Estimados miembros de SMA Europe,
Nos complace ponernos en contacto nuevamente, y tan pronto tras el positivo anuncio de la semana pasada de la FDA, esta vez para compartir un hito importante en nuestra autorización regulatoria europea. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha validado la Solicitud de autorización de comercialización (MAA) para risdiplam para el uso propuesto en pacientes con atrofia muscular espinal (AME). Como parte de nuestra colaboración y tras vuestra solicitud de recibir actualizaciones importantes y oportunas sobre el programa de desarrollo clínico para la AME de Roche, queríamos compartir esta noticia con vosotros.
La presentación MMA de risdiplam se basa en datos de los ensayos FIREFISH y SUNFISH que evalúan la eficacia y seguridad de risdiplam en bebés sintomáticos con AME de tipo 1 entre 2 y 7 meses de edad y en personas con AME de tipos 2 o 3 de entre 2 y 25 años, respectivamente. Además, la presentación incorpora datos de seguridad de JEWELFISH, un ensayo en personas con todos los tipos de AME de entre 1 y 60 años previamente tratados con otras terapias para la AME.
La validación del MAA confirma que la solicitud es aceptada y comienza el proceso formal de evaluación científica por parte del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA. La EMA ha concedido la solicitud de comercialización con evaluación acelerada, lo que significa que el proceso de evaluación se puede reducir de 15 a 9 meses, si se mantiene el calendario de evaluación acelerada.
Risdiplam recibió la designación PRIME (PRIority MEdicines) de la EMA en 2018 y la designación de medicamento huérfano en 2019. Además de nuestra solicitud para Europa, tenemos solicitudes regulatorias existentes bajo evaluación en Australia, Brasil, Canadá, Chile, China, Indonesia, Rusia. Corea del Sur y Taiwán.
Agradecemos a todos en la comunidad, especialmente a los pacientes y familias que participan en nuestros ensayos, los grupos de pacientes y los sitios de ensayos clínicos y el personal de todo el mundo que nos han apoyado y trabajado para lograr este importante hito. Esperamos poder ofreceos más actualizaciones sobre el programa risdiplam a medida que estén disponibles.
Si tenéis alguna otra pregunta sobre esta actualización, estamos a vuestra disposición.
Atentamente,
Fani Petridis, en nombre del Roche SMA Team
Director Senior Global de Asociaciones con Pacientes de Enfermedades Raras (AME)
Preguntas y Respuestas
¿Qué incluye en proceso MAA?
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) es responsable de la evaluación científica de las solicitudes de autorización de comercialización centralizadas (MAA). Una vez concedida por la Comisión Europea, la autorización de comercialización centralizada es válida en todos los Estados miembros de la Unión Europea (UE), Islandia, Noruega y Liechtenstein.
Más detalles en el website de la EMA
¿Cuándo se espera la aprobación regulatoria en Europa?
La EMA ha concedido la solicitud de comercialización con evaluación acelerada, lo que significa que el proceso de evaluación se puede reducir de 15 a 9 meses, si se mantiene el calendario de evaluación acelerada.
¿Cuándo estará disponible el risdiplam en mi país?
Hasta la fecha, risdiplam sólo ha sido aprobado para su uso en los EE. UU., con solicitudes existentes en curso en varios países de todo el mundo. La aprobación regulatoria es solo el primer paso hacia una amplia disponibilidad comercial. El acceso nacional a los medicamentos requiere que las autoridades locales otorguen tanto la autorización regulatoria como el reembolso, y generalmente implica muchos pasos intermedios. Como tal, los plazos de reembolso nacional pueden variar significativamente de un país a otro y, por el momento, no podemos especular sobre los plazos. Roche colabora activamente con las autoridades sanitarias, las agencias gubernamentales y otras partes interesadas de todo el mundo con el objetivo de garantizar un acceso amplio y rápido a risdiplam a todos los pacientes que puedan beneficiarse del tratamiento.
¿Están todavía los ensayos clínicos reclutando? ¿Dónde puedo obtener más información sobre el risdiplan y otros ensayos que están reclutando?
El ensayo RAINBOWFISH es actualmente el único ensayo dentro del programa de desarrollo clínico de risdiplam que aún está reclutando. El estudio busca activamente bebés presintomáticos de hasta las 6 semanas de edad. Las familias deben consultar con su médico especialista si están interesadas en participar en un ensayo clínico. Se puede encontrar más información sobre el ensayo RAINBOWFISH (NCT03779334), así como sobre ensayos de risdiplam de reclutamiento previo, se puede encontrar en los sitios web ClinicalTrials.gov y ForPatient.Roche.com.
¿Es posible el acceso al risdiplam vía uso compasivo?
Roche anunció a principios de este año el inicio de un Programa global de acceso previo/uso compasivo a la aprobación para risdiplam en países donde las leyes y regulaciones aplicables permiten dichos programas y que cumplen con los criterios basados en la política de la empresa aplicable. El Programa permite a los pacientes con la necesidad médica más urgente y sin otras opciones de tratamiento la oportunidad de acceder a risdiplam a través del Programa de Acceso Pre-Aprobado / Uso Compasivo. La decisión de solicitar el programa se debe tomar el médico especialista después de haber explorado y discutido todas las opciones posibles con el paciente o la familia. Comuníquese con su médico para obtener más información.
¿En qué consiste la designación PRIME?
PRIME es un plan lanzado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para mejorar el apoyo al desarrollo de medicamentos que se dirigen a necesidades médicas insatisfechas. Este esquema voluntario se basa en una interacción mejorada y un diálogo temprano con los desarrolladores de medicamentos prometedores, para optimizar los planes de desarrollo y acelerar la evaluación para que estos medicamentos puedan llegar a los pacientes antes. A través de PRIME, la Agencia ofrece apoyo temprano y proactivo a los desarrolladores de medicamentos para optimizar la generación de datos sólidos sobre los beneficios y riesgos de un medicamento y permitir una evaluación acelerada de las solicitudes de autorización de medicamentos.
Fuente: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/prime-priority-medicines
¿En qué consiste la Designación de Medicamento Huérfano?
La designación de medicamento huérfano es un estado asignado a un medicamento destinado a ser utilizado contra una enfermedad poco común. El medicamento debe cumplir ciertos criterios para ser designado como medicamento huérfano, de modo que pueda beneficiarse de incentivos como la protección frente a la competencia una vez en el mercado.
Fuente: https://www.ema.europa.eu/en/glossary/orphan-designation
¿Qué es la Evaluación Acelerada?
La evaluación acelerada reduce el plazo para que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) revise una solicitud de autorización de comercialización. Las solicitudes pueden ser elegibles para una evaluación acelerada si el CHMP decide que el producto es de gran interés para la salud pública y es una innovación terapéutica.
Fuente: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/accelerated-assessment
Nos complace ponernos en contacto nuevamente, y tan pronto tras el positivo anuncio de la semana pasada de la FDA, esta vez para compartir un hito importante en nuestra autorización regulatoria europea. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha validado la Solicitud de autorización de comercialización (MAA) para risdiplam para el uso propuesto en pacientes con atrofia muscular espinal (AME). Como parte de nuestra colaboración y tras vuestra solicitud de recibir actualizaciones importantes y oportunas sobre el programa de desarrollo clínico para la AME de Roche, queríamos compartir esta noticia con vosotros.
La presentación MMA de risdiplam se basa en datos de los ensayos FIREFISH y SUNFISH que evalúan la eficacia y seguridad de risdiplam en bebés sintomáticos con AME de tipo 1 entre 2 y 7 meses de edad y en personas con AME de tipos 2 o 3 de entre 2 y 25 años, respectivamente. Además, la presentación incorpora datos de seguridad de JEWELFISH, un ensayo en personas con todos los tipos de AME de entre 1 y 60 años previamente tratados con otras terapias para la AME.
La validación del MAA confirma que la solicitud es aceptada y comienza el proceso formal de evaluación científica por parte del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA. La EMA ha concedido la solicitud de comercialización con evaluación acelerada, lo que significa que el proceso de evaluación se puede reducir de 15 a 9 meses, si se mantiene el calendario de evaluación acelerada.
Risdiplam recibió la designación PRIME (PRIority MEdicines) de la EMA en 2018 y la designación de medicamento huérfano en 2019. Además de nuestra solicitud para Europa, tenemos solicitudes regulatorias existentes bajo evaluación en Australia, Brasil, Canadá, Chile, China, Indonesia, Rusia. Corea del Sur y Taiwán.
Agradecemos a todos en la comunidad, especialmente a los pacientes y familias que participan en nuestros ensayos, los grupos de pacientes y los sitios de ensayos clínicos y el personal de todo el mundo que nos han apoyado y trabajado para lograr este importante hito. Esperamos poder ofreceos más actualizaciones sobre el programa risdiplam a medida que estén disponibles.
Si tenéis alguna otra pregunta sobre esta actualización, estamos a vuestra disposición.
Atentamente,
Fani Petridis, en nombre del Roche SMA Team
Director Senior Global de Asociaciones con Pacientes de Enfermedades Raras (AME)
Preguntas y Respuestas
¿Qué incluye en proceso MAA?
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) es responsable de la evaluación científica de las solicitudes de autorización de comercialización centralizadas (MAA). Una vez concedida por la Comisión Europea, la autorización de comercialización centralizada es válida en todos los Estados miembros de la Unión Europea (UE), Islandia, Noruega y Liechtenstein.
Más detalles en el website de la EMA
¿Cuándo se espera la aprobación regulatoria en Europa?
La EMA ha concedido la solicitud de comercialización con evaluación acelerada, lo que significa que el proceso de evaluación se puede reducir de 15 a 9 meses, si se mantiene el calendario de evaluación acelerada.
¿Cuándo estará disponible el risdiplam en mi país?
Hasta la fecha, risdiplam sólo ha sido aprobado para su uso en los EE. UU., con solicitudes existentes en curso en varios países de todo el mundo. La aprobación regulatoria es solo el primer paso hacia una amplia disponibilidad comercial. El acceso nacional a los medicamentos requiere que las autoridades locales otorguen tanto la autorización regulatoria como el reembolso, y generalmente implica muchos pasos intermedios. Como tal, los plazos de reembolso nacional pueden variar significativamente de un país a otro y, por el momento, no podemos especular sobre los plazos. Roche colabora activamente con las autoridades sanitarias, las agencias gubernamentales y otras partes interesadas de todo el mundo con el objetivo de garantizar un acceso amplio y rápido a risdiplam a todos los pacientes que puedan beneficiarse del tratamiento.
¿Están todavía los ensayos clínicos reclutando? ¿Dónde puedo obtener más información sobre el risdiplan y otros ensayos que están reclutando?
El ensayo RAINBOWFISH es actualmente el único ensayo dentro del programa de desarrollo clínico de risdiplam que aún está reclutando. El estudio busca activamente bebés presintomáticos de hasta las 6 semanas de edad. Las familias deben consultar con su médico especialista si están interesadas en participar en un ensayo clínico. Se puede encontrar más información sobre el ensayo RAINBOWFISH (NCT03779334), así como sobre ensayos de risdiplam de reclutamiento previo, se puede encontrar en los sitios web ClinicalTrials.gov y ForPatient.Roche.com.
¿Es posible el acceso al risdiplam vía uso compasivo?
Roche anunció a principios de este año el inicio de un Programa global de acceso previo/uso compasivo a la aprobación para risdiplam en países donde las leyes y regulaciones aplicables permiten dichos programas y que cumplen con los criterios basados en la política de la empresa aplicable. El Programa permite a los pacientes con la necesidad médica más urgente y sin otras opciones de tratamiento la oportunidad de acceder a risdiplam a través del Programa de Acceso Pre-Aprobado / Uso Compasivo. La decisión de solicitar el programa se debe tomar el médico especialista después de haber explorado y discutido todas las opciones posibles con el paciente o la familia. Comuníquese con su médico para obtener más información.
¿En qué consiste la designación PRIME?
PRIME es un plan lanzado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para mejorar el apoyo al desarrollo de medicamentos que se dirigen a necesidades médicas insatisfechas. Este esquema voluntario se basa en una interacción mejorada y un diálogo temprano con los desarrolladores de medicamentos prometedores, para optimizar los planes de desarrollo y acelerar la evaluación para que estos medicamentos puedan llegar a los pacientes antes. A través de PRIME, la Agencia ofrece apoyo temprano y proactivo a los desarrolladores de medicamentos para optimizar la generación de datos sólidos sobre los beneficios y riesgos de un medicamento y permitir una evaluación acelerada de las solicitudes de autorización de medicamentos.
Fuente: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/prime-priority-medicines
¿En qué consiste la Designación de Medicamento Huérfano?
La designación de medicamento huérfano es un estado asignado a un medicamento destinado a ser utilizado contra una enfermedad poco común. El medicamento debe cumplir ciertos criterios para ser designado como medicamento huérfano, de modo que pueda beneficiarse de incentivos como la protección frente a la competencia una vez en el mercado.
Fuente: https://www.ema.europa.eu/en/glossary/orphan-designation
¿Qué es la Evaluación Acelerada?
La evaluación acelerada reduce el plazo para que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) revise una solicitud de autorización de comercialización. Las solicitudes pueden ser elegibles para una evaluación acelerada si el CHMP decide que el producto es de gran interés para la salud pública y es una innovación terapéutica.
Fuente: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/accelerated-assessment
