En estudios previos se reporta que la asfixia, la dificultad para masticar y auto-alimentarse son tres de las complicaciones más prevalentes en pacientes con AME con respecto a la alimentación y la deglución. Las dificultades para tragar a menudo se acompañan de babeo, disminución de la protección de las vías respiratorias y mayor riesgo de neumonía por aspiración. En la mayoría de los casos, el babeo es causado por una deglución inadecuada y no por un exceso de producción. El babeo puede ser posterior, anterior o ambos.

Con la sialorrea la carga del cuidador aumenta con la necesidad de cambios frecuentes de ropa, baberos o toallas. La sialorrea puede afectar negativamente la calidad de vida al complicar la comunicación, además de conducir al riesgo asociado de rechazo social o aislamiento. Las secuelas más preocupantes son los babeos posteriores, que ocurren de forma oculta y que conducen a la neumonía por aspiración.

Los tratamientos para la sialorrea usados ​​en otras afecciones neurológicas, como la parálisis cerebral y la esclerosis lateral amiotrófica, abarcan desde terapia del lenguaje y la fisioterapia, medicamentos (anticolinérgicos), inyección de toxina botulínica en las glándulas salivales, irradiación o reencaminamiento quirúrgico de los conductos o extirpación de las glándulas. Los medicamentos anticolinérgicos utilizados para tratar la sialorrea incluyen atropina, glicopirrolato, tropicamida y amitriptilina, así como benzotropina y escopolamina.

Si bien los medicamentos anticolinérgicos son probablemente efectivos (nivel B), sus efectos secundarios limitan su uso. Las inyecciones de BTX-A en las glándulas salivales se han recomendado por su eficacia comprobada y efectos secundarios bajos.

Con la experiencia previa de los autores en dos pacientes con AME tratados con inyecciones de BTX-A deciden evaluar en un estudio prospectivo la eficacia y seguridad de la administración de BTX-A en las glándulas salivales de niños con AME I.

Esta es una serie de casos prospectivos que analiza cuatro casos consecutivos de inyecciones de BTX-A en las glándulas salivales para el tratamiento de la sialorrea en pacientes con AME tipo 1. Es un estudio observacional de atención clínica, participando solo los pacientes que aceptaron las inyecciones con Botox en las glándulas salivales. El estudio se realizó en la unidad de cuidados intensivos pediátricos de un hospital terciario entre 12/2016 y 5/2017.

Todas las inyecciones intraglandulares se administraron mediante ultrasonido y estimulación eléctrica por un médico rehabilitador pediátrico experimentado, como parte de la atención clínica. Utilizaron ultrasonido para mejorar la precisión de la inyección en el medio de la glándula y estimulación eléctrica para asegurar la evitación del nervio facial.

Se inyectó BTX-A en las glándulas salivales parotídeas y submandibulares, dosificadas a 1 u/kg con un máximo de 25 unidades por glándula y un total de 100 unidades/sesión/persona.

Las escalas empleadas incluyeron la Escala de Impacto del babeo (DIS), la Escala de Severidad y Frecuencia (DSFS), y la Escala de Babeo Posterior (PDS).

La escala del babeo posterior, es una nueva escala creada por los autores. Esta escala varía de una puntuación de 0 a 4 (0 = sin asfixia o tos, 1 = asfixia / tos mientras está acostado, 2 = asfixia / tos mientras está sentado, 3 = una neumonía por aspiración en los últimos 12 meses, 4 = dos o más neumonías por aspiración en los últimos 12 meses).

No hubo eventos adversos. En promedio, el inicio de eficacia informado fue de una semana. Los cuatro pacientes mostraron mejoras clínicamente significativas. La mejoría en el babeo usando el DIS fue estadísticamente significativa (prueba de Paired-t, t = 3.243, P = 0.048) con un rango de mejoría de 9 a 41.5 puntos con una diferencia promedio de 24 puntos. Para el PDS, tres pacientes mejoraron y el cuarto paciente, se mantuvo con un puntaje de 0, el puntaje mínimo. Todos los pacientes mejoraron con el número de toallitas húmedas.

Los cuatro pacientes también presentaron mejoras a largo plazo en la neumonía y las hospitalizaciones hasta por un año, sin embargo, en uno de los pacientes la mejoría a largo plazo no puede atribuirse solo al BTX-A dado que se encontraba en tratamiento con Nusinersen.

Otro beneficio potencial de las inyecciones de BTX-A es que una disminución de las secreciones orales puede prevenir la intubación / traqueostomía y ayudar a la extubación.

Muchos médicos suelen evitar las inyecciones de BTX-A en las glándulas salivales debido a la combinación del riesgo de una inyección errónea en la musculatura orofaríngea, la difusión local en los músculos orofaríngeos y el riesgo de diseminación sistémica distal de la toxina. Los autores consideran que el uso de ultrasonido y estimulación eléctrica para confirmar la colocación de medicamentos en el medio de la glándula reduce al mínimo las posibilidades de estos efectos secundarios. La guía de ultrasonido puede ayudar a asegurar que la aplicación de BTX-A no se inyecte mal en la musculatura orofaríngea cercana o en la neurovasculatura, al evitar los vasos sanguíneos visibles, disminuyendo el riesgo de efectos sistémicos. Además, la guía por ultrasonido permite que el inyector administre la inyección en el centro de la glándula, lo que aumenta la distancia entre la toxina y la musculatura cercana y, por lo tanto, disminuye el riesgo de diseminación local. Además, los efectos secundarios sistémicos pueden haberse minimizado dado que la dosificación se limitó a 1u/kg /glándula con un máximo absoluto de 25 unidades por glándula y 100 unidades para las cuatro glándulas, una dilución limitada a un máximo de 0,25 ml por glándula.

Estos resultados son prometedores, dado que esta población tiene un riesgo considerable de morbilidad y mortalidad por sialorrea, como las neumonías por aspiración. Los autores concluyen que las inyecciones de BTX-A pueden ser un tratamiento  para la sialorrea seguro y eficaz en pacientes con AME tipo I, pero se necesita más investigación futura.