Estudio longitudinal de método mixto realizado en la fundación Besta IRCCS en Italia, en el cual se evalúa la eficacia percibida con el tratamiento de Salbutamol en pacientes adultos con atrofia muscular espinal y la utilidad de las escalas el World Health Organization Disability Assessment Schedule II (WHODAS II) y la escala de la severidad de la fatiga (FSS) mediante dos métodos, uno cuantitativo y otro cualitativo. Este estudio tiene las limitaciones de no contar con un grupo control, de ser un grupo de estudio pequeño y de no iniciarse el estudio previo a la toma del medicamento
PERCEIVED EFFICACY OF SALBUTAMOL BY PERSONS WITH SPINAL MUSCULAR ATROPHY: A MIXED METHODS STUDY
Giovannetti AM, Pasanisi MB, Černiauskaitė M, Bussolino C, Leonardi M, Morandi L.
Una posibilidad terapéutica para la AME se basa en el intento de incrementar la cantidad del gen de la supervivencia de la motoneurona 2 longitud total de transcripción (SMN-fl). Estudios clínicos previos demostraron que la droga B-adrenergica salbutamol incrementa de manera significativa los niveles de SMN-fl en la sangre de personas con AME, además de producir mejoría clínica incrementando la fuerza muscular. Sin embargo, se describe una discrepancia entre los beneficios que los pacientes reportan y su repercusión en los hallazgos clínicos, planteándose la necesidad de otras formas de medición de la eficacia de los medicamentos empleados en los pacientes con AME.
Se evaluaron los cambios percibidos en los adultos con AME que recibían salbutamol y el reporte en los niveles de discapacidad y fatiga.
Se estudiaron 10 pacientes, 6 hombres, edad media 41 años, tres pacientes con SMA tipo 4, 6 SMA tipo 3 y 1 SMA tipo 2. La mitad de los participantes tenían la habilidad de caminar al momento del estudio. La media de uso del salbutamol al momento de la primera entrevista era de 30,8 meses.
Se realizaron los dos test en dos oportunidades con un año de diferencia. En la primera inspección, se evaluaban las condiciones al momento de dicho control (Post test 1), y una segunda medición en dicha visita, valoraba las condiciones antes de iniciar el tratamiento (then-test 0). En el segundo chequeo un año después, los pacientes evaluaron sus condiciones al momento de dicha visita (pos test 2) y una segunda medición, valoraba sus condiciones al momento de la primera entrevista (thentest1).
Los cambios reportados con el uso del salbutamol con la escala de WHODAS II era significativamente menor en dos dominios (movilidad y actividades en el hogar). El FFS también mostró niveles significativamente menores con el uso del salbutamol. Los pacientes percibieron una mejoría en sus condiciones al iniciar el tratamiento con el salbutamol. Al evaluar los cambios registrados en el año del estudio, no se encontraron diferencias significativas (post test 1 vs post test2)
Este estudio sugiere que el WHODAS II y el FSS son test sensibles y fiables revelando las experiencias de los pacientes.
Todos los pacientes reportaron una mejoría en sus condiciones una vez iniciado el tratamiento con el salbutamol. La mayor mejoría se evidenció al inicio del tratamiento, reportada como disminución de la fatiga, incremento de la energía, de la fuerza y resistencia reportándolo como la sensación de disminución en la progresión de la enfermedad.