimos demandando un protocolo justo que permita el acceso a los tratamientos de la AME a todas las personas que puedan beneficiarse, sin retiradas contrarias a la opinión del médico tratante y del paciente.
¿Cómo funciona risdiplam?
Risdiplam (Evrysdi) es el tercer tratamiento para la AME aprobado por la EMA en Europa y por la FDA en EEUU. Se administra por vía oral y ha sido desarrollado por Roche en colaboración con la SMA Foundation y PTC Therapeutics.
Risdiplam, el principio activo de Evrysdi va dirigido a aumentar la cantidad de proteína SMN producida por el gen SMN2. Se espera que aumente la supervivencia de las neuronas motoras y reduzca los síntomas de la enfermedad.
Puedes consultar todos los ensayos clínicos para la AME 5q en nuestra web en https://www.fundame.net/que-es-la-ame/acceso-a-tratamientos-espana/
Una razón más para acelerar la inclusión de la AME en el cribado neonatal
Detectar la AME mediante el cribado neonatal en el momento del nacimiento permitiría un diagnóstico más rápido y ofrecería la posibilidad de iniciar el tratamiento de las nuevas generaciones de niños con esta enfermedad en fases presintomáticas. El tratamiento precoz de la AME salva vidas y permite un desarrollo motor normal en la mayoría de los niños.